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Fiche traitement

HG302

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd. • Myopathies

Suivi actif Phase 1

Résumé

HG302 est développé par HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.. Le traitement est actuellement en Phase 1. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie génique + Immunomodulation + Traitement symptomatique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Thérapie génique + Immunomodulation + Traitement symptomatique
Phase 1
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
China
Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting disease caused by mutations in the DMD gene encoding the dystrophin proteins, with symptom onset before age of 6 years in boys. These mutations abolish dystrophin production in the muscle, leading to dystrophin deficiency at the myofiber membrane, continued fiber degeneration, the need for assisted ventilation, respiratory inflammation, loss of walking ability in their teens, followed by respiratory and cardiac decline, and eventually premature death before the age of 30. Currently, there are only glucocorticoids for the standard supportive therapy of DMD, which can improve disease symptoms but do not change the outcome of the disease, Three antisense oligonucleotide (ASOs) medicines have been approved to treat DMD with exon 45-55 hotspot region mutations. However, they can only restore trace amounts of dystrophin protein, which is insufficient to bring real clinical benefits. Gene replacement therapy has been approved using adeno-associated virus (AAV) vectors to deliver the "mini-dystrophin" gene. Yet, mini-dystrophin gene-expression versions of truncated dystrophin functionality are sacrificed and limited. HG302 uses a single AAV vector to deliver the CRISPR/hfCas12Max DNA editing system in the human DMD exon 51 splice donor site. Preclinical studies have shown that a single intravenous injection of HG302 significantly restores dystrophin protein expression in muscle fibers and rescues their muscle function in humanized DMD mice to wild-type levels, with long-lasting and durable efficacy.
2026-07-31

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 1
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Thérapie génique Immunomodulation Traitement symptomatique Confiance automatique : 80%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT06594094, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-07-31
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 1
Études associées1
Publications associées1
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

5 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2024-11-06Début de l’étudeNCT06594094Registre d’essai clinique
2026-07-31Dernière mise à jour des donnéesHG302Biomedical Watch
2026-08-13Création de l’enregistrementNCT06594094Registre d’essai clinique
2026-08-13PublicationCharacterization of two DNase gamma-specific monoclonal antibodies and the in situ detection of DNase gamma in the nuclei of apoptotic rat thymocytes.Biochemical and biophysical research communications
2027-06-02Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT06594094Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT06594094 An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISPR Gene-editing Therapy and Its Long-Lasting Effects in DMD Patients (MUSCLE) Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING China HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Publications liées

1 publication(s)

Publications liées

1 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Characterization of two DNase gamma-specific monoclonal antibodies and the in situ detection of DNase gamma in the nuclei of apoptotic rat thymocytes. Voir source 10964668 10.1006/bbrc.2000.3249 Biochemical and biophysical research communications

Sources officielles

liens de recherche
ClinicalTrials.gov PubMed EMA FDA CTIS

Dernière mise à jour des données : 2026-07-31

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.

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Version : V150 Études : 3 024 Traitements : 3 427 Sociétés : 1 338 Centres : 36 352 Dernière synchronisation : 14 septembre 2026 15:37 Base mise à jour : 17 septembre 2026
Les synthèses, badges et classifications sont une aide à la lecture. Elles ne remplacent ni les registres officiels, ni les publications originales, ni l’avis d’un professionnel de santé.