Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Management of multivessel disease in patients with ST-segment elevati… Revascularization · PMID 42423587 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary percutaneous coronary intervention (PCI) of the culprit lesion is the preferred treatment in ST-segment elevati… | Coronary artery disease 2026-07-10 00:23:21 | Source |
| Limited Contribution of T Relaxation to GluCEST MRI Signal Difference… MRI · PMID 42423883 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To determine whether measured longitudinal relaxation time (T) differences explain glutamate-weighted CEST (GluCEST) gr… | Molecular imaging and biology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Outcomes of Neoadjuvant Radiotherapy Followed by Robotic Radical Pros… MRI · PMID 42423939 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Neoadjuvant radiotherapy (RT) in prostate cancer remains investigational. This prospective pilot study evaluated the fe… | Annals of surgical oncology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Pulmonary function and physical fitness in obese children and adolesc… test of walk · PMID 42423832 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Obesity-associated alterations in pulmonary function have been inconsistently identified by spirometry in pediatric pop… | European journal of pediatrics 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| The Impact of Exercise Tolerance Assessed by 6-Min Walking Distance o… test of walk · PMID 42423508 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to determine whether exercise tolerance assessed by 6-min walk distance (6MWD) predicts clinical outco… | International journal of rheumatic diseases 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| Association of AbobotulinumtoxinA and Skinbooster for Periorbital Wri… Botulinum toxin type A · PMID 42420660 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although multimodal aesthetic treatments are used, the combined effects of botulinum toxin A and hyaluronic acid skinbo… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| The Efficacy of Laser and Botox Therapies for Post-Thyroidectomy Scar… Botulinum toxin type A · PMID 42420659 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-thyroidectomy scars remain a major concern that adversely impacts the patient's quality of life despite surgical a… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| Fludarabine combined with treosulfan or total body irradiation as a c… Fludarabine · PMID 42420467 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source There are very limited data on treosulfan (Treo)-based conditioning before allogeneic hematopoietic stem cell transplan… | Bone marrow transplantation 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Radioimmunotherapy as a targeted strategy of reduced-intensity condit… Fludarabine · PMID 42415858 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Reduced-intensity conditioning (RIC) has expanded the use of allogeneic hematopoietic transplant (allo-HCT) as a potent… | Frontiers in oncology 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Allogeneic CD19-targeting T cells for treatment-refractory systemic l… YTS109 cell · PMID 40866583 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Commercial autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor-T cell therapies are effective in B cell malignancies and aut… | Nature medicine 2026-07-10 00:23:10 | Source |
| Incidence and impact of odontogenic infection-related febrile episode… Cyclophosphamide · PMID 42423976 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Doxorubicin-cyclophosphamide (AC) and docetaxel-cyclophosphamide (TC) are standard perioperative chemotherapy regimens… | Supportive care in cancer : official journal of the Mu… 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| Refractory Malignant Pericardial Effusion as the Initial Presentation… Cyclophosphamide · PMID 42422651 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Early T-cell precursor acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (ETP-ALL/LBL) is a rare, high-risk subtype of T-cell malig… | Cureus 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| CFTR modulator monotherapy for people with cystic fibrosis with class… Ataluren · PMID 42095711 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cystic fibrosis (CF) is a common, life-shortening genetic condition caused by a variant in the cystic fibrosis transmem… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Ion-Channel-Mediated Drug Repurposing Opportunities Validated by Sing… Ataluren · PMID 42074061 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Colorectal cancer (CRC) remains a leading cause of cancer mortality, yet no systematic effort has linked druggable CRC… | International journal of molecular sciences 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Comparison of temporal and stride characteristics in myotonic dystrop… Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) · PMID 27004657 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source We analyzed temporal and stride characteristics in patients with myotonic dystrophy type 1 (DM1) and type 2 (DM2) while… | Gait & posture 2026-07-08 21:23:15 | Source |
| PDE5A variation is associated with tadalafil response in men with dia… Tadalafil · PMID 42407102 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The journal of sexual medicine 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| Selective targeting phosphodiesterase-5 (PDE5): clinical progress, de… Tadalafil · PMID 42390922 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source PDE5 is a subfamily member of the phosphodiesterase (PDE) superfamily. It is encoded by a single PDE5A gene, and its pr… | Journal of enzyme inhibition and medicinal chemistry 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| New Cortisol Thresholds for the Diagnosis of Adrenal Insufficiency Us… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41975776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The low-dose Synacthen stimulation test (LD-SST) is the reference dynamic test for diagnosing glucocorticoid-induced ad… | Diagnostics (Basel, Switzerland) 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Very late stent thrombosis associated with stent malapposition and un… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41972237 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Kounis syndrome (KS) is an acute coronary syndrome triggered by allergic or hypersensitivity reactions and is classifie… | European heart journal. Case reports 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Investigation of the relationship between dual-task performance and f… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 40107171 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study is to investigate the variations in dual-task performance between children with Duchenne Muscular… | Research in developmental disabilities 2026-07-08 20:14:58 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |