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Essais et traitements4365Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4628Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4365

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
HN2302 Injection NCT07413835 · Efficacy and Safety of HN2302 in Refractory Myasthenia Gravis(MG) Myasthénie À vérifier Non applicable RECRUITING This is an open-label, single-arm study designed to evaluate the safety an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
IVIG (Intravenous Immunoglobulin) NCT07532707 · Efficacy of IVIG Versus PLEX in Myasthenic Crisis in Syria. Myasthénie À vérifier Non applicable COMPLETED This study compares the clinical effectiveness of Intravenous Immunoglobul… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Long-term Efficacy of Modified Guilu Erxian Glue for Myasthenia Gravis NCT07472777 · NCT07472777 Myasthénie À vérifier À vérifier COMPLETED Through a retrospective cohort study method, the influence of Gu-Lu Er-Xia… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
MG-Ex — Light vs. Moderate Intensity Exercise in Individuals With Mya… NCT06491238 · NCT06491238 Myasthénie À vérifier Non applicable RECRUITING The overall purpose of this pilot study is to examine the feasibility, acc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
MY-EDUC — The Effectiveness of an ETP Programme in Myasthenia Gravis:… NCT07512375 · NCT07512375 Myasthénie Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING CONTEXTE. Myasthenia gravis is a rare neuromuscular junction disorder affe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Ravulizumab NCT05644561 · Evaluation of PK, PD, Efficacy, Safety, and Immunogenicity of IV Ravulizumab in… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The Polish multicentre observational (non-interventional) study aiming to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Talquetamab NCT07499323 · Talquetamab in Patients With Refractory Generalized Myasthenia Gravis Myasthénie Immunomodulation Non applicable NOT_YET_RECRUITING Myasthenia Gravis (MG) is a chronic autoimmune disease mediated by pathoge… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Telitacicept NCT07249632 · A Study of Telitacicept in Patients With Ocular Myasthenia Gravis (OMG) Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a multi-center, open-label, phase I study. À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Ultomiris NCT06312644 · Study of Ultomiris® (Ravulizumab) Safety in Pregnancy Myasthénie Thérapie génique À vérifier RECRUITING The primary objective of this study is to describe the frequency and chara… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise NCT07478172 · Effects of Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise on Adults With Neur… Myasthénie Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING This single-arm pilot study evaluates the effects of whole-body electrical… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable COMPLETED The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
KITE-363 NCT07304154 · A Study Evaluating the Safety and Efficacy of KITE-363 in Relapsed/Refractory Au… Myasthénie Thérapie génique Phase 1 RECRUITING This study will have two Phases: Phase 1a and Phase 1b. The goals of this… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 Myopathies À vérifier Non applicable ENROLLING_BY_INVITATION This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-10-04 04:37:17 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4628

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Dnmt1 associated promoter methylation changes are implicated in Cx43… azacytidine · PMID 42384758 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source DNA methylation has traditionally been regarded as a stable epigenetic modification. However, emerging evidence indicat… Epigenetics 2026-08-16 13:18:13 Source
Dual inhibition of tubulin and DNMT by the novel letermovir derivativ… azacytidine · PMID 42361917 Cancer Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Leukemia therapy, especially myelogenous leukemias, is often challenged by an aggressive nature, high relapse rate due… Biochemical pharmacology 2026-08-16 13:18:13 Source
Identification of fidelity-determined residues of Porcine reproductiv… azacytidine · PMID 41649343 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Porcine reproductive and respiratory syndrome virus(PRRSV) is an economically important pathogen for global pork indust… Virulence 2026-08-16 13:18:13 Source
Cardiotoxic Effects of Antibody Drug Conjugates vs Standard Chemother… Multigated Acquisition Scan · PMID 41206886 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Antibody-drug conjugates (ADCs), such as trastuzumab emtansine and trastuzumab deruxtecan, are effective in treating er… JAMA network open 2026-08-16 13:18:12 Source
A pathogenic nonsense mutation (c.1522C>T) of the MYBPC3 gene is impl… Echocardiography Test · PMID 37271167 Cancer Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Hypertrophic cardiomyopathy (HCM), a genetically and clinically heterogeneous cardiomyopathy, is commonly caused by mut… ESC heart failure 2026-08-16 13:18:09 Source
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Tumor-associated neutrophils in lung adenocarcinoma: from mechanisms… SX-682 · PMID 42548795 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Lung adenocarcinoma (LUAD) is the predominant subtype of non-small cell lung cancer (NSCLC), characterized by a complex… Frontiers in immunology 2026-08-16 13:18:07 Source
CNS infection presenting as a periaqueductal "soap-bubble" lesion cau… Lumbar Puncture · PMID 42541271 Hypertension artérielle Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Cryptococcosis is a potentially systemic fungal infection that may present in both immunocompetent and immunocompromise… Radiology case reports 2026-08-16 13:18:06 Source
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Pathological Vertebral Fractures Misdiagnosed as Osteoporotic Vertebr… Bone Marrow Aspiration/Biopsy · PMID 42344948 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Nontraumatic vertebral fractures are common in the elderly, primarily caused by osteoporosis. However, pathological fra… Case reports in orthopedics 2026-08-16 13:18:05 Source
Unveiling the hidden: diagnosing isolated myeloid sarcoma through asc… Bone Marrow Aspiration/Biopsy · PMID 41601314 Cancer Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Isolated myeloid sarcoma, defined as an extramedullary manifestation of acute myeloid leukemia with essentially normal… Laboratory medicine 2026-08-16 13:18:05 Source
A Phase 1/1b Study of the All-Oral Regimen CC-486 and Venetoclax in A… CC-486 (5-azacitidine) · PMID 42498285 Cancer Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Venetoclax with azacitidine is the standard of care for newly diagnosed AML patients who are unfit for intensive induct… Blood advances 2026-08-16 13:18:02 Source
Effects of the HDAC6/8 Inhibitor MC1568, Alone and in Combination Wit… Romidepsin · PMID 42415217 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Fungal infections pose a severe health risk, particularly in immunocompromised individuals, with Candida species being… MicrobiologyOpen 2026-08-16 13:18:02 Source
Maintenance Therapy in Acute Myeloid Leukemia: Current Perspectives a… CC-486 (5-azacitidine) · PMID 42346269 Cancer Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source The management of acute myeloid leukemia (AML) remains characterized by high relapse rates despite advances in inductio… Current oncology (Toronto, Ont.) 2026-08-16 13:18:02 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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