Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| The efficacy of injecting a distillate of the pitcher plant (Sarracen… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 38145776 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to determine the efficacy of instilling extract of the pitcher plant around the palmar digital nerves… | Journal of equine veterinary science 2026-08-16 13:25:54 | Source |
| Comparison between Perineural and Intravenous Dexamethasone on Durati… Lidocaine Hydrochloride · PMID 41574836 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source A disadvantage of regional blocks is their limited period of efficacy. One of the medications that has been found to ha… | Annals of African medicine 2026-08-16 13:25:53 | Source |
| Topical delivery of Lidocaine using spicules for local anesthesia. Lidocaine Hydrochloride · PMID 41402578 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Topical anesthesia offers a painless alternative to injections but is limited by the low skin permeability of local ane… | Drug delivery and translational research 2026-08-16 13:25:53 | Source |
| Efficacy of dry needling in reducing spasticity after stroke: A syste… Dry Needling · PMID 42603654 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To assess the effectiveness of dry needling (DN) in reducing spasticity among post-stroke patients through meta-analysi… | Complementary therapies in medicine 2026-08-16 13:25:50 | Source |
| Interventional Procedures in Sports. Dry Needling · PMID 42547150 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Image-guided percutaneous procedures are increasingly important in managing sports-related overuse and degenerative inj… | Radiologic clinics of North America 2026-08-16 13:25:50 | Source |
| Operational taxonomy as a determinant of classification stability in… Dry Needling · PMID 42235437 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Reproducibility in rehabilitation evidence synthesis is influenced not only by search strategy and adjudication archite… | International journal of medical informatics 2026-08-16 13:25:50 | Source |
| CACNA1C -Related Channelopathy Presenting With Adult-Onset Combined D… Xeomin Injectable Product · PMID 41978253 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Pathogenic variants in CACNA1C have been associated with cardiac arrhythmias and neurodevelopmental disorders, occasion… | American journal of medical genetics. Part A 2026-08-16 13:25:47 | Source |
| Late recovery of responsiveness after intra-thecal baclofen pump impl… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 31267188 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with a prolonged disorder of consciousness (DoC) may present with severe spasticity and diffuse pain, which mi… | Acta neurochirurgica 2026-08-16 13:25:46 | Source |
| Wearable sensors in paediatric neurology. Syde · PMID 39888848 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Wearable sensors have the potential to transform diagnosis, monitoring, and management of children who have neurologica… | Developmental medicine and child neurology 2026-08-16 13:25:41 | Source |
| Effects of carnosine supplementation on physical endurance: a placebo… Physical therapy · PMID 42308284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Carnosine (β-alanine-L-histidine) is an endogenous dipeptide found in abundance in highly metabolic tissues such as ske… | Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:25:37 | Source |
| Learning from Inuit perspectives on timimut ikajuqsivik/rehabilitatio… Physical therapy · PMID 42409750 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The practice approaches and evidence base of timimut ikajuqtiit/rehabilitation professionals working with children are… | International journal of circumpolar health 2026-08-16 13:25:37 | Source |
| Instant analgesic effect of radial extracorporeal shock wave therapy… sham shockwave therapy · PMID 32046753 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary dysmenorrhoea (PDM) is defined as a series of pain-dominated symptoms during and after menstruation without org… | Trials 2026-08-16 13:25:36 | Source |
| Association between radial extracorporeal shock wave therapy combined… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42264811 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Few studies have evaluated the combined effects of radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) and physical therap… | Journal of bodywork and movement therapies 2026-08-16 13:25:33 | Source |
| [Translated article] Short- and mid-term efficacy of extracorporeal s… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42023623 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Trigger finger is a common condition managed through various conservative approaches. This study aimed to compare the s… | Revista espanola de cirugia ortopedica y traumatologia 2026-08-16 13:25:33 | Source |
| A matrix-adapted RNA extraction strategy for targeted RT-qPCR analysi… RNA extraction · PMID 42548905 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Human amniotic membrane (HAM) is a promising scaffold for periodontal tissue engineering, supporting favorable cellular… | Regenerative therapy 2026-08-16 13:25:30 | Source |
| Optimizing protocols for microRNA profiling of infant and toddler sto… RNA extraction · PMID 41715892 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Despite growing interest in profiling microRNAs (miRNAs) in infant and toddler stool, no studies have compared protocol… | RNA biology 2026-08-16 13:25:30 | Source |
| Salivary RANKL and OPG gene expression quantification during intermax… RNA extraction · PMID 42318067 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This protocol describes a non-invasive workflow for quantifying salivary RANKL and OPG gene expression in orthodontic p… | MethodsX 2026-08-16 13:25:30 | Source |
| Human neutrophils synthesize thrombomodulin that does not promote thr… Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 1325211 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Thrombomodulin (TM) is a surface glycoprotein that forms a 1:1 complex with thrombin, thereby interacting to form the b… | Blood 2026-08-16 13:25:29 | Source |
| The feasibility and acceptability of outdoor sessions as an add-on of… Effectiveness of Multicomponent Treatment for Fibromyalgia (FIBROWALK) · PMID 40316398 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The given text describes a pilot randomized controlled trial aimed at evaluating the feasibility and acceptability of o… | Reumatologia clinica 2026-08-16 13:25:17 | Source |
| A randomized placebo-controlled phase 3 trial of an antisense oligonu… Drisapersen · PMID 29203355 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This 48-week, randomized, placebo-controlled phase 3 study (DMD114044; NCT01254019) evaluated efficacy and safety of su… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-16 13:25:16 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |