Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Correlation Between Blood Coagulation Profile and Viscosity: Clinical… Haemostasis tests · PMID 39982245 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Whole blood viscosity is a test for blood stasis and is an ideal evidence-based pathology parameter that is largely und… | Medical sciences (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:20 | Source |
| Establishment of reference values for prothrombin time, activated par… Haemostasis tests · PMID 37987309 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The ordering of clinical haemostasis tests is increasing in Burkina Faso due to the newly emergence of cardiovascular a… | Annales de biologie clinique 2026-08-13 15:02:20 | Source |
| A 12-Week Strength Training Improves Mitochondrial Respiration, HO Em… Effects of a 12-week Strength Training Program in Women With Myotonic Dystrophy Type 1 · PMID… | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is caused by expanded CTG repeats in the DMPK gene, causing the accumulation of toxic R… | Acta physiologica (Oxford, England) 2026-08-13 15:02:18 | Source |
| Resistance training in women with myotonic dystrophy type 1: a multis… Effects of a 12-week Strength Training Program in Women With Myotonic Dystrophy Type 1 · PMID… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is a hereditary disease characterized by muscular impairments. Fundamental and clinical… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-13 15:02:18 | Source |
| Efficacy of Ultra-high and High Molecular Weight Cross-Linked Hyaluro… High molecular weight hylan (Synvisc) injection · PMID 42099891 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Intra-articular hyaluronic acid (HA) injections are widely used for knee osteoarthritis (OA) to reduce pain and improve… | JB & JS open access 2026-08-13 15:02:17 | Source |
| Three once-weekly intra-articular injections of Hylan G-F 20 signific… High molecular weight hylan (Synvisc) injection · PMID 38601838 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Clinical trials on the use of viscosupplementation with hyaluronic acid (HA) in patients with knee osteoarthritis (KOA)… | Drugs in context 2026-08-13 15:02:17 | Source |
| Economic evaluation of the FIBROWALK multicomponent intervention in o… Effectiveness of Multicomponent Treatment for Fibromyalgia (FIBROWALK) · PMID 40905890 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibromyalgia (FM) is a chronic condition with substantial healthcare and societal costs. Although multicomponent interv… | The journal of pain 2026-08-13 15:02:16 | Source |
| Effectiveness of the FIBROWALK multicomponent therapy in online and o… Effectiveness of Multicomponent Treatment for Fibromyalgia (FIBROWALK) · PMID 40905891 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study evaluated the effectiveness of FIBROWALK multicomponent intervention, delivered online (FIBRO-On) or outdoor… | The journal of pain 2026-08-13 15:02:16 | Source |
| Characteristics of Patients Receiving Novel Muscular Dystrophy Drugs… Drisapersen · PMID 38265797 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The US Food and Drug Administration approved eteplirsen for Duchenne muscular dystrophy (DMD) in 2016 based on a contro… | JAMA network open 2026-08-13 15:02:15 | Source |
| Spending on Targeted Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. Drisapersen · PMID 38466271 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | JAMA 2026-08-13 15:02:15 | Source |
| Central and Peripheral Sensitization in Temporomandibular Disorders:… Musculoskeletal Nociceptive Pain in Participants With Neuromuscular Disorders · PMID 41591174 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Temporomandibular disorders (TMDs) are common musculoskeletal chronic orofacial pain conditions involving peripheral an… | Toxins 2026-08-13 15:02:14 | Source |
| Pain in neuromyelitis optica spectrum disorder: determination of prev… Musculoskeletal Nociceptive Pain in Participants With Neuromuscular Disorders · PMID 41307841 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim was to determine the prevalence and characteristics of pain in people with neuromyelitis optica spectrum disord… | Acta neurologica Belgica 2026-08-13 15:02:14 | Source |
| 30-day Spirometry Holter method design and prospective observational… AioCare spirometer · PMID 39482397 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Asthma underdiagnosis and overdiagnosis remain significant problems for healthcare systems worldwide and indicate consi… | Scientific reports 2026-08-13 15:02:13 | Source |
| Remotely supervised spirometry versus laboratory-based spirometry dur… AioCare spirometer · PMID 38238745 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The COVID-19 pandemic has constrained access to spirometry, and the inherent risk of infectious transmission during aer… | Respiratory research 2026-08-13 15:02:13 | Source |
| Comparison of NASM Corrective Exercise Alone Versus with Kinesio Tapi… Kinesiology tape · PMID 42481683 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Functional flatfoot is a common condition in adolescents that can impair postural control and increase the risk of lowe… | Scientific reports 2026-08-13 15:02:11 | Source |
| Infrared Kinesiology Tape Increases Skin Temperature and Red Blood Ce… Kinesiology tape · PMID 42549270 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Kinesiology tape is used to treat various MSK conditions. The mechanisms behind kinesiology tape are not fully understo… | International journal of sports physical therapy 2026-08-13 15:02:11 | Source |
| Auricular Vagus Nerve Stimulation in Inflammatory Bowel Disease: Mech… Non-invasive Neuromodulation · PMID 42589612 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Inflammatory bowel disease (IBD), encompassing Crohn's disease (CD) and ulcerative colitis (UC), is a chronic inflammat… | International journal of molecular sciences 2026-08-13 15:02:10 | Source |
| Potential Epigenetic Mechanisms of High-Frequency rTMS in the Treatme… Non-invasive Neuromodulation · PMID 42582898 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation (rTMS) is an FDA-approved, non-invasive neuromodulation technique with cli… | Noro psikiyatri arsivi 2026-08-13 15:02:10 | Source |
| Efficacy and safety of risdiplam in patients with type 1 spinal muscu… SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source FIREFISH was a multicentre, open-label, two-part, phase 2 trial that assessed the safety, tolerability, pharmacokinetic… | The Lancet. Child & adolescent health 2026-08-13 15:02:08 | Source |
| Radiological Prevalence of Popliteal Artery Entrapment in Individuals… Utilization of High Frequency Ultrasound to Diagnose Chronic Exertional Compartment Syndrome ·… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Determine the radiological prevalence of popliteal artery entrapment (PAE) in subjects with anterior leg compartment ch… | Clinical journal of sport medicine : official journal… 2026-08-13 15:02:07 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |