Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| The efficacy of injecting a distillate of the pitcher plant (Sarracen… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 38145776 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to determine the efficacy of instilling extract of the pitcher plant around the palmar digital nerves… | Journal of equine veterinary science 2026-08-16 13:25:54 | Source |
| Comparison between Perineural and Intravenous Dexamethasone on Durati… Lidocaine Hydrochloride · PMID 41574836 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source A disadvantage of regional blocks is their limited period of efficacy. One of the medications that has been found to ha… | Annals of African medicine 2026-08-16 13:25:53 | Source |
| Topical delivery of Lidocaine using spicules for local anesthesia. Lidocaine Hydrochloride · PMID 41402578 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Topical anesthesia offers a painless alternative to injections but is limited by the low skin permeability of local ane… | Drug delivery and translational research 2026-08-16 13:25:53 | Source |
| Efficacy of dry needling in reducing spasticity after stroke: A syste… Dry Needling · PMID 42603654 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To assess the effectiveness of dry needling (DN) in reducing spasticity among post-stroke patients through meta-analysi… | Complementary therapies in medicine 2026-08-16 13:25:50 | Source |
| Interventional Procedures in Sports. Dry Needling · PMID 42547150 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Image-guided percutaneous procedures are increasingly important in managing sports-related overuse and degenerative inj… | Radiologic clinics of North America 2026-08-16 13:25:50 | Source |
| Operational taxonomy as a determinant of classification stability in… Dry Needling · PMID 42235437 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Reproducibility in rehabilitation evidence synthesis is influenced not only by search strategy and adjudication archite… | International journal of medical informatics 2026-08-16 13:25:50 | Source |
| CACNA1C -Related Channelopathy Presenting With Adult-Onset Combined D… Xeomin Injectable Product · PMID 41978253 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Pathogenic variants in CACNA1C have been associated with cardiac arrhythmias and neurodevelopmental disorders, occasion… | American journal of medical genetics. Part A 2026-08-16 13:25:47 | Source |
| Late recovery of responsiveness after intra-thecal baclofen pump impl… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 31267188 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with a prolonged disorder of consciousness (DoC) may present with severe spasticity and diffuse pain, which mi… | Acta neurochirurgica 2026-08-16 13:25:46 | Source |
| Wearable sensors in paediatric neurology. Syde · PMID 39888848 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Wearable sensors have the potential to transform diagnosis, monitoring, and management of children who have neurologica… | Developmental medicine and child neurology 2026-08-16 13:25:41 | Source |
| Effects of carnosine supplementation on physical endurance: a placebo… Physical therapy · PMID 42308284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Carnosine (β-alanine-L-histidine) is an endogenous dipeptide found in abundance in highly metabolic tissues such as ske… | Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:25:37 | Source |
| Learning from Inuit perspectives on timimut ikajuqsivik/rehabilitatio… Physical therapy · PMID 42409750 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The practice approaches and evidence base of timimut ikajuqtiit/rehabilitation professionals working with children are… | International journal of circumpolar health 2026-08-16 13:25:37 | Source |
| Instant analgesic effect of radial extracorporeal shock wave therapy… sham shockwave therapy · PMID 32046753 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary dysmenorrhoea (PDM) is defined as a series of pain-dominated symptoms during and after menstruation without org… | Trials 2026-08-16 13:25:36 | Source |
| Association between radial extracorporeal shock wave therapy combined… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42264811 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Few studies have evaluated the combined effects of radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) and physical therap… | Journal of bodywork and movement therapies 2026-08-16 13:25:33 | Source |
| [Translated article] Short- and mid-term efficacy of extracorporeal s… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42023623 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Trigger finger is a common condition managed through various conservative approaches. This study aimed to compare the s… | Revista espanola de cirugia ortopedica y traumatologia 2026-08-16 13:25:33 | Source |
| A matrix-adapted RNA extraction strategy for targeted RT-qPCR analysi… RNA extraction · PMID 42548905 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Human amniotic membrane (HAM) is a promising scaffold for periodontal tissue engineering, supporting favorable cellular… | Regenerative therapy 2026-08-16 13:25:30 | Source |
| Optimizing protocols for microRNA profiling of infant and toddler sto… RNA extraction · PMID 41715892 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Despite growing interest in profiling microRNAs (miRNAs) in infant and toddler stool, no studies have compared protocol… | RNA biology 2026-08-16 13:25:30 | Source |
| Salivary RANKL and OPG gene expression quantification during intermax… RNA extraction · PMID 42318067 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This protocol describes a non-invasive workflow for quantifying salivary RANKL and OPG gene expression in orthodontic p… | MethodsX 2026-08-16 13:25:30 | Source |
| Human neutrophils synthesize thrombomodulin that does not promote thr… Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 1325211 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Thrombomodulin (TM) is a surface glycoprotein that forms a 1:1 complex with thrombin, thereby interacting to form the b… | Blood 2026-08-16 13:25:29 | Source |
| The feasibility and acceptability of outdoor sessions as an add-on of… Effectiveness of Multicomponent Treatment for Fibromyalgia (FIBROWALK) · PMID 40316398 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The given text describes a pilot randomized controlled trial aimed at evaluating the feasibility and acceptability of o… | Reumatologia clinica 2026-08-16 13:25:17 | Source |
| A randomized placebo-controlled phase 3 trial of an antisense oligonu… Drisapersen · PMID 29203355 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This 48-week, randomized, placebo-controlled phase 3 study (DMD114044; NCT01254019) evaluated efficacy and safety of su… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-16 13:25:16 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |