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Fiche traitement

Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History Study

University College, London Myopathies

Suivi actif À vérifier

Résumé

Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History Study est développé par University College, London. Le traitement est actuellement en À vérifier. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Ralentissement de la progression. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Ralentissement de la progression
À vérifier
University College, London
France, Netherlands, United Kingdom
Novel emerging therapies for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) require a deeper understanding of DMD natural history. This study aim to assess the natural history of DMD through a composite assessment tool capable of capturing disease progression linking ambulant and non-ambulant phases of the disease.
2024-01-03

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

À vérifier
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Ralentissement de la progression Confiance automatique : 66%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT02780492, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2024-01-03
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeTerminée
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréeÀ vérifier
Études associées1
Publications associées1
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

6 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2012-04-11Début de l’étudeNCT02780492Registre d’essai clinique
2022-04-28Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT02780492Registre d’essai clinique
2024-01-03Dernière mise à jour des donnéesOutcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History StudyBiomedical Watch
2026-07-10Création de l’enregistrementNCT02780492Registre d’essai clinique
2026-07-12PublicationInfluence of Dystrophin Isoform Deficiency on Motor Development in Duchenne Muscular Dystrophy.Annals of clinical and translational neurology
2026-07-13Dernière mise à jour du registreNCT02780492Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT02780492 Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History Study À vérifier COMPLETED France, Netherlands, United Kingdom University College, London

Publications liées

1 publication(s)

Publications liées

1 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Influence of Dystrophin Isoform Deficiency on Motor Development in Duchenne Muscular Dystrophy. Voir source 40552660 10.1002/acn3.70097 Annals of clinical and translational neurology

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2024-01-03

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.