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Essais et traitements4225Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4225

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
MG-Ex — Light vs. Moderate Intensity Exercise in Individuals With Mya… NCT06491238 · NCT06491238 Myasthénie À vérifier Non applicable RECRUITING The overall purpose of this pilot study is to examine the feasibility, acc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
MY-EDUC — The Effectiveness of an ETP Programme in Myasthenia Gravis:… NCT07512375 · NCT07512375 Myasthénie Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING CONTEXTE. Myasthenia gravis is a rare neuromuscular junction disorder affe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Ravulizumab NCT05644561 · Evaluation of PK, PD, Efficacy, Safety, and Immunogenicity of IV Ravulizumab in… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The Polish multicentre observational (non-interventional) study aiming to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Talquetamab NCT07499323 · Talquetamab in Patients With Refractory Generalized Myasthenia Gravis Myasthénie Immunomodulation Non applicable NOT_YET_RECRUITING Myasthenia Gravis (MG) is a chronic autoimmune disease mediated by pathoge… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Telitacicept NCT07249632 · A Study of Telitacicept in Patients With Ocular Myasthenia Gravis (OMG) Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a multi-center, open-label, phase I study. À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Ultomiris NCT06312644 · Study of Ultomiris® (Ravulizumab) Safety in Pregnancy Myasthénie Thérapie génique À vérifier RECRUITING The primary objective of this study is to describe the frequency and chara… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise NCT07478172 · Effects of Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise on Adults With Neur… Myasthénie Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING This single-arm pilot study evaluates the effects of whole-body electrical… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable COMPLETED The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
KITE-363 NCT07304154 · A Study Evaluating the Safety and Efficacy of KITE-363 in Relapsed/Refractory Au… Myasthénie Thérapie génique Phase 1 RECRUITING This study will have two Phases: Phase 1a and Phase 1b. The goals of this… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 Myopathies À vérifier Non applicable ENROLLING_BY_INVITATION This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-27 04:37:24 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-27 04:37:23 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-27 04:37:22 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-27 04:37:20 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Development of a simplified population pharmacokinetic-pharmacodynami… Amrubicin · PMID 42517921 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Amrubicin is an important chemotherapeutic agent for small cell lung cancer; however, severe neutropenia is a major dos… Cancer chemotherapy and pharmacology 2026-08-16 13:19:55 Source
Safety and effectiveness of rituximab biosimilar (Rituximab-GP2013) v… Rituximab biosimilar · PMID 42520483 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To compare the effectiveness, safety, and retention of rituximab biosimilar (RTX-GP2013) and RTX-originator in RTX-naiv… Clinics (Sao Paulo, Brazil) 2026-08-16 13:19:55 Source
Wild-Type Sarcomatoid Carcinoma as Acquired Resistance to Tarlatamab… Amrubicin · PMID 42519408 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source EGFR tyrosine kinase inhibitors are the standard treatment for -mutated lung cancer, but acquired resistance frequently… JTO clinical and research reports 2026-08-16 13:19:55 Source
Antitumor activity of novel transcriptional inhibitors ecubectedin an… Lurbinectedin · PMID 42600063 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Trabectedin, prototype of the ecteinascidin class of drugs, is a known second or later line therapeutic option for adva… Cancer research communications 2026-08-16 13:19:52 Source
ISL1: A Novel Neuroendocrine Subtype in Small Cell Lung Cancer Predic… Lurbinectedin · PMID 41582485 Cancer Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Small cell lung cancer (SCLC) is a recalcitrant thoracic malignancy known for acquired chemoresistance, early metastati… Molecular cancer therapeutics 2026-08-16 13:19:52 Source
Lurbinectedin in the therapeutic landscape of SCLC: key clinical evid… Lurbinectedin · PMID 42603642 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Despite recent therapeutic advances, durable disease control in small cell lung cancer (SCLC) remains challenging, part… Critical reviews in oncology/hematology 2026-08-16 13:19:52 Source
Molecular targeted therapy in combination with chemotherapy for the t… Topotecan · PMID 41725538 Cancer Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Although single-agent chemotherapy is the most common approach for treating platinum-resistant or refractory ovarian ca… Annals of medicine 2026-08-16 13:19:51 Source
Poly(glycerol)-modified liposome for co-delivery of pheophorbide a/ t… Topotecan · PMID 42341644 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The clinical success of nanoparticles (NPs) with surface coating using polyethylene glycol (PEG) has been accompanied b… Colloids and surfaces. B, Biointerfaces 2026-08-16 13:19:51 Source
Solvent-controlled Rh-catalysed hydrodehalogenation and construction… Topotecan · PMID 42517374 Cancer · Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Herein, we report a solvent-controlled, operationally convenient and highly efficient rhodium(II)-catalysed protocol en… Journal of enzyme inhibition and medicinal chemistry 2026-08-16 13:19:51 Source
Author Correction: SEZ6-targeting antibody-drug conjugate ABBV-706 in… ABBV-706 · PMID 42374088 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Nature medicine 2026-08-16 13:19:50 Source
SEZ6-targeting antibody-drug conjugate ABBV-706 in advanced small cel… ABBV-706 · PMID 42225988 Cancer Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Seizure-related homolog 6 (SEZ6) is expressed in small cell lung cancer (SCLC) and neuroendocrine neoplasms. In an open… Nature medicine 2026-08-16 13:19:50 Source
Integrative Multiomics Analysis Reveals a Cancer Stem Cell-Driven Pro… Belinostat · PMID 42548727 Cancer Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Hepatocellular carcinoma (HCC) suffers from a poor prognosis largely due to its profound molecular heterogeneity and hi… Stem cells international 2026-08-16 13:19:49 Source
Statistics of Rare Events. ODM-208 · PMID 38320520 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Rare events can sometime arise in clinical development of treatments. For example, CYPIDES was a single-arm study of th… NEJM evidence 2026-08-16 13:19:47 Source
Targeted Inhibition of CYP11A1 in Castration-Resistant Prostate Cance… ODM-208 · PMID 38349784 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In the Original Article, "Targeted Inhibition of CYP11A1 in Castration-Resistant Prostate Cancer", originally published… NEJM evidence 2026-08-16 13:19:47 Source
Targeting androgen biosynthesis in prostate cancer: implications on e… ODM-208 · PMID 38573209 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Targeting specific steroidogenic enzymes is effective in decreasing testosterone synthesis, resulting in significant an… Current opinion in oncology 2026-08-16 13:19:47 Source
Property-Biased Covalent DNA-Encoded Library Screening Enabled the Di… Adagrasib · PMID 42593915 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Activating mutations in the Kirsten rat sarcoma (KRAS) gene are prevalent oncogenic drivers in nonsmall cell lung cance… Journal of medicinal chemistry 2026-08-16 13:19:43 Source
The KRAS targeting revolution in metastatic pancreatic cancer: insigh… Adagrasib · PMID 42571010 Cancer Neuroprotection · Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Survival in metastatic pancreatic ductal adenocarcinoma (mPDAC) has long been limited by a dismal second-line therapeut… Journal of hematology & oncology 2026-08-16 13:19:43 Source
A study of high dose furmonertinib in EGFR exon 20 insertion mutation… Furmonertinib 160mg · PMID 38651148 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source The epidermal growth factor receptor (EGFR) ex20ins mutation, as a rare subtype of mutation, has gradually attracted at… Frontiers in oncology 2026-08-16 13:19:40 Source
EGFR kinase domain duplication in lung adenocarcinoma with systemic a… Furmonertinib 160mg · PMID 38974236 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source EGFR kinase domain duplication (EGFR-KDD) is an infrequent oncogenic driver mutation in lung adenocarcinoma. It may be… Frontiers in oncology 2026-08-16 13:19:40 Source
Anatomical Predictors of Second Molar External Root Resorption: A Con… Prophylactic Impacted Tooth Extraction · PMID 42096836 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source This study aimed to identify anatomical and radiographic risk factors associated with second molar (M2) external root r… International dental journal 2026-08-16 13:19:36 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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