Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Treatment-Associated Differences in Serum Cytokine Profiles in Canine… Prednisolone · PMID 42589028 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Systemic immunomodulatory treatments are widely used in canine atopic dermatitis (cAD), but treatment-associated differ… | Animals : an open access journal from MDPI 2026-08-13 15:00:21 | Source |
| Integrated Physics-Informed Machine Learning Framework for Structural… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42590751 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Structural health monitoring (SHM) plays a critical role in the early identification and assessment of structural damag… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:00:06 | Source |
| Reactor-Grade Non-Additive Polypropylene Architecture Defines the Phy… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42589809 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Rapid estimation of the melt flow index (MFI) is essential for the timely control of industrial polypropylene polymeriz… | Polymers 2026-08-13 15:00:06 | Source |
| Fetal developmental venous anomaly with varix mimicking an intracrani… Sirolimus · PMID 42580651 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | American journal of obstetrics and gynecology 2026-08-13 15:00:04 | Source |
| Survival and Homeostasis of Alveolar Macrophages in Vivo Depend on mT… Sirolimus · PMID 42578718 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Alveolar homeostasis depends on tissue-resident professional phagocytes known as alveolar macrophages (AMs) that catabo… | American journal of respiratory cell and molecular bio… 2026-08-13 15:00:04 | Source |
| Prevalence and Clinical Correlates of Sarcopenia and Malnutrition in… Prednisone · PMID 42588033 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source : Sarcopenia and malnutrition may contribute to persistent functional vulnerability after lung transplantation, yet the… | Nutrients 2026-08-13 14:59:41 | Source |
| Metformin Attenuates Sepsis-Induced Cardiomyopathy via Inhibition of… Metformin · PMID 42589134 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sepsis-induced cardiomyopathy (SICM) is a life-threatening complication of sepsis; however, its molecular mechanisms re… | Biology 2026-08-13 14:48:01 | Source |
| Botulinum Neurotoxin Treatment of Camptocormia- A Critical Review and… OnabotulinumtoxinA · PMID 42569510 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Camptocormia is a disabling postural disorder characterized by involuntary forward flexion of the thoracolumbar spine t… | Tremor and other hyperkinetic movements (New York, N.Y… 2026-08-13 14:47:13 | Source |
| Phosphodiesterase Type 5 Inhibitors as Chemical Hazards in Honey and… Sildenafil · PMID 42588529 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The processing of bee products has recently become more frequent due to the rapidly growing market and demand for healt… | Molecules (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:46:43 | Source |
| Sildenafil Positivity and Chronic Cardiac Pathology in Men Who Died o… Sildenafil · PMID 42587637 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Erectile dysfunction and cardiovascular disease share common pathophysiological mechanisms, yet little is known about t… | Diagnostics (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:46:43 | Source |
| Short-term quantitative ultrasonographic assessment of masseter muscl… Botulinum toxin type A · PMID 42579291 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate short-term clinical and ultrasonographic changes in the masseter muscle following botulinum toxin type A (B… | Cranio : the journal of craniomandibular practice 2026-08-13 14:46:38 | Source |
| The STIIM UP Protocol: Exploratory Evaluation of the Potential of Com… Botulinum toxin type A · PMID 42590155 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cervical integument aging is a complex, multifactorial process characterized by thinning dermis, loss of elasticity, an… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 14:46:37 | Source |
| A phase II study of low dose melphalan with thiotepa and fludarabine… Fludarabine · PMID 42566316 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We conducted a phase II study of fludarabine, thiotepa, reduced dose melphalan conditioning for allogeneic transplantat… | Leukemia & lymphoma 2026-08-13 14:29:31 | Source |
| The discovery of potent and selective N-modified adenosine derivative… Fludarabine · PMID 42570380 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source A library of N-modified adenosine derivatives (compounds 7-36) was synthesized via a one-step reaction of 6-chloro- or… | Bioorganic chemistry 2026-08-13 14:29:31 | Source |
| Amyloidosis and Thoracic Aortic Disease: A Scoping Review. Cyclophosphamide · PMID 42589921 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source : Amyloidosis is a systemic disorder characterized by extracellular deposition of misfolded protein fibrils, most commo… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 14:29:30 | Source |
| SP-3 Ameliorates Established Cyclophosphamide-Induced Liver Injury an… Cyclophosphamide · PMID 42589499 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cyclophosphamide (CP) is a widely used alkylating agent, but its clinical use is limited by drug-induced liver injury (… | International journal of molecular sciences 2026-08-13 14:29:30 | Source |
| Does cathodal HD-tDCS-preconditioned iTBS over the contralesional dor… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42586729 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The contralesional dorsal premotor cortex (cPMd) is a potential target for motor recovery in severe stroke. However, in… | BMJ open 2026-08-13 14:23:00 | Source |
| Comparing Electrical and Ultrasound Transcutaneous Auricular Vagus Ne… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42565762 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Associative memory, the ability to bind and retrieve relationships between unrelated elements, is a cornerstone of huma… | Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 14:20:42 | Source |
| Infusion-related reactions and premedication patterns in ublituximab-… Ublituximab · PMID 42534927 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Ublituximab is a glycoengineered monoclonal antibody that effectively reduces multiple sclerosis (MS) relapses but carr… | Frontiers in neurology 2026-08-13 14:20:13 | Source |
| Optimizing Infusion Center Efficiency in Multiple Sclerosis: A Nursin… Ublituximab · PMID 42512610 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The increasing use of infusion therapies for multiple sclerosis (MS) has improved disease management but has also incre… | Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:20:13 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |