Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Brain signatures of nociplastic pain: Fibromyalgia Index and descendi… Musculoskeletal Nociceptive Pain in Participants With Neuromuscular Disorders · PMID 40819274 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Nociplastic pain is defined by altered nociceptive processing in the absence of clear peripheral damage or somatosensor… | Brain : a journal of neurology 2026-08-16 13:25:16 | Source |
| Neuropathic and Nociplastic Pain Profiles are Common in Adult Chronic… Musculoskeletal Nociceptive Pain in Participants With Neuromuscular Disorders · PMID 38627292 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic nonbacterial osteitis (CNO) is a rare musculoskeletal disease causing chronic bone pain. It is known that chron… | Calcified tissue international 2026-08-16 13:25:16 | Source |
| Placebo-controlled Phase 2 Trial of Drisapersen for Duchenne Muscular… Drisapersen · PMID 30128316 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This double-blind, randomized, placebo-controlled Phase 2 study (NCT01462292) assessed the 24-week efficacy, safety, to… | Annals of clinical and translational neurology 2026-08-16 13:25:16 | Source |
| Benefits of Telemonitoring of Pulmonary Function-3-Month Follow-Up of… AioCare spirometer · PMID 35160307 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), the respiratory system determines the quality and length of life; t… | Journal of clinical medicine 2026-08-16 13:25:15 | Source |
| Baseline neurochemical excitability and individual differences in mot… Non-invasive Neuromodulation · PMID 42263535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Motor skill acquisition arises from complex interactions between inhibitory and excitatory neurotransmission in sensori… | Cortex; a journal devoted to the study of the nervous… 2026-08-16 13:25:08 | Source |
| Protocol for simultaneous non-invasive electrocardiogram and respirat… Kinesiology tape · PMID 42455681 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Here, we present a protocol for non-invasive simultaneous recording of electrocardiogram (ECG) and breathing in conscio… | STAR protocols 2026-08-16 13:25:08 | Source |
| Prospective Study of Video Hand Opening Time as a Quantitative Measur… SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Delayed grip relaxation is a common symptom of myotonic dystrophy type 1 (DM1), differing from other muscle diseases. P… | Neurology 2026-08-16 13:25:04 | Source |
| Case Report: Overlap of long QT syndrome and catecholaminergic polymo… Mexiletine · PMID 42558477 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Calmodulinopathy is a rare -related hereditary channelopathy presenting with long QT syndrome (LQTS), less commonly wit… | Frontiers in pediatrics 2026-08-16 13:25:02 | Source |
| HIF-Prolyl Hydroxylase Inhibitor Desidustat Increases Pyruvate Kinase… GSK1278863 · PMID 40192567 | Myopathies | Neuroprotection · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sickle cell anemia and beta-thalassemia are the major hemoglobinopathies associated with anemia. Bone marrow transplant… | Drug development research 2026-08-16 13:24:56 | Source |
| An investigation of a novel public health campaign to improve underst… Pain Science Education · PMID 42176372 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Persistent pain is a high priority global public health issue. Misconceptions about persistent pain prevail in society… | Musculoskeletal science & practice 2026-08-16 13:24:52 | Source |
| Complex intervention including pain science education and patient-led… Pain Science Education · PMID 39739224 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Up to 74% of breast cancer survivors (BCS) treated with aromatase inhibitor (AI) experience AI-induced musculoskeletal… | Journal of cancer survivorship : research and practice 2026-08-16 13:24:52 | Source |
| Diffusion-weighted magnetic resonance imaging as a promising techniqu… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42599582 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source A combination of morphological and functional imaging plays a crucial role for neuroendocrine tumors (NETs) management.… | Journal of endocrinological investigation 2026-08-16 13:24:52 | Source |
| Quantitative susceptibility mapping of the brain is associated with i… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 41656561 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Accumulation of paramagnetic substances in brain tissue may constitute a feature of Alzheimer's disease (AD) associated… | Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-08-16 13:24:52 | Source |
| A Step-Up Underwater Endoscopic Mucosal Resection Strategy with Rescu… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42111926 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Underwater endoscopic mucosal resection (UEMR) is an established treatment for non-pedunculated colorectal lesions, but… | DEN open 2026-08-16 13:24:48 | Source |
| Efficiency and Safety of Endoscopic Injection Sclerotherapy With Liga… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42088735 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Endoscopic injection sclerotherapy with ligation (EISL) is a combined endoscopic treatment that involves endoscopic inj… | DEN open 2026-08-16 13:24:48 | Source |
| Real-time NMR analysis of glutamine metabolism for screening anti-can… Glutamine · PMID 42518517 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Metabolic reprogramming is a substantial obstacle for anticancer drug screening, as targeted therapeutics often lose ef… | Magnetic resonance letters 2026-08-16 13:24:46 | Source |
| Transglutaminase 2 regulates innate immunity: mechanisms and therapeu… Glutamine · PMID 42053427 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Innate immunity constitutes the primary barrier against invading pathogens and plays a crucial role in coordinating the… | Oncoimmunology 2026-08-16 13:24:46 | Source |
| Creatine monohydrate for lean mass, strength, and bone density in pos… Creatine Monohydrate · PMID 42141930 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Menopause is accompanied by accelerated losses in muscle mass and strength and declining bone density. Whether creatine… | Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:24:45 | Source |
| The emerging and evolving evidence supporting creatine as an ergogeni… Creatine Monohydrate · PMID 41870601 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Creatine is one of the most extensively studied ergogenic aids, with over three decades of research supporting its role… | Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:24:45 | Source |
| Beyond rodents: A systematic review of antidepressant-like effects in… Desipramine · PMID 42538543 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The development of antidepressants has traditionally relied on vertebrate models. offers a promising alternative approa… | Alternatives to laboratory animals : ATLA 2026-08-16 13:24:34 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |