Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Botulinum Toxin Type A for the Treatment of Focal Spasticity in Child… Botulinum toxin type A · PMID 42461205 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cerebral palsy (CP) causes lifelong functional impairment and societal burden. In Thailand, botulinum toxin type A (BoN… | Value in health regional issues 2026-07-18 15:47:41 | Source |
| Comparing the real-world effectiveness of botulinum toxin type A inje… Botulinum toxin type A · PMID 42465548 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-stroke muscle hyper-resistance is produced by both neurogenic (spasticity) and non-neurogenic (contracture) factor… | Frontiers in neurology 2026-07-18 15:47:41 | Source |
| Individualized prediction of heroin cue-induced craving using task-ba… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42469381 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cue-induced craving is a core driver of addiction and relapse, and its significant heterogeneity represents a major bar… | NPJ digital medicine 2026-07-18 15:46:07 | Source |
| Intermittent theta burst stimulation modulates mirror visual feedback… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42469892 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Theta burst stimulation (TBS) and mirror visual feedback (MVF) reduce interhemispheric asymmetry in both hemispheres, w… | Journal of neuroengineering and rehabilitation 2026-07-18 15:46:07 | Source |
| Alleviation effect of Potentilla anserina polysaccharides on intestin… Cyclophosphamide · PMID 42448191 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The present study aimed to analyze the physicochemical characteristics of Potentilla anserina polysaccharides (PAP) and… | International journal of biological macromolecules 2026-07-15 11:30:22 | Source |
| Real-world outcomes of BrECADD therapy in advanced-stage classical Ho… Cyclophosphamide · PMID 42448612 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Advanced-stage classical Hodgkin lymphoma (cHL) has been traditionally treated with effective chemotherapy regimens, al… | British journal of haematology 2026-07-15 11:30:22 | Source |
| BAIBA attenuates pulmonary fibrosis by modulating the iron/ROS-mitoch… Metformin · PMID 42448057 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Pulmonary fibrosis (PF) is a chronic and progressive lung disease with limited therapeutic options. Beta-aminoisobutyri… | Free radical biology & medicine 2026-07-15 11:30:08 | Source |
| High Volume Hemofiltration : what are the last indications in 2026 -… Metformin · PMID 42447139 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source High-dose continuous therapies and especially High-volume hemofiltration has failed to demonstrate clinical benefit in… | Blood purification 2026-07-15 11:30:08 | Source |
| Effect of 37°C Pre-Warmed Versus Room Temperature Gadoxetic Acid Diso… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42446484 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Compromised patient comfort and suboptimal arterial phase (AP) image quality remain unresolved challenges in Gd-EOB-DTP… | Journal of magnetic resonance imaging : JMRI 2026-07-14 21:30:42 | Source |
| Safety and Efficacy of TrenibotulinumtoxinE for Moderate-to-Severe Gl… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42446897 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Glabellar lines (GLs) are facial furrows that can become aesthetically displeasing because of aging and repetitive musc… | Aesthetic surgery journal 2026-07-14 21:30:42 | Source |
| From Control to Elimination: Making the End of Dental Caries Thinkabl… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42446275 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Dental caries remains one of the most prevalent noncommunicable diseases worldwide despite decades of clinical and beha… | Community dentistry and oral epidemiology 2026-07-14 21:30:34 | Source |
| Impact of anti-TNF and anti-IL-12/IL-23 antibody therapy on periodont… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42445195 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Periodontitis prevalence is elevated in patients with inflammatory bowel diseases (IBD). Biological therapies targeting… | Frontiers in immunology 2026-07-14 21:30:34 | Source |
| [Real-world testing of digital health: the INSPIRE Living Lab : An in… test of walk · PMID 42446712 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Digitalization in healthcare offers great potential for improving the quality of care and efficiency but often fails du… | Orthopadie (Heidelberg, Germany) 2026-07-14 21:30:22 | Source |
| Efficacy and safety of mitoxantrone hydrochloride liposome/ thiotepa/… Fludarabine · PMID 42446104 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the efficacy and safety of MTBF as conditioning regimen for salvage allogeneic hematopoietic stem cell t… | Cell transplantation 2026-07-14 21:30:10 | Source |
| Application Timing-Dependent Impact of Donor Source on Outcomes After… Cyclophosphamide · PMID 42446167 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is usually performed as a curative treatment for adult T… | Hematological oncology 2026-07-14 21:30:08 | Source |
| Salvage ultra-low-dose radiotherapy for conjunctival mantle cell lymp… Cyclophosphamide · PMID 42445702 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Mantle cell lymphoma (MCL) is an aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma with variable responses to frontline chemothera… | Reports of practical oncology and radiotherapy : journ… 2026-07-14 21:30:08 | Source |
| Evaluation of insulin, leptin, ghrelin, and adiponectin levels in typ… Metformin · PMID 42446258 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Type 2 diabetes mellitus (T2DM) is a chronic metabolic disorder, which is commonly related to reduced insulin responsiv… | Biomeditsinskaia khimiia 2026-07-14 21:29:33 | Source |
| Comparative Efficacy of Non-invasive Brain Stimulation for Pain, Anxi… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42435147 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although non-invasive brain stimulation (NIBS) has been used to manage chronic musculoskeletal pain (CMP) and related e… | Pain and therapy 2026-07-14 21:29:07 | Source |
| Functional near-infrared spectroscopy study of intermittent theta bur… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42440696 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Stroke is characterized by high morbidity and high disability rate, and is the main cause of long-term disability. To e… | Frontiers in human neuroscience 2026-07-14 21:29:07 | Source |
| An Unusual Genetic Variant of Long QT Syndrome with Late Presentation… Mexiletine · PMID 42405015 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This case report describes a 57-year-old woman with a history of transient loss of consciousness, initially treated as… | The Journal of innovations in cardiac rhythm management 2026-07-14 16:28:50 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |