Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Tests of dynamic balance, motor function and fear of falling as indic… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 40645042 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aims to examine dynamic balance, motor function, and fear of falling (FOF) as indicators of fall risk in chi… | European journal of paediatric neurology : EJPN : offi… 2026-07-08 20:14:58 | Source |
| New insights into an old vaccine: potency and breadth of neutralizing… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 40766119 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D has controlled yellow fever for almost 90 years and is considered highly successful. Howev… | medRxiv : the preprint server for health sciences 2026-07-08 20:14:57 | Source |
| New insights into an old vaccine: potency and breadth of neutralizing… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 41670061 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D has controlled yellow fever for almost 90 years and is considered highly successful. Howev… | The Journal of infectious diseases 2026-07-08 20:14:57 | Source |
| Early mobilization in the neurotrauma intensive care unit: a service… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42388707 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Early mobilization (EM) refers to active exercise commenced while patients are on the intensive care unit (ICU). Althou… | Frontiers in neurology 2026-07-08 20:14:56 | Source |
| Nursing-led stepwise pain-management protocol improves postoperative… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42007103 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To assess the impact of a stepwise pain-management protocol on postoperative recovery, pain control, complication rate,… | American journal of translational research 2026-07-08 20:14:56 | Source |
| Experiences of women with disabilities accessing maternal and newborn… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42192434 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Despite global commitments to inclusive and equitable maternal and newborn health (MNH) care, women with disabilities i… | Reproductive health 2026-07-08 20:14:50 | Source |
| The effect of a mindfulness-based stress reduction program on stress… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42297152 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Mothers of children with physical disabilities often experience caregiving-related stress that may negatively affect th… | Journal of affective disorders 2026-07-08 20:14:50 | Source |
| One-day rejuvenation: a preliminary case series of a multimodal proto… Botulinum toxin type A · PMID 42418230 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Same-day multimodal aesthetic treatments may optimize patient convenience, but concerns remain regarding possible therm… | Journal of cosmetic and laser therapy : official publi… 2026-07-08 20:14:49 | Source |
| Activation of GABAR alleviates colitis by reprogramming macrophage po… baclofen · PMID 42413737 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the metabotropic GABA type B receptor (GABAR) has emerged as an immune modulator, its specific role in regulat… | Biochemical pharmacology 2026-07-08 20:14:47 | Source |
| Long-Term Effects of Early Postnatal Administration of R-Baclofen on… baclofen · PMID 42411441 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Contactin-associated protein-like 2 () is a highly expressed gene during development, coding for the cell adhesion mole… | Journal of integrative neuroscience 2026-07-08 20:14:47 | Source |
| Intermittent Theta-Burst Stimulation and Depressive Symptoms in Major… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42418203 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Intermittent theta-burst stimulation (iTBS) is an established treatment for major depressive disorder (MDD), but sham-c… | JAMA network open 2026-07-08 20:14:19 | Source |
| Intermittent Theta-Burst Stimulation for Depression-Delineating Speci… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42418204 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | JAMA network open 2026-07-08 20:14:19 | Source |
| Feasibility and behavioral impact of a wearable-supported digital hea… test of walk · PMID 42416388 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This proof-of-concept study examined whether wearable devices integrated with the Welloop mobile application and a ligh… | Digital health 2026-07-08 15:43:04 | Source |
| Five-Year Outcomes of Paclitaxel-Coated Balloons in Patients with Dia… test of walk · PMID 42416524 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Long-term outcomes of paclitaxel-coated drug-coated balloons (DCBs) in patients with diabetes mellitus (DM) and infrain… | Vascular health and risk management 2026-07-08 15:43:04 | Source |
| Disparities in deworming coverage between children with and without d… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42264499 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Children with disabilities experience lower school enrolment rates and may be systematically excluded from school-based… | BMJ global health 2026-07-08 12:06:58 | Source |
| Neurodevelopmental treatment needs after severe acute respiratory syn… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42050906 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source ObjectiveThis cohort study examined whether documented coronavirus disease 2019 in young children affects the need for… | The Journal of international medical research 2026-07-08 12:06:58 | Source |
| Aquatic training improves muscle strength and functional mobility in… Manual muscular test · PMID 42398272 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is the most common adult muscular dystrophy and is characterized by progressive muscle… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-07-08 12:06:57 | Source |
| Gaming Technology in Pediatric Cerebral Palsy and Related Neuromuscul… Manual muscular test · PMID 42206959 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundChildren with cerebral palsy (CP) and related neuromuscular conditions often experience barriers to physical… | NeuroRehabilitation 2026-07-08 12:06:57 | Source |
| The reliability and validity of the 30-second chair sit-to-stand test… test of walk · PMID 42414666 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study investigated the reliability and validity of the five-repetition sit-to-stand (5xSTS) and 30-second chair si… | European spine journal : official publication of the E… 2026-07-08 12:06:56 | Source |
| Yiqi Fumai Lyophilized Injection for Improving Exercise Tolerance in… test of walk · PMID 42413004 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source High mortality and prevalence rates are hallmarks of chronic heart failure (CHF). Patients frequently have a much lower… | JMIR research protocols 2026-07-08 12:06:56 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |