Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Phase I/II Study of NGGT001 Gene Therapy for Bietti Crystalline Dystr… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437119 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the safety and preliminary functional outcomes of NGGT001 gene therapy across dose cohorts in adults with B… | Ophthalmology science 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Unregulated Peptide Use in the Age of Biohacking: Digital Promotion,… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437212 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Unregulated peptide use is emerging as a digitally mediated public health concern. Although peptide-based medicines hav… | Cureus 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Autologous adipose-derived mesenchymal stromal cells for chronic trau… HB-adMSCs · PMID 42093626 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Secondary injury from traumatic brain injury (TBI) leads to a chronic inflammatory process, neurodegeneration, and tiss… | Brain : a journal of neurology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Evaluation of Multiple Intravenous Infusions of Autologous Adipose-De… HB-adMSCs · PMID 42137372 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this trial was to evaluate preliminary efficacy and safety of multiple intravenous infusions of autologo… | Parkinson's disease 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Genome-wide characterization of the Bcl-2-associated athanogene (BAG)… Glutamine · PMID 42435547 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drought imposes one of the most damaging constraints on maize productivity, particularly during critical developmental… | Plant physiology and biochemistry : PPB 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| How do media compositions, pretreatments, and genotypes affect haploi… Glutamine · PMID 42436375 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Currently, consumer demands are rapidly and continuously evolving, which accelerates the development and release of new… | BMC plant biology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| An 8-Year-Old Boy With Lateral Cutaneous Nerve Entrapment Syndrome: A… trigger point injection · PMID 42345584 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Pediatrics international : official journal of the Jap… 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Evaluation of Two Treatment Options in Myofascial Pain Transcutaneous… trigger point injection · PMID 42411416 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myofascial pain syndrome (MPS) is a familiar musculoskeletal disorder regarded as trigger points causing pain and funct… | Annals of African medicine 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Influence of Dystrophin Isoform Deficiency on Motor Development in Du… Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History Study · PMID 40552660 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In Duchenne muscular dystrophy (DMD), lack of the shorter dystrophin isoforms Dp140 and Dp71 is associated with increas… | Annals of clinical and translational neurology 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Fulminant toxic epidermal necrolysis induced by pucotenlimab in a pat… IvIg · PMID 42434740 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source This case report describes a fatal case of toxic epidermal necrolysis (TEN) in a 67-year-old man with stage IIIB lung a… | Frontiers in oncology 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Guillain-Barré Syndrome Following Dengue Infection: A Case Series wit… IvIg · PMID 42436651 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Guillain-Barré syndrome (GBS) is a rare, immune-mediated disorder of the peripheral nerve and roots often triggered by… | Annals of neurosciences 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Nurse-led tobacco and areca-nut cessation interventions for oral pote… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42426750 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral potentially malignant disorders (OPMDs), including oral submucous fibrosis, leukoplakia, lichen planus, and erythr… | BMC oral health 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Analyzing the Effect of Extracorporeal Shockwave Therapy after Botuli… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42427431 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spasticity is a frequent and disabling manifestation of multiple sclerosis (MS), characterized by increased muscle tone… | Advanced biomedical research 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| Cellular Remodeling of Skeletal Muscle Following Botulinum Toxin A In… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42432377 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Botulinum toxin type A (BoNT) is widely used in aesthetic and reconstructive surgery, yet its effects on skeletal muscl… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| A double-blinded randomized clinical trial: Topical Sahasthara extrac… Diclofenac 1% Topical · PMID 42382062 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sahasthara (SHT), a traditional Thai herbal remedy used for anti-inflammatory and musculoskeletal disorders, lacks clin… | Journal of traditional and complementary medicine 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Baboon Syndrome Triggered by Diclofenac Potassium: A Case Report of S… Diclofenac 1% Topical · PMID 42405225 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Baboon syndrome, also known as symmetrical drug-related intertriginous and flexural exanthema (SDRIFE), is a rare react… | Case reports in dermatology 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Risk factors of multi-drug-resistant tuberculosis among tuberculosis… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42426652 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drug-resistant tuberculosis poses a significant threat to global TB control efforts, potentially reversing progress mad… | BMC infectious diseases 2026-07-12 19:42:15 | Source |
| A comparison of conservative versus surgical treatment in patients wi… test of walk · PMID 42436915 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with foot drop due to peroneal nerve entrapment are treated with either conservative or surgical approaches, y… | Brain & spine 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Multimodal Integration of Gait, Balance, and Infrared Thermography En… test of walk · PMID 42435928 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate whether combining gait, balance, and infrared thermography improves discrimination between individuals w… | Archives of physical medicine and rehabilitation 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Global Research Trends in the Surgical Management of Spasticity: A Sy… baclofen · PMID 42424247 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Surgical interventions remain a cornerstone in the multidisciplinary management of spasticity. While historically cente… | Stereotactic and functional neurosurgery 2026-07-12 19:42:08 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |