Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Multi-omics reveals the mechanism of Rehmannia glutinosa Libosch. Pro… Cyclophosphamide · PMID 42437650 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Amomi Fructus (Amomum villosum Lour.)-processed Rehmanniae Radix (Rehmannia glutinosa Libosch.) is a traditional Chines… | Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 13:00:43 | Source |
| Brain iron deposition mediates cognitive impairment in COPD: A possib… MRI · PMID 42464739 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Cognitive impairment is a relatively prevalent comorbidity in chronic obstructive pulmonary disease (COPD), yet its neu… | Pulmonology 2026-08-16 12:59:38 | Source |
| Extraperitoneal Single-Port Robotic-Assisted Radical Cystectomy with… MRI · PMID 42397987 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Radical cystectomy (RC) is the standard therapy for muscle-invasive bladder cancer (MIBC) and refractory high-risk non-… | International braz j urol : official journal of the Br… 2026-08-16 12:59:38 | Source |
| New pulse sequence for improving cardiac black-blood and PSIR MRI qua… MRI · PMID 42502572 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Most conventional cardiac MRI scans, which rely on electrocardiogram (ECG)-triggered segmented acquisition for k-space… | Magnetic resonance letters 2026-08-16 12:59:38 | Source |
| Establishing biomarkers and clinical endpoints in myotonic dystrophy… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41379803 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant inherited multi-system disorder that affects skeletal muscles… | PloS one 2026-08-13 15:04:20 | Source |
| Large-scale proteomics profiling of peripheral blood of DM1 patients… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41544176 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundMyotonic Dystrophy Type 1 (DM1), the most common genetic neuromuscular disorder in adults, poses significant… | Journal of neuromuscular diseases 2026-08-13 15:04:20 | Source |
| Epigenetic editing approaches maturity: AI-driven precision design, d… EPI-321 · PMID 42421085 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Epigenetic editing achieves durable gene silencing through targeted modification of chromatin and DNA methylation state… | Clinical epigenetics 2026-08-13 15:04:17 | Source |
| The effect of the EXOPULSE Mollii suit on motor functions in patients… Sham Exopulse Mollii Suit · PMID 40547078 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with multiple sclerosis (PwMS) could suffer from frequent and disabling motor symptoms, including balance and… | Multiple sclerosis journal - experimental, translation… 2026-08-13 15:04:16 | Source |
| The effects of EXOPULSE Mollii Suit in patients with fibromyalgia: a… Sham Exopulse Mollii Suit · PMID 41570081 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Neuromodulation via transcutaneous electrical stimulation shows promise in fibromyalgia, but conventional devices have… | Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-08-13 15:04:16 | Source |
| Clinical Outcomes of Individualized Electrostimulation Using a Wearab… Exopulse Mollii Suit · PMID 42361230 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Various forms of electrical stimulation have been integrated into the multimodal management of spasticity. However, hig… | JMIR rehabilitation and assistive technologies 2026-08-13 15:04:15 | Source |
| Multimodal rehabilitation in PLP1-associated spastic paraparesis: a c… Exopulse Mollii Suit · PMID 42381641 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source PLP1-related disorders, including the Pelizaeus-Merzbacher disease spectrum and X-linked spastic paraplegia type 2, are… | Frontiers in rehabilitation sciences 2026-08-13 15:04:15 | Source |
| Extracorporeal Shock Wave Therapy Combined with Subtalar Arthroereisi… Extracorporeal Shock Wave Therapy · PMID 42558748 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Both the stability of the subtalar joint and the support of the medial column serve as crucial stabilising structures i… | Indian journal of orthopaedics 2026-08-13 15:04:14 | Source |
| Narrative review: Extracorporeal shock wave therapy for pain manageme… Extracorporeal Shock Wave Therapy · PMID 42575883 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Traitement symptoma… | Publication | PubMed | Voir la publication source This narrative review synthesizes current evidence on extracorporeal shock wave therapy for pain management in musculos… | The Journal of international medical research 2026-08-13 15:04:14 | Source |
| Current Evidence, Challenges, Opportunities, and Future Directions of… Ultrasound-guided dry needling · PMID 42544352 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Rotator cuff tears (RTs) are among the most prevalent musculoskeletal conditions worldwide, imposing substantial burden… | Cureus 2026-08-13 15:04:13 | Source |
| Pathophysiology, diagnosis, and management of discogenic low back pai… Ultrasound-guided dry needling · PMID 42266214 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Discogenic Low Back Pain (DLBP) remains a major diagnostic and therapeutic challenge due to its heterogeneous pathophys… | Frontiers in surgery 2026-08-13 15:04:13 | Source |
| Innovative valsartan-loaded self-nanoemulsifying drug delivery system… IL1 Inhibition in FOP · PMID 42118427 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Diabetes-induced liver damage is a significant complication of hyperglycemia, which results in oxidative stress, inflam… | Molecular and cellular biochemistry 2026-08-13 15:04:11 | Source |
| Long-term use of interleukin-1 inhibitors reduce flare activity in pa… IL1 Inhibition in FOP · PMID 38733591 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is one of the most catastrophic forms of genetic heterotopic ossification (… | Rheumatology (Oxford, England) 2026-08-13 15:04:11 | Source |
| Elderly-Onset Rheumatoid Arthritis: Characteristics and Treatment Opt… Using Personalized Rehabilitation to Reduce Disease and Increase Activity of Patients With Pol… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Elderly-onset rheumatoid arthritis (EORA) is a distinct clinical entity defined as the onset of rheumatoid arthritis (R… | Medicina (Kaunas, Lithuania) 2026-08-13 15:04:09 | Source |
| Cell-Based Therapies for Post-Traumatic Ankle Osteoarthritis and Oste… Micro-Fragmented Adipose Tissue (MFAT) injection · PMID 42510508 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source : Ankle osteoarthritis (OA) differs fundamentally from knee OA: it is predominantly post-traumatic, affects younger and… | Bioengineering (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:04:08 | Source |
| Temporomandibular Joint Arthroscopy. Operative arthroscopy · PMID 42556914 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Atlas of the oral and maxillofacial surgery clinics of… 2026-08-13 15:04:07 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |