Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| [Diseases and overuse injuries of the lower extremities in long dista… Utilization of High Frequency Ultrasound to Diagnose Chronic Exertional Compartment Syndrome ·… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Running is one of the most popular sports worldwide, with running events attracting hundreds of thousands of runners of… | Zeitschrift fur Rheumatologie 2026-08-13 15:02:07 | Source |
| Expression Defects of SCN5A Common Polymorphisms S524Y and H558R in t… Mexiletine · PMID 42587826 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The cardiac sodium channel Na1.5, encoded by SCN5A, generates the inward sodium current required for myocardial excitab… | Cells 2026-08-13 15:02:06 | Source |
| Universal Metal-Free Deborylation-Deuteration via Redox-Decoupled Tan… Mexiletine · PMID 42561327 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Flow electrochemical synthesis is a promising platform for constructing value-added targets such as d-labeled compounds… | Journal of the American Chemical Society 2026-08-13 15:02:06 | Source |
| Empowered Relief for Youth: Development, feasibility and early effect… Pain Science Education · PMID 42542155 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Empowered Relief (ER) is a single-session pain management class that teaches pain science education and self-regulatory… | The journal of pain 2026-08-13 15:02:02 | Source |
| Beyond the first switch: multiple switching, cross-switching, and noc… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42590845 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source In health systems outside the United States (US) with longer biosimilar experience, use has shifted from a question of… | Expert opinion on biological therapy 2026-08-13 15:01:58 | Source |
| Detection of antisense oligonucleotides from biological samples by li… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42590939 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study developed a detection method for antisense oligonucleotides (ASOs) by ligase detection reaction (LDR) using… | BioTechniques 2026-08-13 15:01:58 | Source |
| Grape-Derived Exosome-like Nanoparticles Ameliorate Prediabetes in Mi… Glutamine · PMID 42589601 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source This study investigates the effects of grape-derived exosomes on prediabetic mice and elucidates their underlying mecha… | International journal of molecular sciences 2026-08-13 15:01:56 | Source |
| Species Dynamics and Gene Expression in Algal Polycultures Under Mixo… Glutamine · PMID 42590830 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Mixotrophic cultivation of microalgal polycultures can enhance biomass productivity and nutrient recovery from wastewat… | Biotechnology and bioengineering 2026-08-13 15:01:56 | Source |
| Creatine monohydrate supplementation for recovery from muscle disuse:… Creatine Monohydrate · PMID 42539704 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Creatine monohydrate supplementation is best known as an ergogenic aid. However, its potential role in recovery from mu… | Sports medicine and health science 2026-08-13 15:01:55 | Source |
| Effects of creatine supplementation with and without exercise and die… Creatine Monohydrate · PMID 42578920 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Theoretically, CrM supplementation during a weight loss and exercise intervention may help older individuals promote mo… | Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-13 15:01:55 | Source |
| A machine learning approach to predict treatment response in myofasci… trigger point injection · PMID 42572026 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Trigger point injection (TPI) therapy is widely used for masseter myofascial pain syndrome (MPS), yet outcomes vary sub… | BMC oral health 2026-08-13 15:01:51 | Source |
| Functional recovery after trigger point injection in pediatric anteri… trigger point injection · PMID 42581245 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Anterior Cutaneous Nerve Entrapment Syndrome (ACNES) is an under-recognized cause of chronic abdominal pain in children… | European journal of pediatrics 2026-08-13 15:01:51 | Source |
| A pharmacometric framework for norepinephrine transporter occupancy a… Desipramine · PMID 42549822 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Norepinephrine transporter (NET) inhibition is a relevant mechanism across psychotropic medications, although prescribi… | Journal of psychopharmacology (Oxford, England) 2026-08-13 15:01:49 | Source |
| Stepwise Translational Validation of the Screening Hit Desipramine Re… Desipramine · PMID 42587754 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) is a progressive and fatal interstitial lung disease with limited treatment options… | Cells 2026-08-13 15:01:49 | Source |
| Impact of an Antimicrobial Stewardship intervention on clinical and e… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42575221 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Urinary tract infections (UTIs) are a common indication for Outpatient Parenteral Antimicrobial Therapy (OPAT) and ofte… | International journal of antimicrobial agents 2026-08-13 15:01:45 | Source |
| Neuroprotective effects of gallic acid against docetaxel-induced peri… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42573976 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source This study focuses on the potential neuroprotective effects of gallic acid (GA) against docetaxel (DOC)-induced periphe… | Molecular and cellular biochemistry 2026-08-13 15:01:45 | Source |
| When Neurodevelopment Meets Autoimmunity: Pemphigus Foliaceus in Rett… IvIg · PMID 42589518 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Rett syndrome (RTT, OMIM 312750) is a complex multisystem neurodevelopmental disorder. Evidence suggests that RTT may h… | International journal of molecular sciences 2026-08-13 15:01:45 | Source |
| Optimizing muscle inset in free functional muscle transfer for facial… Functional muscle transfer · PMID 42585788 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Free functional muscle transfer is a well-established technique for dynamic facial reanimation; however, the inset phas… | Journal of plastic, reconstructive & aesthetic surgery… 2026-08-13 15:01:43 | Source |
| Toward an Integrated Strategy for Volumetric Muscle Loss Regeneration. Functional muscle transfer · PMID 42590005 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Traitement symptoma… | Publication | PubMed | Voir la publication source Volumetric muscle loss (VML) constitutes a significant clinical challenge, defined by the irreversible loss of skeletal… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:01:43 | Source |
| Capsaicin and diclofenac coloaded nanoemulsion gel optimized by quali… Diclofenac 1% Topical · PMID 42578576 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Rheumatoid arthritis (RA) is a chronic inflammatory disorder associated with progressive joint damage and pain. The pre… | Therapeutic delivery 2026-08-13 15:01:42 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |