Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Does creatine supplementation improve strength and power in physicall… Creatine Monohydrate · PMID 42390589 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to assess the impact of four weeks of creatine monohydrate supplementation on strength and power perfo… | European journal of applied physiology 2026-07-14 16:03:42 | Source |
| Exercise-Induced Rhabdomyolysis With Markedly Elevated Creatine Kinas… Creatine Monohydrate · PMID 42396376 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Exercise-induced rhabdomyolysis results from skeletal muscle injury after strenuous or unaccustomed exertion. Acute kid… | Case reports in nephrology 2026-07-14 16:03:42 | Source |
| Increased intra-abdominal pressure linked to worse long-term prognosi… Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver Transplantation · PMID 40… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the prognostic value of intra-abdominal pressure (IAP) among patients with orthotopic liver transplantat… | BMC gastroenterology 2026-07-14 16:03:40 | Source |
| Intra-abdominal hypertension, fluid balance, and adverse outcomes aft… Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver Transplantation · PMID 33… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Intra-abdominal hypertension (IAH) is frequently encountered in critically ill surgical patients. We aimed to evaluate… | Journal of critical care 2026-07-14 16:03:40 | Source |
| Acute trazodone administration reduces behavioral and physiological i… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42441254 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Travel-induced stress and anxiety are prevalent in dogs resulting in behavioral changes that can negatively affect the… | Frontiers in veterinary science 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Development of zein-based nanoparticles for oral co-delivery of insul… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42442575 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral delivery of peptide-based therapeutics remains a major challenge due to enzymatic degradation and poor intestinal… | International journal of biological macromolecules 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Immune-Related Adverse Events From Checkpoint Inhibitors: An Evidence… IvIg · PMID 42442518 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune checkpoint inhibitors (ICIs) improve cancer outcomes but can cause immune‑related adverse events (irAEs) in any… | Critical reviews in oncology/hematology 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Intravenous Immunoglobulin-Resistant Kawasaki Disease: Diagnosis, Mec… IvIg · PMID 42442680 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Intravenous immunoglobulin (IVIG)-resistant Kawasaki disease (KD), also referred to as IVIG-refractory KD or refractory… | European journal of pharmacology 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Occult Necrotizing Fasciitis Presenting as a Severe Hyperosmolar Hype… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42434630 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Necrotizing fasciitis is a rapidly progressive and life-threatening soft tissue infection in which early diagnosis rema… | Cureus 2026-07-14 16:03:32 | Source |
| Leukocyte Telomere Length and Cross-Sectional and Longitudinal Variat… MRI · PMID 42444504 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Telomere length (TL) has emerged as a candidate predictor for biological aging and age-associated conditions, yet its r… | Brain and behavior 2026-07-14 16:03:25 | Source |
| Standardized Acquisition of Fetal Cardiac Cine MRI: A Practical Guide. MRI · PMID 42444472 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fetal ultrasound is the primary screening modality for routine prenatal examinations, but its effectiveness can be infl… | Circulation. Cardiovascular imaging 2026-07-14 16:03:25 | Source |
| Central adiposity is associated with poorer functional capacity in wo… test of walk · PMID 42443640 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the associations of waist circumference (WC) and calf circumference (CC) with functional performance in… | Rheumatology international 2026-07-14 16:03:23 | Source |
| Effects of Pulmonary Rehabilitation Nursing on Pulmonary Function and… test of walk · PMID 42444418 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic obstructive pulmonary disease (COPD) is associated with persistent airflow limitation, reduced exercise toleran… | Nursing in critical care 2026-07-14 16:03:23 | Source |
| Advanced on Minimally Invasive Techniques in Facial Rejuvenation: A C… Botulinum toxin type A · PMID 42441192 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Contemporary cosmetic surgical approaches to facial rejuvenation have undergone a significant transformation due to the… | World journal of plastic surgery 2026-07-14 16:03:21 | Source |
| Therapeutic progress in rosacea: targeting the neuro-vascular-immune… Botulinum toxin type A · PMID 42440475 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Rosacea is a chronic inflammatory dermatological condition predominantly affecting the facial region. Clinically, rosac… | Frontiers in immunology 2026-07-14 16:03:21 | Source |
| S2P-modified PLGA bifunctional nanodrug: inhibiting vascular senescen… Metformin · PMID 42443909 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The progression of atherosclerosis (AS) is closely related to endothelial senescence and abnormal lipid metabolism in m… | Journal of nanobiotechnology 2026-07-14 16:02:52 | Source |
| The efficacy of intermittent metformin plus lifestyle intervention fo… Metformin · PMID 42443901 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In women with prediabetes after prior gestational diabetes mellitus (GDM), whether intermittent metformin treatment as… | BMC medicine 2026-07-14 16:02:52 | Source |
| Breakthrough reactions in pediatric chemotherapeutic desensitization:… Cyclophosphamide · PMID 42444056 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Rapid drug desensitization (RDD) enables the safe reintroduction of chemotherapeutic agents in patients with hypersensi… | Pediatric allergy and immunology : official publicatio… 2026-07-14 16:02:46 | Source |
| Multi-omics integration reveals that pterostilbene ameliorates cyclop… Cyclophosphamide · PMID 42444162 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cyclophosphamide (CTX) is a commonly used immunosuppressant and chemotherapeutic drug; however, its clinical applicatio… | Food & function 2026-07-14 16:02:46 | Source |
| Multi-omics-guided diagnosis and treatment of toxoplasma retinochoroi… Prednisone · PMID 42436394 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Toxoplasma retinochoroiditis is challenging to diagnose and treat, especially in immunocompromised or co-infected indiv… | BMC ophthalmology 2026-07-12 19:42:50 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |