Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Perioperative Pregabalin for Recurrent Intractable Hiccups: A Case Re… baclofen · PMID 42436812 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Involuntary diaphragmatic spasms, "hiccups," commonly resolve spontaneously over a few minutes but can occasionally per… | Case reports in anesthesiology 2026-07-12 19:42:08 | Source |
| Novel pathological genetic variant associated with DOCK8 deficiency:… Fludarabine · PMID 42433063 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Deficiency of dedicator of cytokinesis 8 (DOCK8) is a combined immunodeficiency characterized by severe atopic dermatit… | Allergologia et immunopathologia 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Precision myeloablation with TDM-guided busulfan in pediatric primary… Fludarabine · PMID 42433921 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Optimizing busulfan (Bu) exposure is critical for balancing engraftment and toxicity in pediatric patients with primary… | Translational pediatrics 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Dermatomyositis With Necrotizing Vasculitis, Pulmonary Arterial Hyper… Cyclophosphamide · PMID 42437258 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Dermatomyositis is a rare autoimmune inflammatory disease with a highly heterogeneous clinical presentation and potenti… | Cureus 2026-07-12 19:41:40 | Source |
| Corrigendum to "Metformin prevents mandibular bone loss in a mouse mo… Metformin · PMID 42437281 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [This corrects the article DOI: 10.1016/j.jot.2024.03.001.]. | Journal of orthopaedic translation 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Medicolegal autopsy reconstruction of a medication-related adverse ev… Metformin · PMID 42436565 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adverse drug events are common in psychiatric inpatient care because polypharmacy is frequent and metabolic comorbiditi… | Journal of medical case reports 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Desipramine treatment disrupts phagocytic and intracellular survival… Desipramine · PMID 42211338 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source abortus is an intracellular pathogen that causes chronic infection and remains difficult to treat. In this study, desip… | Frontiers in veterinary science 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| The efficacy and safety of hyoscyamine, dicyclomine, and desipramine… Desipramine · PMID 42381757 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with ileal pouch-anal anastomosis (IPAA) frequently experience high bowel frequency and abdominal pain that ar… | Crohn's & colitis 360 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| [Efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy for interst… Gentamicin infusions twice a week for six months · PMID 31099215 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To explore the clinical efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy (ENST) for interstitial cystitis/painf… | Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-10 00:23:34 | Source |
| FDA-approved antisense oligonucleotide therapies for duchenne muscula… Casimersen · PMID 42324661 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a fatal X-linked recessive disorder caused by dystrophin deficiency. Antisense oli… | RNA biology 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| RNA Therapeutics Targeting Skeletal Muscle: Emerging Antisense and Ge… Casimersen · PMID 42352260 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source RNA-based therapeutics are reshaping the treatment landscape for skeletal muscle disorders by enabling modulation of RN… | Biomolecules 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| Adjuvant intravenous immunoglobulin in elderly sepsis: a randomized c… IvIg · PMID 42422830 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sepsis carries high mortality in older people, and immunomodulatory adjuncts to standard therapy are needed. To evaluat… | Frontiers in medicine 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Early postoperative onset of immune thrombocytopenia in rheumatoid ar… IvIg · PMID 42421261 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune thrombocytopenia (ITP) is often already recognised as a pre-existing comorbidity before surgery and managed with… | Modern rheumatology case reports 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Gestational deltamethrin exposure exacerbates post-traumatic epilepti… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42384231 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Gestational exposure to the neurotoxic insecticide deltamethrin (DLT) is suspected to increase susceptibility to neurol… | Metabolic brain disease 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Global, regional, and national burden of tuberculosis and multidrug-r… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42385762 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Tuberculosis (TB) is the leading global cause of death from a single infectious agent. Recent reductions in global heal… | The Lancet. Infectious diseases 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Free functional muscle transfer after oncologic extremity reconstruct… Functional muscle transfer · PMID 42206261 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Limb-salvage surgery for extremity sarcoma increasingly prioritizes preservation of meaningful motor function, yet onco… | JPRAS open 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Structural and Functional Principles in Quadriceps Reconstruction. Functional muscle transfer · PMID 42347482 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Quadriceps muscle and tendon injuries are a significant cause of impairment of the knee extensor mechanism, ranging fro… | Muscles (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Chronic pain after mastectomy: current knowledge and knowledge gaps. Capsaicin Topical Cream · PMID 41733557 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-mastectomy pain syndrome (PMPS) is a frequent and burdensome complication of breast cancer surgery, manifesting as… | Minerva anestesiologica 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Non-Inferiority Study of Two Capsaicin Formulations for Painful Diabe… Capsaicin Topical Cream · PMID 41157180 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source While capsaicin topical formulations are established treatments, conventional creams using this substance have limited… | Life (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Acute Myocardial Infarction Secondary to Idiopathic Ascending Aortic… Revascularization · PMID 42423567 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Ascending aortic thrombus causing acute myocardial infarction through coronary ostial occlusion is exceptional, with on… | JACC. Case reports 2026-07-10 00:23:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |