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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1/2 Actif The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-24 Détail
Intermittent prednisolone Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique Non applicable Prévu The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-22 Détail
SGLT2 inhibitor Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1 Actif This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-20 Détail
whole body vibration Étude non communiquée Myopathies À vérifier Non applicable Terminé this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-20 Détail
A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée Épilepsie · Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier Actif Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-18 Détail
CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable COMPLETED The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 Myopathies À vérifier Non applicable ENROLLING_BY_INVITATION This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Multi-omics reveals the mechanism of Rehmannia glutinosa Libosch. Pro… Cyclophosphamide · PMID 42437650 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Amomi Fructus (Amomum villosum Lour.)-processed Rehmanniae Radix (Rehmannia glutinosa Libosch.) is a traditional Chines… Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 13:00:43 Source
Brain iron deposition mediates cognitive impairment in COPD: A possib… MRI · PMID 42464739 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Cognitive impairment is a relatively prevalent comorbidity in chronic obstructive pulmonary disease (COPD), yet its neu… Pulmonology 2026-08-16 12:59:38 Source
Extraperitoneal Single-Port Robotic-Assisted Radical Cystectomy with… MRI · PMID 42397987 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Radical cystectomy (RC) is the standard therapy for muscle-invasive bladder cancer (MIBC) and refractory high-risk non-… International braz j urol : official journal of the Br… 2026-08-16 12:59:38 Source
New pulse sequence for improving cardiac black-blood and PSIR MRI qua… MRI · PMID 42502572 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Most conventional cardiac MRI scans, which rely on electrocardiogram (ECG)-triggered segmented acquisition for k-space… Magnetic resonance letters 2026-08-16 12:59:38 Source
Establishing biomarkers and clinical endpoints in myotonic dystrophy… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41379803 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant inherited multi-system disorder that affects skeletal muscles… PloS one 2026-08-13 15:04:20 Source
Large-scale proteomics profiling of peripheral blood of DM1 patients… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41544176 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source BackgroundMyotonic Dystrophy Type 1 (DM1), the most common genetic neuromuscular disorder in adults, poses significant… Journal of neuromuscular diseases 2026-08-13 15:04:20 Source
Epigenetic editing approaches maturity: AI-driven precision design, d… EPI-321 · PMID 42421085 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Epigenetic editing achieves durable gene silencing through targeted modification of chromatin and DNA methylation state… Clinical epigenetics 2026-08-13 15:04:17 Source
The effect of the EXOPULSE Mollii suit on motor functions in patients… Sham Exopulse Mollii Suit · PMID 40547078 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Patients with multiple sclerosis (PwMS) could suffer from frequent and disabling motor symptoms, including balance and… Multiple sclerosis journal - experimental, translation… 2026-08-13 15:04:16 Source
The effects of EXOPULSE Mollii Suit in patients with fibromyalgia: a… Sham Exopulse Mollii Suit · PMID 41570081 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Neuromodulation via transcutaneous electrical stimulation shows promise in fibromyalgia, but conventional devices have… Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-08-13 15:04:16 Source
Clinical Outcomes of Individualized Electrostimulation Using a Wearab… Exopulse Mollii Suit · PMID 42361230 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Various forms of electrical stimulation have been integrated into the multimodal management of spasticity. However, hig… JMIR rehabilitation and assistive technologies 2026-08-13 15:04:15 Source
Multimodal rehabilitation in PLP1-associated spastic paraparesis: a c… Exopulse Mollii Suit · PMID 42381641 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source PLP1-related disorders, including the Pelizaeus-Merzbacher disease spectrum and X-linked spastic paraplegia type 2, are… Frontiers in rehabilitation sciences 2026-08-13 15:04:15 Source
Extracorporeal Shock Wave Therapy Combined with Subtalar Arthroereisi… Extracorporeal Shock Wave Therapy · PMID 42558748 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Both the stability of the subtalar joint and the support of the medial column serve as crucial stabilising structures i… Indian journal of orthopaedics 2026-08-13 15:04:14 Source
Narrative review: Extracorporeal shock wave therapy for pain manageme… Extracorporeal Shock Wave Therapy · PMID 42575883 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Traitement symptoma… Publication PubMed Voir la publication source This narrative review synthesizes current evidence on extracorporeal shock wave therapy for pain management in musculos… The Journal of international medical research 2026-08-13 15:04:14 Source
Current Evidence, Challenges, Opportunities, and Future Directions of… Ultrasound-guided dry needling · PMID 42544352 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Rotator cuff tears (RTs) are among the most prevalent musculoskeletal conditions worldwide, imposing substantial burden… Cureus 2026-08-13 15:04:13 Source
Pathophysiology, diagnosis, and management of discogenic low back pai… Ultrasound-guided dry needling · PMID 42266214 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Discogenic Low Back Pain (DLBP) remains a major diagnostic and therapeutic challenge due to its heterogeneous pathophys… Frontiers in surgery 2026-08-13 15:04:13 Source
Innovative valsartan-loaded self-nanoemulsifying drug delivery system… IL1 Inhibition in FOP · PMID 42118427 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Diabetes-induced liver damage is a significant complication of hyperglycemia, which results in oxidative stress, inflam… Molecular and cellular biochemistry 2026-08-13 15:04:11 Source
Long-term use of interleukin-1 inhibitors reduce flare activity in pa… IL1 Inhibition in FOP · PMID 38733591 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is one of the most catastrophic forms of genetic heterotopic ossification (… Rheumatology (Oxford, England) 2026-08-13 15:04:11 Source
Elderly-Onset Rheumatoid Arthritis: Characteristics and Treatment Opt… Using Personalized Rehabilitation to Reduce Disease and Increase Activity of Patients With Pol… Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Elderly-onset rheumatoid arthritis (EORA) is a distinct clinical entity defined as the onset of rheumatoid arthritis (R… Medicina (Kaunas, Lithuania) 2026-08-13 15:04:09 Source
Cell-Based Therapies for Post-Traumatic Ankle Osteoarthritis and Oste… Micro-Fragmented Adipose Tissue (MFAT) injection · PMID 42510508 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source : Ankle osteoarthritis (OA) differs fundamentally from knee OA: it is predominantly post-traumatic, affects younger and… Bioengineering (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:04:08 Source
Temporomandibular Joint Arthroscopy. Operative arthroscopy · PMID 42556914 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Atlas of the oral and maxillofacial surgery clinics of… 2026-08-13 15:04:07 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail