Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Hyaluronic acid nanoparticle as drug delivery carrier for the treatme… Diclofenac 1% Topical · PMID 42578876 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundAllergic conjunctivitis is an inflammatory disorder of the conjunctiva triggered by allergens. Although topic… | Bio-medical materials and engineering 2026-08-13 15:01:42 | Source |
| Successful Management of Refractory Cannabinoid Hyperemesis Syndrome… Capsaicin Topical Cream · PMID 42491286 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cannabinoid hyperemesis syndrome (CHS) is a debilitating disorder of chronic, heavy cannabis users characterized by cyc… | Clinical medicine insights. Case reports 2026-08-13 15:01:41 | Source |
| Fat Embolism Syndrome Following Elective Orthopedic Surgery in a Pati… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42572732 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is associated with substantial perioperative morbidity due to progressive cardiopulmo… | Cureus 2026-08-13 15:01:38 | Source |
| Recalibrating Therapeutic Priorities for Duchenne Muscular Dystrophy:… Ataluren · PMID 42510866 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) has, for the first time, several mutation-specific drugs in clinical use. Four exon-s… | Genes 2026-08-13 15:01:37 | Source |
| Modular intramedullary knee arthrodesis for chronic periprosthetic jo… Limb salvage · PMID 42585983 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic periprosthetic joint infection (PJI) after total knee arthroplasty (TKA) is a severe complication causing repea… | The Knee 2026-08-13 15:01:34 | Source |
| Primary Soft Tissue Sarcomas of the Extremities: A Nationwide Retrosp… Limb salvage · PMID 42588730 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source : The aim of this study was to determine the oncologic outcomes for adult patients with primary extremity soft tissue s… | Cancers 2026-08-13 15:01:34 | Source |
| Risk of glaucoma among patients using tadalafil for lower urinary tra… Tadalafil · PMID 42552102 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the association between tadalafil use for lower urinary tract symptoms (LUTS) and the risk of developing gl… | The British journal of ophthalmology 2026-08-13 15:01:34 | Source |
| Multidimensional Factors Influencing the Implementation of Early Mobi… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42504084 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This meta-synthesis of qualitative studies aimed to explore the experiences and perspectives of healthcare providers in… | Journal of advanced nursing 2026-08-13 15:01:28 | Source |
| Stepping it Up on Temporary Mechanical Circulatory Support - Mobiliza… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42521141 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Early mobilization and prehabilitation in patients supported with temporary mechanical circulatory support (tMCS) have… | Journal of cardiac failure 2026-08-13 15:01:28 | Source |
| Clinical Impact of Complete Revascularization Before Left Ventricular… Revascularization · PMID 42590810 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Limited information exists regarding whether coronary revascularization by percutaneous coronary intervention (PCI) pri… | Artificial organs 2026-08-13 15:01:25 | Source |
| Postoperative perfusion volume on territorial arterial spin labeling… Revascularization · PMID 42591086 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cerebral hyperperfusion syndrome (CHS) after revascularization for moyamoya disease (MMD) represents a failure of cereb… | Frontiers in physiology 2026-08-13 15:01:25 | Source |
| Cohort, gender and spatial patterns of delayed school enrolment in th… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42527426 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Delayed school enrolment can be an important marker for developmental delays and be associated with adverse health even… | Scientific reports 2026-08-13 15:01:22 | Source |
| School Readiness, Learning Challenges, and Lifestyle Changes Among Ch… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42532839 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The COVID-19 pandemic disrupted schooling worldwide. While there is evidence of declines in academic performance, the l… | The Journal of school health 2026-08-13 15:01:22 | Source |
| From trunk and hip muscle function to class allocation: understanding… Manual muscular test · PMID 42539762 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Functional assessment in wheelchair basketball (WB) has three evaluation stages: analysis of isolated functions, combin… | Frontiers in sports and active living 2026-08-13 15:01:21 | Source |
| Precision and Error Propagation in Static MEMS-IMU Inertial Navigatio… test of walk · PMID 42590462 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This paper investigates the precision and stochastic error propagation of navigation solutions obtained from a low-cost… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:01:20 | Source |
| The Effect of Whole-Body Cryotherapy on Exercise Capacity of Healthy… test of walk · PMID 42590172 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source : To analyze the effect of whole-body cryotherapy on exercise tolerance in healthy, training men related to their profe… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:01:20 | Source |
| A qualitative study on the vulnerability factors of unintentional inj… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42577259 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Unintentional injuries represent a primary cause of child mortality worldwide. However, child injury research in China… | Frontiers in public health 2026-08-13 15:01:19 | Source |
| Intrathecal Baclofen Pump Therapy for Medically Refractory Stiff Pers… baclofen · PMID 42578902 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to describe clinical outcomes, dosing, and safety of intrathecal baclofen (ITB) therapy in patients wi… | Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 15:01:12 | Source |
| On-Demand Hospital Manufacturing of Baclofen Lozenges Using Pharmaceu… baclofen · PMID 42581260 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Dysphagia in neurological patients complicates oral drug administration. Manual preparation of lozenges/troches lacks p… | Pharmaceutical research 2026-08-13 15:01:12 | Source |
| Cytokine Release Syndrome Induced by Neoadjuvant Pembrolizumab in Ear… Prednisolone · PMID 42583655 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cytokine release syndrome (CRS) is a rare but potentially severe immune-related adverse event associated with immune ch… | Case reports in oncology 2026-08-13 15:00:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |