Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Tests of dynamic balance, motor function and fear of falling as indic… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 40645042 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aims to examine dynamic balance, motor function, and fear of falling (FOF) as indicators of fall risk in chi… | European journal of paediatric neurology : EJPN : offi… 2026-07-08 20:14:58 | Source |
| New insights into an old vaccine: potency and breadth of neutralizing… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 40766119 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D has controlled yellow fever for almost 90 years and is considered highly successful. Howev… | medRxiv : the preprint server for health sciences 2026-07-08 20:14:57 | Source |
| New insights into an old vaccine: potency and breadth of neutralizing… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 41670061 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D has controlled yellow fever for almost 90 years and is considered highly successful. Howev… | The Journal of infectious diseases 2026-07-08 20:14:57 | Source |
| Early mobilization in the neurotrauma intensive care unit: a service… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42388707 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Early mobilization (EM) refers to active exercise commenced while patients are on the intensive care unit (ICU). Althou… | Frontiers in neurology 2026-07-08 20:14:56 | Source |
| Nursing-led stepwise pain-management protocol improves postoperative… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42007103 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To assess the impact of a stepwise pain-management protocol on postoperative recovery, pain control, complication rate,… | American journal of translational research 2026-07-08 20:14:56 | Source |
| Experiences of women with disabilities accessing maternal and newborn… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42192434 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Despite global commitments to inclusive and equitable maternal and newborn health (MNH) care, women with disabilities i… | Reproductive health 2026-07-08 20:14:50 | Source |
| The effect of a mindfulness-based stress reduction program on stress… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42297152 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Mothers of children with physical disabilities often experience caregiving-related stress that may negatively affect th… | Journal of affective disorders 2026-07-08 20:14:50 | Source |
| One-day rejuvenation: a preliminary case series of a multimodal proto… Botulinum toxin type A · PMID 42418230 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Same-day multimodal aesthetic treatments may optimize patient convenience, but concerns remain regarding possible therm… | Journal of cosmetic and laser therapy : official publi… 2026-07-08 20:14:49 | Source |
| Activation of GABAR alleviates colitis by reprogramming macrophage po… baclofen · PMID 42413737 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the metabotropic GABA type B receptor (GABAR) has emerged as an immune modulator, its specific role in regulat… | Biochemical pharmacology 2026-07-08 20:14:47 | Source |
| Long-Term Effects of Early Postnatal Administration of R-Baclofen on… baclofen · PMID 42411441 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Contactin-associated protein-like 2 () is a highly expressed gene during development, coding for the cell adhesion mole… | Journal of integrative neuroscience 2026-07-08 20:14:47 | Source |
| Intermittent Theta-Burst Stimulation and Depressive Symptoms in Major… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42418203 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Intermittent theta-burst stimulation (iTBS) is an established treatment for major depressive disorder (MDD), but sham-c… | JAMA network open 2026-07-08 20:14:19 | Source |
| Intermittent Theta-Burst Stimulation for Depression-Delineating Speci… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42418204 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | JAMA network open 2026-07-08 20:14:19 | Source |
| Feasibility and behavioral impact of a wearable-supported digital hea… test of walk · PMID 42416388 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This proof-of-concept study examined whether wearable devices integrated with the Welloop mobile application and a ligh… | Digital health 2026-07-08 15:43:04 | Source |
| Five-Year Outcomes of Paclitaxel-Coated Balloons in Patients with Dia… test of walk · PMID 42416524 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Long-term outcomes of paclitaxel-coated drug-coated balloons (DCBs) in patients with diabetes mellitus (DM) and infrain… | Vascular health and risk management 2026-07-08 15:43:04 | Source |
| Disparities in deworming coverage between children with and without d… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42264499 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Children with disabilities experience lower school enrolment rates and may be systematically excluded from school-based… | BMJ global health 2026-07-08 12:06:58 | Source |
| Neurodevelopmental treatment needs after severe acute respiratory syn… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42050906 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source ObjectiveThis cohort study examined whether documented coronavirus disease 2019 in young children affects the need for… | The Journal of international medical research 2026-07-08 12:06:58 | Source |
| Aquatic training improves muscle strength and functional mobility in… Manual muscular test · PMID 42398272 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is the most common adult muscular dystrophy and is characterized by progressive muscle… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-07-08 12:06:57 | Source |
| Gaming Technology in Pediatric Cerebral Palsy and Related Neuromuscul… Manual muscular test · PMID 42206959 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundChildren with cerebral palsy (CP) and related neuromuscular conditions often experience barriers to physical… | NeuroRehabilitation 2026-07-08 12:06:57 | Source |
| The reliability and validity of the 30-second chair sit-to-stand test… test of walk · PMID 42414666 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study investigated the reliability and validity of the five-repetition sit-to-stand (5xSTS) and 30-second chair si… | European spine journal : official publication of the E… 2026-07-08 12:06:56 | Source |
| Yiqi Fumai Lyophilized Injection for Improving Exercise Tolerance in… test of walk · PMID 42413004 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source High mortality and prevalence rates are hallmarks of chronic heart failure (CHF). Patients frequently have a much lower… | JMIR research protocols 2026-07-08 12:06:56 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |