Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Liver health in myotubular and centronuclear myopathies: a patient-dr… CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information ·… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Liver health issues in X-linked myotubular myopathy and centronuclear myopathies have historically been under-recognize… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-13 15:02:49 | Source |
| Six novel SACS mutations expand the autosomal recessive spastic ataxi… CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information ·… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source BACKGROUND: The clinical spectrum of autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix–Saguenay (ARSACS) in Asian popula… | Orphanet journal of rare diseases 2026-08-13 15:02:49 | Source |
| Neuromorphic Devices and Computing for Sensing, Memory, and Control. Stem Cell · PMID 42591065 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Neuromorphic devices are bioinspired electronic systems that mimic key structures and functions of the nervous system,… | Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany) 2026-08-13 15:02:48 | Source |
| Effect of Instrument-Assisted Soft Tissue Mobilization Combined With… Effect of Phonophoresis on Trigger Points · PMID 41206797 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this study was to investigate the effects of instrument-assisted soft tissue mobilization (IASTM) and li… | Journal of manipulative and physiological therapeutics 2026-08-13 15:02:47 | Source |
| Platelet rich plasma therapy versus other modalities for treatment of… Effect of Phonophoresis on Trigger Points · PMID 38395675 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Plantar fasciitis (PF) is the most common cause of heel pain in adults. There are numerous non-operative treatments ava… | Foot and ankle surgery : official journal of the Europ… 2026-08-13 15:02:47 | Source |
| Clinical effect of kinesio taping combined with dry needling to myofa… Dry Needling for Myofascial Pain Syndrome · PMID 42545155 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Shoulder-hand syndrome (SHS) is a common complication after stroke, characterized by pain, edema, and functional impair… | European journal of physical and rehabilitation medici… 2026-08-13 15:02:46 | Source |
| Comparative effects of low-level laser acupuncture and dry needling o… Dry Needling for Myofascial Pain Syndrome · PMID 42430011 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this study was to compare the effectiveness of Low-Level Laser Acupuncture with Dry Needling along with… | Lasers in medical science 2026-08-13 15:02:46 | Source |
| Physical therapy interventions for awake and sleep bruxism: What has… Splint Therapy · PMID 42497348 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The objective of this systematic review was to summarize the physiotherapy (PT) treatments used over the last few decad… | Dental and medical problems 2026-08-13 15:02:45 | Source |
| Volume of Treatment of Temporomandibular Disorders in Adults-A Nation… Splint Therapy · PMID 42449475 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Temporomandibular disorders (TMD) present diverse signs and symptoms and often require clinical evaluation. To investig… | Journal of oral rehabilitation 2026-08-13 15:02:45 | Source |
| A Phase 1, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Sevasemten (EDG-… Sevasemten Dose 2 · PMID 40452637 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sevasemten (EDG-5506) is an orally administered, investigational small molecule that selectively modulates fast muscle… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:02:43 | Source |
| Effects of sevasemten (EDG-5506) on safety, biomarkers, and functiona… Sevasemten Dose 1 · PMID 42308588 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sevasemten (EDG-5506) is an orally administered, investigational small molecule that selectively modulates fast muscle… | EBioMedicine 2026-08-13 15:02:42 | Source |
| Human Disposition, Metabolism, and Excretion of Sevasemten (EDG-5506)… Sevasemten Dose 1 · PMID 42394192 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sevasemten (EDG-5506) is a novel, orally bioavailable, investigational small molecule designed to selectively modulate… | Journal of clinical pharmacology 2026-08-13 15:02:42 | Source |
| Airway Clearance in Neuromuscular Disease. Lung Volume Recruitment (LVR) · PMID 39095145 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source High-quality respiratory care and airway clearance is essential for people with neuromuscular disease (pwNMD) as respir… | Sleep medicine clinics 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Effects of Thermal Aging and Subsequent Autoclave Treatment on the Ph… (-)-Epicatechin · PMID 42588794 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study evaluated the effects of aging and subsequent autoclave treatment on the proton nuclear magnetic resonance (… | Plants (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Integrated Transcriptomic and Metabolomic Profiling Reveals the Invol… (-)-Epicatechin · PMID 42588842 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sorghum seeds accumulate substantial amounts of condensed tannins (CTs), which are also referred to as proanthocyanidin… | Plants (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Patterns of Adherence to Lung Volume Recruitment Therapy Amongst Indi… Lung Volume Recruitment (LVR) · PMID 41147267 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is associated with impaired airway clearance and chest wall restriction, treated with… | Pediatric pulmonology 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Cardiac Myosin Activators in Heart Failure: Experimental Advances Ami… danicamtiv · PMID 41858918 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Heart failure remains a leading cause of morbidity and mortality despite advances in neurohormonal and device-based the… | Drug design, development and therapy 2026-08-13 15:02:38 | Source |
| The role of cardiac myosin activators in dilated cardiomyopathy pharm… danicamtiv · PMID 42212862 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Expert opinion on pharmacotherapy 2026-08-13 15:02:38 | Source |
| Local anesthetics and antibiotics display synergistic and antagonisti… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 39970538 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the in vitro efficacy of antibiotics (amikacin, ceftiofur, and gentamicin) in combination with local ane… | American journal of veterinary research 2026-08-13 15:02:37 | Source |
| Solvent-Driven Enrichment and Multiplex Analysis of Local Anesthetics… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 40286164 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Local anesthetics have been widely used in clinical analgesia due to their ability to provide effective regional pain m… | Molecules (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:37 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |