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Fiche traitement

Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Identification of Surrogate Outcome Measures for DMD Drug Trials

Vanderbilt University Medical Center Myopathies

Suivi actif À vérifier

Résumé

Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Identification of Surrogate Outcome Measures for DMD Drug Trials est développé par Vanderbilt University Medical Center. Le traitement est actuellement en À vérifier. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

À vérifier
À vérifier
Vanderbilt University Medical Center
United States
Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in patients with Duchenne and Becker Muscular dystrophy (DMD/BMD) and Duchenne and Becker muscular dystrophy carriers (MDC); however, the evolution of heart dysfunction is not well-understood. The central objectives of this proposal are to elucidate this evolution of heart dysfunction and identify measures from cardiac MRI images that can predict death or significant heart disease in patients with DMD/BMD/MDC. This study will create a large clinical and cardiac MRI registry of dystrophin associated heart dysfunction, will utilize advanced image analysis techniques, including deep learning neural networks, to comprehensively evaluate every patient, and will create a risk toolkit accessible to clinicians around the world; this proposal has the potential to improve the quality of life in patients with dystrophin associated heart dysfunction by allowing for earlier and more intensive therapy in patients with severe disease and by identifying surrogate outcome measures for use in therapeutic trials.
2026-07-26

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

À vérifier
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
À vérifier Confiance automatique : 0%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT07674758, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Contrôle de cohérence : 85/100

L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-07-26
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréeÀ vérifier
Études associées1
Publications associées0
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

4 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2025-01-06Début de l’étudeNCT07674758Registre d’essai clinique
2026-07-26Dernière mise à jour des donnéesModeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Identification of Surrogate Outcome Measures for DMD Drug TrialsBiomedical Watch
2026-08-13Création de l’enregistrementNCT07674758Registre d’essai clinique
2029-02-01Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07674758Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT07674758 Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Identification of Surrogate Outcome Measures for DMD Drug Trials À vérifier RECRUITING United States Vanderbilt University Medical Center

Publications liées

0 publication(s)

Publications liées

0 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Aucune publication liée pour le moment.

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2026-07-26

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.