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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Tadalafil NCT05195775 · Tadalafil as Adjuvant Therapy for DMD Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING Examining two strategies as potential adjuvant therapies for Duchenne musc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
trigger point injection NCT02293083 · Hyaluronidase for Trigger Point Injection in Myofascial Pain Syndrome Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED Myofascial pain syndrome (MPS) is the most common cause of persistent regi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors NCT07022795 · NCT07022795 Myopathies Traitement symptomatique NA RECRUITING Ecological momentary assessment (EMA) interventions via mobile devices can… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Botulinum Toxin Type A for Injection NCT02280083 · A Study to Evaluate the Botulinum Toxin Type A for Injection(HengLi®) in Subject… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Phase 3 COMPLETED This is a multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Capsaicin Topical Cream NCT07598994 · Topical Capsaicin Versus Diclofenac for Chronic Temporomandibular Joint-Related… Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED The goal of this clinical trial is to compare the effectiveness and safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Casimersen NCT03532542 · An Extension Study to Evaluate Casimersen or Golodirsen in Patients With Duchenn… Myopathies À vérifier Phase 3 TERMINATED The main objective of this study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Desipramine NCT03726996 · Desipramine in Infantile Neuroaxonal Dystrophy (INAD). Myopathies Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Phase 4 TERMINATED This is a research study to find out if clinically prescribed desipramine… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Functional muscle transfer NCT04911972 · Functional Muscle Transfers in Lower Limb Sarcoma: 3D Gait Analysis and Environm… Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED The purpose of this study is to assess patient's function after functional… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Gentamicin infusions twice a week for six months NCT00451074 · Six Month Study of Gentamicin in Duchenne Muscular Dystrophy With Stop Codons Myopathies À vérifier Phase 1 COMPLETED The purpose of this study is to determine the safety of giving intravenous… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
IvIg NCT00231439 · Post-Poliosyndrome Treated With Intravenous Immunoglobulin (IvIg) Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED Inflammatory cytokines in the cerebrospinal fluid may contribute to the ne… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Oral Health, Saliva Viscosity and Composition in Oculo-Pharyngeal Mus… NCT07118280 · NCT07118280 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The goal of this observational study is to explore whether oral health and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History St… NCT02780492 · NCT02780492 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier COMPLETED Novel emerging therapies for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) require a d… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
YTS109 cell NCT07439029 · YTS109 in Pediatric Relapsed/Refractory Autoimmune Diseases Lupus Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This exploratory, single-arm, open-label study will evaluate the safety an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Ataluren NCT01009294 · Study of Ataluren (PTC124) in Nonambulatory Participants With Nonsense-Mutation-… Myopathies À vérifier Phase 2 TERMINATED Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Fear of Falling in Muscular Dystrophy NCT07129954 · NCT07129954 Myopathies À vérifier NA RECRUITING Primary objectives WP1: Evaluate the prevalence of FOF in the study popula… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
GSK3439171A NCT03627494 · First Time in Human (FTIH) Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and P… Myopathies Ralentissement de la progression Phase 1 COMPLETED The FTIH study with GSK3439171A will evaluate the safety of GSK3439171A in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) NCT06716931 · NCT06716931 Myopathies Traitement symptomatique NA RECRUITING An exercise regimen (PRIME: Proximal Resistance In-House Movement Exercise… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Tadalafil NCT06290713 · Vasodilator and Exercise Study for DMD (VASO-REx) Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING Examining two strategies as potential adjuvant therapies for Duchenne musc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Limb salvage NCT02380651 · Functional Outcomes and HRQoL in Upper-extremity Sarcoma Patients After Limb Sal… Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED This study aims to assess the functional ability and health-related qualit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
Muscle Imaging Project Using ANatomopathology and Full Field Optical… NCT07552220 · NCT07552220 Myopathies Immunomodulation À vérifier NOT_YET_RECRUITING Myositis is an inflammatory disease of the skeletal muscles that can be ca… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
A custom-made sling to achieve personal goals in shoulder pain or sub… Shoulder orthosis · PMID 40845630 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source The efficacy of the different shoulder orthoses available to prevent hemiplegic shoulder complications still remains de… Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-09-14 15:37:09 Source
Evaluating the clinical effects of a dynamic shoulder orthosis. Shoulder orthosis · PMID 37318316 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Shoulder orthoses reduce the gravitational pull on the shoulder by providing an upward force to the arm, which can decr… Prosthetics and orthotics international 2026-09-14 15:37:09 Source
Utilization of the external rotation abduction thermoplastic shoulder… Shoulder orthosis · PMID 38942656 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Journal of hand therapy : official journal of the Amer… 2026-09-14 15:37:09 Source
Evaluating pitolisant as a narcolepsy treatment option. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32941089 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Narcolepsy is a chronic sleep disorder characterized by a pentad of excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, slee… Expert opinion on pharmacotherapy 2026-09-14 12:37:10 Source
New pharmacologic agents for insomnia and hypersomnia. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32890017 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Insomnia and hypersomnia are conditions with multifactorial causes that can be difficult to treat. There have been rece… Current opinion in pulmonary medicine 2026-09-14 12:37:10 Source
The digital motor output: a conceptual framework for a meaningful cli… Motor Neuroprosthesis (MNP) · PMID 37524520 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In recent years, the majority of the population has become increasingly reliant on continuous and independent control o… Journal of neurointerventional surgery 2026-09-11 23:42:30 Source
How Do Patients with Chronic Pain Benefit from a Peer-Supported Pain… Piloting a Novel Peer Support Pain Self-Management Intervention (Project CONNECT) · PMID 28025… Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Peer support is a novel and under-studied approach to the management of chronic pain. This study's purpose was to uncov… Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-09-03 16:32:00 Source
Decade-long persistence of CD19 CAR T cells in B cell lymphomas. anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42575986 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy induces durable remissions in lymphoid malignancies, yet the extent and… Nature medicine 2026-09-03 16:31:59 Source
Long-term outcomes of anti-CD19 CAR T cell therapy in refractory myas… anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42628528 Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Anti-CD19 CAR T cell therapy represents an emerging therapeutic approach for generalized, treatment-refractory myasthen… Cell reports. Medicine 2026-09-03 16:31:59 Source
An Overview of Acute Flaccid Myelitis. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 34823462 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Acute Flaccid Myelitis is defined by the presence of Acute Flaccid Paralysis (AFP) and a spinal cord lesion on magnetic… CNS & neurological disorders drug targets 2026-09-01 09:22:56 Source
Point of Care Quantitative Assessment of Muscle Health in Older Indiv… Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 31011127 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Muscle health is recognized for its critical role in the functionality and well-being of older adults. Readily accessib… Geriatrics (Basel, Switzerland) 2026-09-01 09:22:56 Source
Pregnancy and COVID-19: pharmacologic considerations. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 32959455 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source In this review, we summarize evidence regarding the use of routine and investigational pharmacologic interventions for… Ultrasound in obstetrics & gynecology : the official j… 2026-09-01 09:22:56 Source
Decoding GNE Myopathy: From Molecular Basis to Therapeutic Advances. International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 41082181 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source GNE myopathy is a rare, adult-onset, autosomal recessive muscle disorder caused by biallelic pathogenic variants in the… Annals of Indian Academy of Neurology 2026-09-01 09:22:55 Source
GNE myopathy: from clinics and genetics to pathology and research str… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29720219 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source GNE myopathy is an ultra-rare autosomal recessive disease, which starts as a distal muscle weakness and ultimately lead… Orphanet journal of rare diseases 2026-09-01 09:22:55 Source
Phenotypic stratification and genotype-phenotype correlation in a het… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29305133 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source GNE myopathy is a rare distal myopathy, caused by mutations in the GNE gene, affecting sialic acid synthesis. Clinical… Neuromuscular disorders : NMD 2026-09-01 09:22:55 Source
Biomimetic stress granules replenish lysosomal repair to reinstate ma… Antibiotics · PMID 42598102 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Severe intracellular bacterial infection can progressively compromise lysosomal defence in macrophages, yet the underly… Bioactive materials 2026-08-16 21:22:11 Source
Non-prescription antibiotic dispensing in community pharmacies in jor… Antibiotics · PMID 42573429 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Inappropriate antibiotic use in community settings is a major contributor to antimicrobial resistance, particularly in… The Libyan journal of medicine 2026-08-16 21:22:11 Source
Clinical associations during the year before Parkinson's disease diag… Propranolol · PMID 42261249 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Characterizing clinical associations before Parkinson's disease (PD) diagnosis may improve understanding of the diagnos… Annals of medicine 2026-08-16 19:23:49 Source
Oral propranolol treatment safety in infantile hemangiomas. Propranolol · PMID 42179355 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Infantile hemangiomas are common and can be treated with propranolol. Cardiovascular side effects are a potential risk… The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 19:23:49 Source
Propranolol enhances the oncolytic effect of newcastle disease virus… Propranolol · PMID 41866332 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Canine mammary tumors (CMT), the most common neoplasms in intact female dogs, lack effective treatments for advanced ca… The veterinary quarterly 2026-08-16 19:23:49 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail