Vue transversale de la maladie
Myopathies
Un même point d’entrée pour les études cliniques, les découvertes scientifiques, les publications et les pistes exploratoires présentes dans Biomedical Watch.
Périmètre
Filtrer toute la vue
Chaque choix s’applique immédiatement aux quatre sections. Le filtre « type de SEP » n’apparaît que lorsque la sclérose en plaques est sélectionnée.
1012 résultats correspondants
· 46 visibles sur cette page
dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Blunt Tibial Injury Is Associated With Primary Amputation for Lower E… Primary major amputation · PMID 42107181 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Single-center civilian series report up to a 20% primary amputation rate following lower-extremity vascular trauma (LEV… | The Journal of surgical research 2026-08-16 13:24:05 | Source |
| Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation for S… Primary major amputation · PMID 42349641 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Lower extremity amputation is a necessary, life-saving intervention for patients with severe foot infection. Previous s… | Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Dengzhanxixin injection for acute ischemic stroke after reperfusion t… Revascularization · PMID 42518968 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Revascularization for acute ischemic stroke (AIS) can salvage at-risk brain tissue, but reperfusion injury may reduce t… | IBRO neuroscience reports 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Host-state biomarkers and clinical factors for stratification and opt… Revascularization · PMID 42571258 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic limb-threatening ischemia (CLTI) is a severe manifestation of peripheral arterial disease associated with high… | Regenerative therapy 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Long-term safety and effectiveness of hybrid coronary revascularizati… Revascularization · PMID 41675882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Hybrid coronary revascularization (HCR), a combination of percutaneous coronary intervention and coronary artery bypass… | Annals of medicine and surgery (2012) 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Re: "Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation… Primary major amputation · PMID 42401234 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Feasibility and Effectiveness of the WHO Caregiver Skills Training Pr… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42525203 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Parent-mediated interventions are a core component of services for children with autism and other neurodevelopmental co… | Journal of autism and developmental disorders 2026-08-16 13:23:58 | Source |
| Biomechanics of manual wheeled propulsion in children and adolescents… Manual muscular test · PMID 42034074 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Manual wheelchair use supports independence and participation for children with neuromuscular disorders; however, pedia… | Clinical biomechanics (Bristol, Avon) 2026-08-16 13:23:57 | Source |
| A robotic perturbation trainer for transverse-plane gait perturbation… test of walk · PMID 42502775 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study describes the development and implementation of a robotic perturbation-based training methodology for childr… | MethodsX 2026-08-16 13:23:56 | Source |
| Nigral biochemical and structural alterations following subacute expo… test of walk · PMID 42502326 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The substantia nigra is the critical part of the midbrain responsible for movement-related functions. Nigral alteration… | Toxicology reports 2026-08-16 13:23:56 | Source |
| A qualitative exploration of self-compassion for caregivers of childr… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 40906039 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Caregivers of children with physical disabilities face unique stressors and experience high levels of anxiety, depressi… | Rehabilitation psychology 2026-08-16 13:23:55 | Source |
| Downbeat nystagmus: a practical approach based on a clinical case. baclofen · PMID 42594882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Spontaneous downbeat nystagmus (DBN) is the most common form of acquired nystagmus, characterized by a slow upward ocul… | Arquivos de neuro-psiquiatria 2026-08-16 13:23:43 | Source |
| Nipocalimab and other FcRn blockers in neuromuscular disorders. Nipocalimab · PMID 42398839 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Neonatal Fc receptor (FcRn) inhibition represents a novel and targeted therapeutic approach for autoimmune neuromuscula… | Pharmacology & therapeutics 2026-08-16 13:23:02 | Source |
| Prednisolone modulates CD8⁺ and regulatory T-cell activity to dampen… Prednisolone · PMID 41807927 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune checkpoint inhibitors (ICIs) have transformed the treatment of advanced melanoma, yet their efficacy is limited… | Oncoimmunology 2026-08-16 13:22:09 | Source |
| Shared genetics of IgA nephropathy and cardiometabolic diseases revea… Prednisolone · PMID 42535737 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immunoglobulin A nephropathy (IgAN), the most common primary glomerular disease and a leading cause of end-stage kidney… | Renal failure 2026-08-16 13:22:09 | Source |
| Biological Response of ZX50 Mg Alloy: The Role of Surface Microstruct… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42573495 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The surface mechanical attrition treatment (SMAT) and subsequent controlled annealing were performed on a ZX50 (Mg5Zn0.… | ACS biomaterials science & engineering 2026-08-16 13:21:48 | Source |
| How much is sexual minority stress confounded with familial causes? A… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42572393 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Compared with heterosexual persons, non-heterosexual persons have worse mental health. Sexual Minority Stress Theory (S… | Psychological medicine 2026-08-16 13:21:48 | Source |
| Vulnerability to bullying victimization: an investigation of genetic… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 41910150 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Bullying victimization is associated with serious short- and long-term consequences, including mental health problems.… | European journal of psychotraumatology 2026-08-16 13:21:48 | Source |
| Antibody levels and immune memory in children with kaposiform hemangi… Sirolimus · PMID 42154819 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source This study evaluated the safety, immunogenicity, and post-vaccination immune responses of timely, sequential catch-up v… | Human vaccines & immunotherapeutics 2026-08-16 13:21:43 | Source |
| Efficacy and safety of TPO-RA combined with sirolimus in the treatmen… Sirolimus · PMID 41844533 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Relapsed immune thrombocytopenia (ITP) poses challenges in treatment. Thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) are re… | Hematology (Amsterdam, Netherlands) 2026-08-16 13:21:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |