Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Identifying the Diagnostic Challenges and Indicators of Orthostatic T… Data Collection of Standard Care of Patients in the EMG Section · PMID 40265716 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The diagnosis of orthostatic tremor (OT) is challenging because of its non-specific symptoms and a broad range of diffe… | Movement disorders clinical practice 2026-08-13 15:03:20 | Source |
| Utilization of Preoperative Electrodiagnostic Studies for Carpal Tunn… Data Collection of Standard Care of Patients in the EMG Section · PMID 27068003 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Given the lack of a reference standard diagnostic tool for carpal tunnel syndrome (CTS), we conducted a population-leve… | The Journal of hand surgery 2026-08-13 15:03:20 | Source |
| Applicability of an Immersive Virtual Reality Exercise Training Syste… Dual-task cycling · PMID 35878115 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Virtual reality is a computer-generated simulation of a real or imaginary three-dimensional environment that has entere… | Sports (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:03:19 | Source |
| Event-related brain potentials reveal enhancing and compensatory mech… Dual-task cycling · PMID 37845733 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Various neurocognitive tests have shown that cycling enhances cognitive performance compared to resting. Event-related… | BMC sports science, medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:03:19 | Source |
| Advancing treatment of spinal muscular atrophy through inhibition of… Apitegromab · PMID 41566720 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In spinal muscular atrophy (SMA), irreversible loss of spinal motor neurons and progressive skeletal muscle atrophy cau… | Expert review of neurotherapeutics 2026-08-13 15:03:18 | Source |
| Apitegromab for lean mass preservation during tirzepatide-induced wei… Apitegromab · PMID 42260100 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Loss of lean mass in proportion to total weight loss is observed with incretin mimetic therapies such as tirzepatide an… | Nature medicine 2026-08-13 15:03:18 | Source |
| Impact of Virtual Reality-Based Task-Oriented Training for Enhancing… Standard rehabilitation · PMID 42581516 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source BACKGROUND Stroke frequently causes persistent motor impairment and dependence in activities of daily living (ADL). Vir… | Medical science monitor : international medical journa… 2026-08-13 15:03:17 | Source |
| The Role of Radial Shockwave Therapy in Reducing Spasticity and Impro… Standard rehabilitation · PMID 42589983 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source : Spasticity resulting from a stroke usually develops within a few weeks or months of the incident and occurs in approx… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:17 | Source |
| Exploring somatosensory temporal discrimination deficits in rheumatoi… Constant Current Stimulator · PMID 41316482 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Objective- Somatosensory deficits in rheumatoid arthritis (RA) have not been adequately investigated, despite their pot… | Advances in rheumatology (London, England) 2026-08-13 15:03:15 | Source |
| Optimizing Movement Performance with Altered Sensation: An Examinatio… Constant Current Stimulator · PMID 37759903 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Two experiments were conducted to assess the impact of induced paresthesia on movement parameters of goal-directed aimi… | Brain sciences 2026-08-13 15:03:15 | Source |
| Degradation-Robust Hue Prior Network for Low-Light Rainy Image Restor… SRP-1003 SC Injection · PMID 42590629 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Restoring images captured in low-light rainy scenes is challenging because brightness degradation and rain corruption a… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:03:14 | Source |
| Elegans-Inspired Magnetic Polyurethane Soft Robot (MPSR) for Closed V… SRP-1003 SC Injection · PMID 42590852 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Secondary hemorrhage is inevitable during the transportation of casualties in harsh environments, and reoperative treat… | Advanced healthcare materials 2026-08-13 15:03:14 | Source |
| Remifentanil attenuates LPS-induced hepatic injury by modulating NRF2… SRP-1003 IV Infusion · PMID 42584673 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Lipopolysaccharide (LPS)-induced sepsis causes widespread inflammation and liver dysfunction, driven by oxidative stres… | Naunyn-Schmiedeberg's archives of pharmacology 2026-08-13 15:03:13 | Source |
| Transient Neonatal Myasthenia Gravis in a Newborn Infant Presenting t… SRP-1003 IV Infusion · PMID 42583073 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source A four-day-old female born full term via uncomplicated vaginal delivery presented to the emergency department with poor… | Cureus 2026-08-13 15:03:13 | Source |
| AOC 1044 induces exon 44 skipping and restores dystrophin protein in… AOC 1044 · PMID 40183632 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in loss of… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:12 | Source |
| Antibodies to watch in 2026. delpacibart zotadirsen · PMID 41560619 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The Antibodies to Watch article series provides annual updates on commercial late-stage clinical development, regulator… | mAbs 2026-08-13 15:03:10 | Source |
| A hospital based epidemiological study of genetically determined musc… 3 Year Follow up on ANO5 Patients · PMID 32146000 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We determined the prevalence of genetically determined neuromuscular diseases in adult Norwegian patients from Hordalan… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-13 15:03:09 | Source |
| Clinical and genetic features of anoctaminopathy in Saudi Arabia. 3 Year Follow up on ANO5 Patients · PMID 25864073 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Characterization of the phenotypic, pathological, radiological, and genetic findings in 2 Saudi Arabian families with a… | Neurosciences (Riyadh, Saudi Arabia) 2026-08-13 15:03:09 | Source |
| Individualized 3D-Printed Titanium Mesh-Assisted Alveolar Reconstruct… 3d printed Stabilization splint · PMID 42551905 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation | Publication | PubMed | Voir la publication source Medication-related osteonecrosis of the jaw is a severe complication of antiresorptive therapy that often necessitates… | The Journal of oral implantology 2026-08-13 15:03:08 | Source |
| Trueness and scanning time of complete-arch intraoral scans of edentu… 3d printed Stabilization splint · PMID 42521277 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This in vitro study evaluated the influence of the presence of saliva in varying levels on the trueness and scanning ti… | Journal of prosthodontics : official journal of the Am… 2026-08-13 15:03:08 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |