Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| A Real-World Target Trial Emulation of Eteplirsen, Casimersen, and Go… Casimersen · PMID 42250075 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Real-world data are needed to understand the treatment effect of eteplirsen, casimersen, and golodirsen (phosphorodiami… | Advances in therapy 2026-08-16 13:24:30 | Source |
| Anti-GAD65 antibody-associated cerebellar ataxia in a young adult wit… IvIg · PMID 42582350 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Anti-glutamic acid decarboxylase antibody-associated cerebellar ataxia (anti-GAD-CA) is a rare autoimmune neurological… | Diabetology international 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| SARS-CoV-2-induced IgG repertoires shape T cell responses, microRNA r… IvIg · PMID 42604002 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source SARS-CoV-2 infection can generate IgG repertoires with functions beyond viral neutralization. We purified IgG from non-… | Journal of translational autoimmunity 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| The economic value of self-administered subcutaneous immunoglobulin G… IvIg · PMID 41701183 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Subcutaneous immunoglobulin (SCIg) is a treatment available in Canada for patients requiring antibody replacement. Whil… | Journal of medical economics 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| Antigen-specific IgY as an orally deliverable biomaterial for sustain… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42140132 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Over the past decades, antibodies have become indispensable tools due to their high specificity and versatility. Egg yo… | Colloids and surfaces. B, Biointerfaces 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Awareness of the link between HPV and cancer according to cancer type… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 41549778 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source While sociodemographic differences in the population awareness of the link between HPV and HPV-associated cancers have… | Human vaccines & immunotherapeutics 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Treadmill exercise partially attenuates bisphenol A-associated behavi… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42480732 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Environmental chemical exposure may influence behavior through coordinated physiological changes, but whether lifestyle… | Physiology & behavior 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Comparative efficacy of intralesional therapies for keloid scars: a n… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 41860092 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Keloids are pathological scars causing pain, pruritus, and emotional distress. While common treatments exist, emerging… | Annals of medicine 2026-08-16 13:24:22 | Source |
| Efficacy and durability of therapies for neurogenic lower urinary tra… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42203154 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the short-term efficacy and long-term sustainability of botulinum toxin A (BTA), instillations, and neuromo… | Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:24:22 | Source |
| Anatomical Variation of Absent Facial Vein: Implications for Facial R… Functional muscle transfer · PMID 41948882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The facial vein is the standard recipient vessel in facial reanimation surgery. Its complete absence is rarely describe… | Head & neck 2026-08-16 13:24:19 | Source |
| Immediate and single-stage facial reanimation after radical parotidec… Functional muscle transfer · PMID 42495572 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Radical parotidectomy with facial nerve sacrifice produces major functional and aesthetic deficits. Immediate or single… | JPRAS open 2026-08-16 13:24:19 | Source |
| Identification of novel small molecule compounds with readthrough act… Ataluren · PMID 42034525 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Nagashima-type palmoplantar keratosis (NPPK), the most common form of hereditary palmoplantar keratodermas in East Asia… | Journal of dermatological science 2026-08-16 13:24:13 | Source |
| Community-acquired pneumonia outside the intensive care unit: Clinica… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42468735 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To describe the clinical, radiological, and microbiological characteristics of community-acquired pneumonia (CAP) manag… | International journal of infectious diseases : IJID :… 2026-08-16 13:24:12 | Source |
| The Impact of "Fear of Falling" on Physical Performance, Balance, and… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 36030791 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study was to investigate falls and the fear of falling (FOF) in children with Duchenne muscular dystrop… | Neuropediatrics 2026-08-16 13:24:10 | Source |
| Evaluating the safety profile of α-1 blockers, 5α-reductase inhibitor… Tadalafil · PMID 41876378 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To compare the real-world safety profiles of α1-adrenoceptor antagonists (α1-blockers), 5α-reductase inhibitors (5ARIs)… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 | Source |
| Real-world outcomes of tadalafil plus mirabegron combination therapy… Tadalafil · PMID 41879268 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Men with mixed lower urinary tract symptoms (LUTS) often have storage symptoms that drive bother and quality-of-life im… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 | Source |
| Bone defect repair materials after bone tumour resection: from struct… Limb salvage · PMID 42500946 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Critical-sized bone defects following malignant tumour resection remain among the most difficult challenges in orthopae… | Annals of medicine 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| Successful limb salvage using a fresh maternal great saphenous vein a… Limb salvage · PMID 42502441 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Major vascular trauma in children is rare and presents significant reconstructive challenges when autologous conduit op… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| The extravascular plaque modulation technique: A novel strategy to fa… Limb salvage · PMID 42502446 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Severely calcified infrapopliteal chronic total occlusions (CTOs) remain a major limitation in endovascular limb salvag… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| Breakthroughs and insights: A comprehensive review of yellow fever va… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 39577331 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D is one of the most successful live-attenuated vaccines ever developed, controlling mosquit… | Vaccine 2026-08-16 13:24:07 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |