Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AQP4-IgG-positive myelitis occurring in a patient with small cell lun… Methylprednisolone · PMID 42591078 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute myelopathy in patients with small cell lung cancer (SCLC) is often attributed to metastatic spinal cord involveme… | Frontiers in oncology 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Recent advances in the medical management of thyroid eye disease. Methylprednisolone · PMID 42590938 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thyroid eye disease (TED) is a debilitating autoimmune disorder that can cause facial disfigurement, impair vision and… | Current opinion in endocrinology, diabetes, and obesity 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Deep learning segmentation with uncertainty quantification for spinal… MRI · PMID 42591080 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spinal tuberculosis is the most common extrapulmonary manifestation of tuberculosis. Magnetic resonance imaging (MRI),… | Frontiers in physiology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Validation of open-source deep learning segmentation tools for automa… MRI · PMID 42591089 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Segmentation enables extraction of quantitative imaging features to enhance glioma diagnosis by volumetric measurements… | Frontiers in neurology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Compound Chamomile and Lidocaine Hydrochloride Gel in Oral Diseases:… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42558651 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral diseases frequently entail microbial infections or mucosal damage, typically accompanied by pain and discomfort. P… | Drug design, development and therapy 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Impact of Menthol Concentration on Ketoprofen Permeation and Photosta… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42518428 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Topical nonsteroidal anti-inflammatory drugs provide localized pain relief while reducing the risk of systemic adverse… | ACS omega 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Diagnostic value of shear wave elastography in assessing the effectiv… Botulinum toxin type A · PMID 42566101 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Complex W3 ventral hernias with loss of domain (LOD) pose challenges in abdominal wall reconstruction due to pathologic… | Hernia : the journal of hernias and abdominal wall sur… 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| [Treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A and… Botulinum toxin type A · PMID 42565401 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To compare the treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A (Relatox; BTA) and monoclonal antibodies… | Zhurnal nevrologii i psikhiatrii imeni S.S. Korsakova 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| SIRT1 in brain aging: molecular mechanisms and therapeutic potential… Metformin · PMID 42566092 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Aging is a multifactorial process affects different tissues and organs and is modulated by genetic and environmental fa… | Biogerontology 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Time to Insulin Initiation Among Patients With Type 2 Diabetes Treate… Metformin · PMID 42563367 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To examine the effect of second-line treatments (insulin secretagogues, thiazolidinediones, glucagon-like peptide-1 (GL… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Acute Attack Treatment Escalation and Subsequent Relapse Risk in Pedi… Methylprednisolone · PMID 42566724 | Myopathies | Remyélinisation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute treatment for myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease (MOGAD) includes high-dose IV methy… | Neurology 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Paroxysmal Speech Arrest With Resolving Splenial and Symmetric White… Methylprednisolone · PMID 42564878 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Reversible splenial lesion syndrome (RESLES), mild encephalitis/encephalopathy with a reversible splenial lesion (MERS)… | Cureus 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Combined α-lactalbumin hydrolysate and anti-VEGF agent treatment atte… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42485856 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Ventilator-induced lung injury (VILI) poses a serious threat to patients receiving mechanical ventilation (MV). While s… | Tissue & cell 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| The Pan-Salt-inducible Kinase Inhibitor YKL-06-061 Exerts Antidepress… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42486321 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Current monoaminergic antidepressants demonstrate limited efficacy and delayed onset, necessitating novel treatment str… | European journal of pharmacology 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| Age outweighs route for AAV-PHP.eB transgene distribution via inner e… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42487092 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy has demonstrated transformative potential in treating hereditary hearin… | Drug delivery and translational research 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Intravitreal Steroid and Anti-VEGF in Macular Edema Secondary to Reti… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42486678 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the effectiveness and safety of combined intravitreal steroid and anti-VEGF treatment in patients with reti… | Ceska a slovenska oftalmologie : casopis Ceske oftalmo… 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Identification and Key Amino Acid Analysis of Epitopes of Pin y 2, a… Glutamine · PMID 42486776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pine nut allergy is a global food safety concern, yet the epitope of the major allergen from Pin y 2 remains unknown. W… | Journal of agricultural and food chemistry 2026-07-23 12:27:03 | Source |
| A retrospective study of intravesical botulin toxin type A in childre… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42481558 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Detrusor overactivity (DO) is a common urodynamic manifestation of lower urinary tract dysfunction in children, which s… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Botulinum Neurotoxin for Postoperative Facial Nerve Paralysis: A Tech… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42478402 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Excision of a vestibular schwannoma or any lesion in close proximity to the seventh cranial nerve (facial nerve) can co… | Neurology India 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Lycopene attenuates dexamethasone induced depression like behavior an… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42472869 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic glucocorticoid therapy, while clinically indispensable, often induces debilitating neuropsychiatric side effect… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:55 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |