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Fiche traitement

PF-06939926

Pfizer Myopathies

Suivi actif Phase 3

Résumé

PF-06939926 est développé par Pfizer. Le traitement est actuellement en Phase 3. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie génique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Thérapie génique
Phase 3
Pfizer
United States, Australia, Belgium, Canada, France, Germany, Israel, Italy, …
The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study with two thirds of participants assigned to gene therapy. The one third of participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene therapy at the beginning of the second year.
2026-07-21

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 3
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Thérapie génique Confiance automatique : 80%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT04281485, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-07-21
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 3
Études associées1
Publications associées2
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

6 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2020-11-05Début de l’étudeNCT04281485Registre d’essai clinique
2026-07-21Dernière mise à jour des donnéesPF-06939926Biomedical Watch
2026-08-13Création de l’enregistrementNCT04281485Registre d’essai clinique
2026-08-13PublicationCardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchenne muscular dystrophy: Initial observations from a phase 1b trial.Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
2026-08-13PublicationAAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dystrophy: progress and prospects.Gene therapy
2039-04-15Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT04281485Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT04281485 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING United States, Australia, Belgium, Canada, France, Germany, Israel, Italy, Japan, Russia, South Korea, Spain, Switzerland, Taiwan, United Kingdom Pfizer

Publications liées

2 publication(s)

Publications liées

2 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchenne muscular dystrophy: Initial observations from a phase 1b trial. Voir source 40583273 10.1016/j.ymthe.2025.06.031 Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy
AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dystrophy: progress and prospects. Voir source 40817386 10.1038/s41434-025-00561-6 Gene therapy

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2026-07-21

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.