Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| "Dry Needling in Plastic Surgery: Enhancing Surgical Ergonomics, Well… Dry Needling · PMID 42554660 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Plastic and reconstructive surgery 2026-08-13 15:02:35 | Source |
| A review of the synergistic mechanisms of Yijinjing, meridian sinew t… Dry Needling · PMID 42564104 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic cervical myofascial pain is a common and disabling musculoskeletal pain condition, yet its persistence is unlik… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:02:35 | Source |
| Development and Implementation of an Online Patient Education Program… MUC-CFS — Munich ME/CFS Cohort Study · PMID 39570662 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myalgic encephalomyelitis/chronic fatigue syndrome (ME/CFS) presents significant challenges for affected children and a… | JMIR research protocols 2026-08-13 15:02:34 | Source |
| The composition of MDSC-subpopulations PMN-like, M-like, and e-like M… MUC-CFS — Munich ME/CFS Cohort Study · PMID 41983127 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary infection with the Epstein-Barr virus (EBV) in early childhood is often asymptomatic, whereas infection with EB… | Frontiers in immunology 2026-08-13 15:02:34 | Source |
| Complications of intrathecal baclofen therapy for spasticity: A singl… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 39798214 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Intrathecal baclofen (ITB) therapy effectively reduces severe spasticity but is associated with complications that can… | Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-08-13 15:02:32 | Source |
| Intrathecal Baclofen for Severe Spasticity: Longitudinal Data From th… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 31989725 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To assist in the assessment of intrathecal baclofen (ITB) therapy risks and benefits by providing surgical intervention… | Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 15:02:32 | Source |
| Cardiac Arrest: A Rare Complication of Intrathecal Baclofen Withdrawa… baclofen, intrathecal · PMID 40881275 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Baclofen, a GABA agonist, is used for the management of spasticity. Intrathecal route is indicated in cases of severe s… | The Neurohospitalist 2026-08-13 15:02:31 | Source |
| Selective dorsal rhizotomy after baclofen intrathecal pump removal: a… baclofen, intrathecal · PMID 39317766 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Selective dorsal rhizotomy (SDR) and intrathecal baclofen (ITB) pump placement are two surgical options in children aff… | Child's nervous system : ChNS : official journal of th… 2026-08-13 15:02:31 | Source |
| Operational control mechanism and pilot-scale demonstration of integr… Syde · PMID 41796818 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Integrated fixed-film activated sludge (IFAS) and one-stage partial nitritation-anammox (PN/A) are considered the optim… | Bioresource technology 2026-08-13 15:02:29 | Source |
| Stride-level measurement of gait as an early sensitive marker of disa… Syde · PMID 41859678 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Wearable digital health technologies offer a unique opportunity to assess gait at the stride level in real-world settin… | EClinicalMedicine 2026-08-13 15:02:29 | Source |
| Limb-Girdle Muscular Dystrophy Scientific Workshop: A Multistakeholde… SRP-9003 · PMID 40756520 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) refers to a group of muscular dystrophies that generally result in weakness and l… | Neurology. Clinical practice 2026-08-13 15:02:28 | Source |
| A Novel Approach to Characterizing Patterns of Real-World Upper-Extre… Physical therapy · PMID 42590657 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In accelerometer-based measurement, the inclusion of upper extremity (UE) activity during walking can overestimate real… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:26 | Source |
| Shockwave Therapy Plus Eccentric Exercises Versus Isolated Eccentric… sham shockwave therapy · PMID 34029235 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source There remains a lack of consensus regarding the treatment of Achilles insertional tendinopathy. The condition is typica… | The Journal of bone and joint surgery. American volume 2026-08-13 15:02:25 | Source |
| The Efficacy of Focused Extracorporeal Shockwave Therapy for the Knee… sham shockwave therapy · PMID 40862177 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteoarthritis is the most common form of degenerative arthritis. To date, varieties of management approaches have been… | Advanced biomedical research 2026-08-13 15:02:25 | Source |
| Dose Related Effects of Radial Extracorporeal Shock Wave Therapy on U… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42476123 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study was conducted to compare the effect of low and medium dose radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT)… | American journal of physical medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:02:24 | Source |
| Radial extracorporeal shock wave therapy improves upper limb function… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42424664 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Stroke causes upper limb disability. The literature shows the effectiveness of radial Extracorporeal Shock Wave Therapy… | Clinics (Sao Paulo, Brazil) 2026-08-13 15:02:24 | Source |
| Biologically active thrombomodulin is synthesized by adherent synovia… Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 7678998 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Thrombomodulin (TM) is a transmembrane glycoprotein that interacts with thrombin, thereby serving as a cofactor in the… | Blood 2026-08-13 15:02:21 | Source |
| Case series on Zika virus genome detection in cerebrospinal fluid sam… RNA extraction · PMID 42561263 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Detection of ribonucleic acid (RNA) Zika virus in cerebrospinal fluid (CSF) by molecular methods serves as a marker of… | Revista do Instituto de Medicina Tropical de Sao Paulo 2026-08-13 15:02:21 | Source |
| Celiac Disease: Cytokine Profile of Intraepithelial Gamma Delta T Cel… RNA extraction · PMID 42587832 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source γδ intraepithelial lymphocytes (IELs) are persistently expanded in the intestinal epithelium of patients with active ce… | Cells 2026-08-13 15:02:21 | Source |
| Effects of hexadecylphosphocholine on thrombocytopoiesis. Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 11267861 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Hexadecylphosphocholine (HePC) is the first representative of the alkylphosphocholines, a novel group derived from the… | European journal of cancer (Oxford, England : 1990) 2026-08-13 15:02:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |