Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Beyond the first bout: Adaptations to repeated injuries across physio… Repeated Bout Effect i Neuromuscular Diseases · PMID 42186361 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Skeletal muscle exhibits remarkable plasticity following injury, yet most research has focused on responses to a single… | Physiological reports 2026-08-13 15:03:07 | Source |
| Clear Aligners and Patient-Specific Plates in Orthognathic Surgery fo… Conventional Stabilization Splints · PMID 42535967 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Orthognathic surgery in patients with severe dental and periodontal compromise represents a significant clinical challe… | The Journal of craniofacial surgery 2026-08-13 15:03:07 | Source |
| Impact of Powdered Tart Cherry Supplementation on Performance Recover… Repeated Bout Effect i Neuromuscular Diseases · PMID 41683264 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Due to its high polyphenol content and purported capability to mitigate post-exercise muscle soreness and promote recov… | Nutrients 2026-08-13 15:03:07 | Source |
| Two-Stage Management of Severe Maxillary Atrophy With Maxillary Advan… Conventional Stabilization Splints · PMID 42536014 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Severe maxillary atrophy is a significant challenge for implant-supported rehabilitation, often requiring complex recon… | The Journal of craniofacial surgery 2026-08-13 15:03:07 | Source |
| Effects of daily multivitamin-multimineral and cocoa extract suppleme… DNA Methylation in PMR · PMID 41803341 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Large-scale randomized trials have found that multivitamin-multimineral (MVM) supplements and cocoa flavanols may benef… | Nature medicine 2026-08-13 15:03:04 | Source |
| Multi-gene DNA methylation profiles of tumor suppressor genes for pro… DNA Methylation in PMR · PMID 41634637 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source BACKGROUND: This study aimed to identify prognostic biomarkers for gastric cancer (GC) by analyzing the methylation sta… | BMC cancer 2026-08-13 15:03:04 | Source |
| The effects of reformer pilates on postural alignment, body appreciat… Effects of Pilates and Desk-Based Exercise on Office Workers · PMID 41024232 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source With the increasing prevalence of sedentary work life, misalignments in postural alignment and psychosocial health prob… | BMC sports science, medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:03:03 | Source |
| Comprehensive review of adverse reactions and toxicology in ASO-based… ENTR-601-44 · PMID 38983605 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a devastating X-linked genetic disorder characterized by progressive muscle degene… | Current research in toxicology 2026-08-13 15:03:02 | Source |
| Comparison of post-isometric relaxation and active static stretching… post isometric relaxation · PMID 42092043 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Hamstring tightness is a common musculoskeletal concern that can impair posture, restrict mobility, and predispose indi… | Scientific reports 2026-08-13 15:03:01 | Source |
| Effectiveness of manual therapy targeting hamstring tightness in knee… post isometric relaxation · PMID 42465096 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Knee osteoarthritis (KOA) is a leading cause of pain and disability worldwide. Hamstring tightness alters biomechanics… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:01 | Source |
| Positional release technique in the management of low back pain: A sy… Positional Release Technique · PMID 40954594 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This systematic review aimed to evaluate the effects of positional release technique (PRT) on clinically relevant outco… | Journal of bodywork and movement therapies 2026-08-13 15:03:00 | Source |
| Positional Release Technique Versus Muscle Energy Technique for Patie… Positional Release Technique · PMID 41873799 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study, being a pilot research, explored the comparative short-term results, as well as the feasibility, of using p… | Pain research & management 2026-08-13 15:03:00 | Source |
| Gene therapy in Duchenne muscular dystrophy. SGT-003 · PMID 41391912 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe X-linked myopathy caused by mutations in the DMD gene, resulting in the a… | Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe… 2026-08-13 15:02:59 | Source |
| Effects of connective tissue massage and kinesiotaping in patients wi… KinesioTape — The Effect of KT on Tissue Parameters · PMID 39593407 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibromyalgia (FM) is a common soft tissue rheumatic disease. There is no established treatment plan for FM. Current tre… | Journal of bodywork and movement therapies 2026-08-13 15:02:58 | Source |
| Effects of tape and Kinesiotape on ankle range of motion, Single Leg… KinesioTape — The Effect of KT on Tissue Parameters · PMID 40258080 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The prevention and management of injuries in runners is a key area of research in sports medicine. Fatigue during runni… | PloS one 2026-08-13 15:02:58 | Source |
| Clinical Use of Interleukin-6 Blockade in Neuroimmunological Disorder… Satralizumab · PMID 42583026 | Myopathies | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Interleukin-6 (IL-6) is a multifunctional cytokine that plays a critical role in immune regulation, host defense, and t… | Noro psikiyatri arsivi 2026-08-13 15:02:57 | Source |
| Reduced drug use and hospitalization rates in patients undergoing hem… Impact of Clinical Pharmacy Services on Medication Cost and Hospitalization Rates in Hemodialy… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the impact of a pharmaceutical care program managed by clinical pharmacists on drug use, drug costs, hos… | Pharmacotherapy 2026-08-13 15:02:53 | Source |
| Current practice and guideline adherence in renal dose adjustment for… AB-1003 dose level 2 · PMID 42590882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To quantify prescribing adherence to renal dosing recommendations in adults with chronic kidney disease (CKD; Stage 3 a… | British journal of clinical pharmacology 2026-08-13 15:02:51 | Source |
| Anticoagulation Stewardship in the Era of Practice-Changing Evidence:… AB-1003 dose level 1 · PMID 42590048 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The evidence base for anticoagulation moved substantially between 2023 and 2026: a reframed atrial fibrillation (AF) gu… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:02:50 | Source |
| Hyperkalemia Risk After Finerenone Initiation in Diabetic Kidney Dise… AB-1003 dose level 1 · PMID 42589862 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source : Finerenone improves cardiovascular and renal outcomes in diabetic kidney disease (DKD), but hyperkalemia remains a ke… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:02:50 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |