Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| HADANet: hybrid attentive domain adaptation for cross-subject motor i… INTENT Neural Interface System · PMID 42438682 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Motor imagery (MI) based brain-computer interfaces (BCIs) enable direct decoding of human motor intentions from neural… | Cognitive neurodynamics 2026-08-16 13:44:12 | Source |
| Integrating large language models into Peer-to-Peer energy management… INTENT Neural Interface System · PMID 41812359 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source While the integration of Large Language Models (LLMs) into Home Energy Management Systems (HEMS) promises intuitive int… | Neural networks : the official journal of the Internat… 2026-08-16 13:44:12 | Source |
| Technologies in clinical neurophysiology for brain-body interfacing:… INTENT Neural Interface System · PMID 42115034 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Interfacing the brain with the body represents a central challenge in contemporary clinical neurophysiology. Neurologic… | Clinical neurophysiology : official journal of the Int… 2026-08-16 13:44:12 | Source |
| Assessment of Xiao'er Xiexieting Keli-induced toxicity in juvenile ra… AB-1003 dose level 2 · PMID 42442643 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sufficient safety data on juvenile development is not available for Xiao'er Xiexieting Keli (XXTK), a Chinese herbal fo… | Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 13:26:14 | Source |
| In vivo antimalarial activity and acute toxicity of organic and aqueo… AB-1003 dose level 1 · PMID 42526550 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Globally, about 500,000 people die annually due to malaria. Emergence of drug-resistant parasite strains is the main dr… | Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 13:26:11 | Source |
| Cosegregation of congenital dysferlinopathy phenotype and marinesco-s… CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information ·… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The congenital dysferlinopathy phenotype is the rarest and earliest manifestation variant, described in two closely rel… | BMC pediatrics 2026-08-16 13:26:10 | Source |
| IFNα and bleomycin-induced DNA damage activate distinct stress respon… Stem Cell · PMID 42430551 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Pancreatic β-cells undergo different stress responses during the development of type 1 diabetes (T1D), such as the type… | Islets 2026-08-16 13:26:09 | Source |
| Immune reconstitution and viral reactivation after allogeneic hematop… Stem Cell · PMID 42535760 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate associations between post-transplant immune reconstitution, Epstein-Barr virus (EBV) and cytomegalovirus (C… | Hematology (Amsterdam, Netherlands) 2026-08-16 13:26:09 | Source |
| Nuclear mechanotransduction: tools for mechanical perturbation and ch… Stem Cell · PMID 42411057 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Mechanical cues, ranging from matrix mechanical properties to dynamic mechanical loading, can be transmitted via struct… | Nucleus (Austin, Tex.) 2026-08-16 13:26:09 | Source |
| Comparison of pressure release, phonophoresis and dry needling in tre… Effect of Phonophoresis on Trigger Points · PMID 30584120 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Latent myofascial trigger point (LMTP) is a small hypersensitive area in skeletal muscles that becomes painful under co… | Journal of back and musculoskeletal rehabilitation 2026-08-16 13:26:08 | Source |
| Synergistic effect of dry needling and instrument-assisted soft tissu… Dry Needling for Myofascial Pain Syndrome · PMID 41431426 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the augmented effects of trigger point dry needling (TPDN) and instrument-assisted soft tissue mobilization… | The Journal of manual & manipulative therapy 2026-08-16 13:26:06 | Source |
| Comparative efficacy of arthrocentesis, platelet-rich plasma (PRP), a… Splint Therapy · PMID 42302358 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Temporomandibular joint (TMJ) arthrocentesis has emerged as a minimally invasive intervention to improve jaw function a… | Journal of cranio-maxillo-facial surgery : official pu… 2026-08-16 13:26:05 | Source |
| Occlusal Splint Therapy in the Management of Temporomandibular Disord… Splint Therapy · PMID 42059781 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Occlusal splints are commonly used to manage temporomandibular disorders (TMDs), yet their efficacy remains controversi… | Journal of oral rehabilitation 2026-08-16 13:26:05 | Source |
| Promotion of condylar remodeling following disc repositioning surgery… Splint Therapy · PMID 42603532 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This retrospective case series aimed to evaluate clinical and MRI-based changes after temporomandibular joint (TMJ) dis… | Journal of cranio-maxillo-facial surgery : official pu… 2026-08-16 13:26:05 | Source |
| Comprehensive phytochemical and pharmacological investigation of Cyno… (-)-Epicatechin · PMID 42242600 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Cynoglossum clandestinum Desf. (C. clandestinum Desf.) is a wild Moroccan medicinal species traditionally used for woun… | Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 13:25:58 | Source |
| Danicamtiv increases cardiac mechanical efficiency. danicamtiv · PMID 40911791 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Danicamtiv is a recently developed cardiac-specific myosin activator that directly increases actomyosin interaction and… | The Journal of physiology 2026-08-16 13:25:58 | Source |
| flower extract enhances antioxidant defense and wound healing effects… (-)-Epicatechin · PMID 41995694 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Wound healing requires coordinated keratinocyte and fibroblast migration, extracellular matrix (ECM) deposition, and gr… | Pharmaceutical biology 2026-08-16 13:25:58 | Source |
| Unlocking hypoglycemic effect of black highland barley by targeting α… (-)-Epicatechin · PMID 42177877 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Highland barley is a unique crop of the Qinghai-Tibet Plateau, and its hypoglycemic properties have attracted extensive… | Talanta 2026-08-16 13:25:58 | Source |
| Anaesthetic efficacy of intraligamentary injection compared to incisi… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 39825316 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source In dentistry, local anesthetic is frequently used to manage pain throughout several phases of dental treatments, includ… | BMC oral health 2026-08-16 13:25:54 | Source |
| Lidocaine spray vs mepivacaine local infiltration for suturing 1st/2n… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 38914976 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Perineal lacerations are a very common complication of post-partum. Usually, the repair of 1st and 2nd-grade laceration… | BMC pregnancy and childbirth 2026-08-16 13:25:54 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |