Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Management of multivessel disease in patients with ST-segment elevati… Revascularization · PMID 42423587 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary percutaneous coronary intervention (PCI) of the culprit lesion is the preferred treatment in ST-segment elevati… | Coronary artery disease 2026-07-10 00:23:21 | Source |
| Limited Contribution of T Relaxation to GluCEST MRI Signal Difference… MRI · PMID 42423883 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To determine whether measured longitudinal relaxation time (T) differences explain glutamate-weighted CEST (GluCEST) gr… | Molecular imaging and biology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Outcomes of Neoadjuvant Radiotherapy Followed by Robotic Radical Pros… MRI · PMID 42423939 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Neoadjuvant radiotherapy (RT) in prostate cancer remains investigational. This prospective pilot study evaluated the fe… | Annals of surgical oncology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Pulmonary function and physical fitness in obese children and adolesc… test of walk · PMID 42423832 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Obesity-associated alterations in pulmonary function have been inconsistently identified by spirometry in pediatric pop… | European journal of pediatrics 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| The Impact of Exercise Tolerance Assessed by 6-Min Walking Distance o… test of walk · PMID 42423508 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to determine whether exercise tolerance assessed by 6-min walk distance (6MWD) predicts clinical outco… | International journal of rheumatic diseases 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| Association of AbobotulinumtoxinA and Skinbooster for Periorbital Wri… Botulinum toxin type A · PMID 42420660 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although multimodal aesthetic treatments are used, the combined effects of botulinum toxin A and hyaluronic acid skinbo… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| The Efficacy of Laser and Botox Therapies for Post-Thyroidectomy Scar… Botulinum toxin type A · PMID 42420659 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-thyroidectomy scars remain a major concern that adversely impacts the patient's quality of life despite surgical a… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| Fludarabine combined with treosulfan or total body irradiation as a c… Fludarabine · PMID 42420467 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source There are very limited data on treosulfan (Treo)-based conditioning before allogeneic hematopoietic stem cell transplan… | Bone marrow transplantation 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Radioimmunotherapy as a targeted strategy of reduced-intensity condit… Fludarabine · PMID 42415858 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Reduced-intensity conditioning (RIC) has expanded the use of allogeneic hematopoietic transplant (allo-HCT) as a potent… | Frontiers in oncology 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Allogeneic CD19-targeting T cells for treatment-refractory systemic l… YTS109 cell · PMID 40866583 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Commercial autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor-T cell therapies are effective in B cell malignancies and aut… | Nature medicine 2026-07-10 00:23:10 | Source |
| Incidence and impact of odontogenic infection-related febrile episode… Cyclophosphamide · PMID 42423976 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Doxorubicin-cyclophosphamide (AC) and docetaxel-cyclophosphamide (TC) are standard perioperative chemotherapy regimens… | Supportive care in cancer : official journal of the Mu… 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| Refractory Malignant Pericardial Effusion as the Initial Presentation… Cyclophosphamide · PMID 42422651 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Early T-cell precursor acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (ETP-ALL/LBL) is a rare, high-risk subtype of T-cell malig… | Cureus 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| CFTR modulator monotherapy for people with cystic fibrosis with class… Ataluren · PMID 42095711 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cystic fibrosis (CF) is a common, life-shortening genetic condition caused by a variant in the cystic fibrosis transmem… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Ion-Channel-Mediated Drug Repurposing Opportunities Validated by Sing… Ataluren · PMID 42074061 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Colorectal cancer (CRC) remains a leading cause of cancer mortality, yet no systematic effort has linked druggable CRC… | International journal of molecular sciences 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Comparison of temporal and stride characteristics in myotonic dystrop… Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) · PMID 27004657 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source We analyzed temporal and stride characteristics in patients with myotonic dystrophy type 1 (DM1) and type 2 (DM2) while… | Gait & posture 2026-07-08 21:23:15 | Source |
| PDE5A variation is associated with tadalafil response in men with dia… Tadalafil · PMID 42407102 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The journal of sexual medicine 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| Selective targeting phosphodiesterase-5 (PDE5): clinical progress, de… Tadalafil · PMID 42390922 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source PDE5 is a subfamily member of the phosphodiesterase (PDE) superfamily. It is encoded by a single PDE5A gene, and its pr… | Journal of enzyme inhibition and medicinal chemistry 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| New Cortisol Thresholds for the Diagnosis of Adrenal Insufficiency Us… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41975776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The low-dose Synacthen stimulation test (LD-SST) is the reference dynamic test for diagnosing glucocorticoid-induced ad… | Diagnostics (Basel, Switzerland) 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Very late stent thrombosis associated with stent malapposition and un… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41972237 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Kounis syndrome (KS) is an acute coronary syndrome triggered by allergic or hypersensitivity reactions and is classifie… | European heart journal. Case reports 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Investigation of the relationship between dual-task performance and f… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 40107171 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study is to investigate the variations in dual-task performance between children with Duchenne Muscular… | Research in developmental disabilities 2026-07-08 20:14:58 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |