Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Characterization of two DNase gamma-specific monoclonal antibodies an… HG302 · PMID 10964668 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Two novel monoclonal antibodies (mAbs), hg302 and hg303, raised against a synthetic peptide corresponding to the basic… | Biochemical and biophysical research communications 2026-08-13 15:03:36 | Source |
| Integrated Genotyping Strategies for Uncovering Detailed Haplotype St… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne and Becker muscular dystrophies are X-linked neuromuscular disorders caused by mutations in the dystrophin gen… | Clinical chemistry 2026-08-13 15:03:35 | Source |
| Spectrum of DMD gene mutations in 507 patients: a retrospective genot… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations in the DMD gene, but comprehensive analyses of mutational patt… | Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe… 2026-08-13 15:03:35 | Source |
| Multivoxel proton magnetic resonance spectroscopy in facioscapulohume… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is a hereditary disorder that causes progressive muscle wasting. This stu… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 | Source |
| The magnetic resonance imaging spectrum of facioscapulohumeral muscul… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is associated with a repeat contraction in the D4Z4 gene locus on chromos… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 | Source |
| YOOMI: Effect of AI-Guided Gamified Physical Therapy Exercise Softwar… Yoomi Physical Therapy Software · PMID 41569231 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Journal of the American Geriatrics Society 2026-08-13 15:03:32 | Source |
| High Levels of (Un)Switched Memory B Cells Are Associated With Better… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Atherosclerosis is an inflammatory lipid disorder and the main underlying pathology of acute ischemic events. Despite a… | Journal of the American Heart Association 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Immunophenotype and Transcriptome Profile of Patients With Multiple S… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Fingolimod is a functional sphingosine-1-phosphate antagonist approved for the treatment of multiple sclerosis (MS). Fi… | Frontiers in immunology 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Integrative bioinformatics and molecular simulations identify HMGB3 a… Pimicotinib · PMID 42056342 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Triple-negative breast cancer is an aggressive and its diverse subtype that lacks targeted treatment options and often… | Discover oncology 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Pimicotinib: a new agent for an orphan disease. Pimicotinib · PMID 41796603 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Lancet (London, England) 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Post-traumatic stress disorder among Temporomandibular disorder patie… Temporomandibular Disorders With and Without Chronic Neck Pain · PMID 42412059 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-traumatic stress disorder (PTSD) frequently co-occurs with chronic pain. This study assessed PTSD prevalence and a… | Cranio : the journal of craniomandibular practice 2026-08-13 15:03:29 | Source |
| The Musculoskeletal Consequences of Mouth Breathing in Adults: A Syst… Temporomandibular Disorders With and Without Chronic Neck Pain · PMID 42457563 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although nasal breathing is the preferred pathway for quiet respiration, up to 30% of the population are habitual mouth… | The Laryngoscope 2026-08-13 15:03:29 | Source |
| Soft-Hard Synergistic Bicontinuous Conductive Network in SiO/Nitrogen… Laser · PMID 42590905 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Silicon-based anodes are limited by severe volume fluctuations and sluggish charge-transfer kinetics. Although metallic… | Small (Weinheim an der Bergstrasse, Germany) 2026-08-13 15:03:28 | Source |
| Variation in glabrous skin physiology across anatomical locations on… Laser · PMID 42590984 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Skin physiology varies greatly between anatomical locations, with impact on tactile sensitivity. Research on the variat… | The Journal of physiology 2026-08-13 15:03:28 | Source |
| Nonoperative treatment of an anterior Achilles partial tear with load… Simple electrolysis percutaneous · PMID 42112611 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Partial tears of the Achilles tendon, particularly those affecting the anterior fibers, are rare and often underdiagnos… | Physiotherapy theory and practice 2026-08-13 15:03:26 | Source |
| Quantitative Ultrasound Characterization of Intensity-Dependent Chang… Simple electrolysis percutaneous · PMID 40565810 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Percutaneous electrolysis is a physiotherapeutic technique based on the application of galvanic current to induce struc… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:26 | Source |
| Safety, Tolerability, and Efficacy of a Prophylactic Sirolimus Protoc… delandistrogene moxeparvovec · PMID 42552850 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Delandistrogene moxeparvovec-rokl (DMR) is the only U.S. Food and Drug Administration-approved gene therapy for patient… | Human gene therapy 2026-08-13 15:03:25 | Source |
| A Randomized Controlled Trial of Dual Upper-Extremity Training [DUET]… HD-tDCS treatments · PMID 42438177 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Corticobasal syndrome (CBS) is a progressive neurodegenerative condition characterized by asymmetric limb rigidity, apr… | Movement disorders clinical practice 2026-08-13 15:03:23 | Source |
| Estimating the Minimal Detectable Change (MDC) of the Disability of t… Focal Extracorporeal Shock Wave Therapy (ESWT) · PMID 42526637 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Idiopathic frozen shoulder is a disabling condition characterized by pain and restricted range of motion, often evaluat… | Orthopaedics & traumatology, surgery & research : OTSR 2026-08-13 15:03:22 | Source |
| Extracorporeal shockwave therapy in tissue repair and regeneration. Focal Extracorporeal Shock Wave Therapy (ESWT) · PMID 42525197 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source In this article, we aim to provide a comprehensive overview of the development of shockwave therapy in medicine, from t… | Wiener medizinische Wochenschrift (1946) 2026-08-13 15:03:22 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |