Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a random… Descartes-08 · PMID 41514038 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire · Thérapie gé… | Publication | PubMed | Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is driven by the secretion of autoantibodies from pathogenic B cell maturation antigen (BCMA)-ex… | Nature medicine 2026-08-16 13:21:14 | Source |
| Outcomes of pregnancies complicated by maternal autoimmune diseases i… Safety and Efficacy of Adipose Derived Stem Cells in Refractory Rheumatoid Arthritis, Systemic… | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Maternal autoimmune diseases, including Sjögren's disease (SjD), systemic lupus erythematosus (SLE), rheumatoid arthrit… | AJOG global reports 2026-08-16 13:21:07 | Source |
| Adjunctive metformin for obesity and frailty in older people-puncturi… Metformin · PMID 42532078 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 | Source |
| Metformin added to lifestyle intervention for physical function in ol… Metformin · PMID 42532077 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Obesity in older adults is associated with functional decline and increased risk of disability. Lifestyle interventions… | The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 | Source |
| Bridging fibrosis and function: an integrated mechanistic and therape… Sildenafil · PMID 42592245 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Peyronie's disease (PD) and erectile dysfunction (ED) are prevalent and frequently coexisting male sexual disorders tha… | Sexual medicine 2026-08-16 13:11:16 | Source |
| Narrative-based sexual medicine. A collection of patients' stories an… Sildenafil · PMID 41928386 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Narrative-based medicine (NBM) integrates patient stories with the clinician's perspective and scientific evidence to p… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:11:16 | Source |
| Catamenial loss of botulinum toxin efficacy successfully managed with… Botulinum toxin type A · PMID 42571515 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | JAAD case reports 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Early local antitoxin intervention attenuates botulinum neurotoxin-in… Botulinum toxin type A · PMID 42315011 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Botulinum neurotoxin type A (BoNT/A) is widely used in clinical practice; however, unintended diffusion to non-target m… | Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Local therapeutic strategies for neurocutaneous dysesthesia: from cap… Botulinum toxin type A · PMID 41884965 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Neurocutaneous dysesthesia (ND) is characterized by abnormal skin sensations such as pruritus or burning without an und… | The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Adjunctive intermittent theta-burst stimulation for first-episode sch… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42308997 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The efficacy of intermittent theta-burst stimulation (iTBS) combined with pharmacotherapy and psychotherapy in first-ep… | Psychiatry research 2026-08-16 13:05:33 | Source |
| Efficacy of non-invasive brain stimulation in Alzheimer's disease: An… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42398685 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This umbrella review integrates systematic reviews and meta-analyses to evaluate the efficacy of non-invasive brain sti… | Neuroscience and biobehavioral reviews 2026-08-16 13:05:32 | Source |
| Transcutaneous vagus nerve stimulation and exercise-induced autonomic… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42420556 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source To synthesise current evidence regarding whether transcutaneous vagus nerve stimulation modulates autonomic recovery fo… | Clinical autonomic research : official journal of the… 2026-08-16 13:04:06 | Source |
| Transcutaneous vagus nerve stimulation for postoperative pain reducti… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42229067 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Transcutaneous auricular vagus nerve stimulation (taVNS) is a promising non-pharmacological approach for postoperative… | Journal of psychosomatic research 2026-08-16 13:04:06 | Source |
| Kidney transplantation in sub-Sahara African countries: challenges an… Methylprednisolone · PMID 42315970 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This report presents the outcomes, challenges, and lessons learned from the first 17 cases of kidney transplantation (K… | Renal failure 2026-08-16 13:02:06 | Source |
| Wt1 facilitates visceral beige fat formation to combat abdominal obes… Methylprednisolone · PMID 42125880 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Visceral fat has weaker beige adipogenesis than subcutaneous fat with unclear mechanisms. The Wilms tumour gene (Wt1),… | Adipocyte 2026-08-16 13:02:06 | Source |
| Impact of fludarabine exposure on CAR T-cell outcomes in patients wit… Fludarabine · PMID 42269079 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source The impact of fludarabine pharmacokinetics (PK) on chimeric antigen receptor (CAR) T-cell outcomes is not fully elucida… | Blood advances 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| Tailored conditioning for hematopoietic stem cell transplantation in… Fludarabine · PMID 42516312 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Mendelian susceptibility to mycobacterial disease (MSMD) is a rare group of inborn errors of immunity associated with s… | Journal of human immunity 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| Targeting IMPDH to inhibit SAMHD1 in -rearranged leukaemia. Fludarabine · PMID 41399259 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cytarabine (ara-C) and fludarabine (F-ara-A) are key drugs in leukaemia treatment. SAMHD1 is known to confer resistance… | Cell cycle (Georgetown, Tex.) 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| A systematic assessment of the short- and long-term effects of common… Cyclophosphamide · PMID 41964565 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chemotherapy affects over 300,000 U.S. breast cancer patients, which disrupts the gut microbiome and induces gut inflam… | Gut microbes 2026-08-16 13:00:43 | Source |
| Investigating and validating the molecular mechanisms of lipid metabo… Cyclophosphamide · PMID 42471019 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is a complex autoimmune neuromuscular disorder, and the role of lipid metabolism dysregulation i… | Autoimmunity 2026-08-16 13:00:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |