Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Perioperative Pregabalin for Recurrent Intractable Hiccups: A Case Re… baclofen · PMID 42436812 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Involuntary diaphragmatic spasms, "hiccups," commonly resolve spontaneously over a few minutes but can occasionally per… | Case reports in anesthesiology 2026-07-12 19:42:08 | Source |
| Novel pathological genetic variant associated with DOCK8 deficiency:… Fludarabine · PMID 42433063 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Deficiency of dedicator of cytokinesis 8 (DOCK8) is a combined immunodeficiency characterized by severe atopic dermatit… | Allergologia et immunopathologia 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Precision myeloablation with TDM-guided busulfan in pediatric primary… Fludarabine · PMID 42433921 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Optimizing busulfan (Bu) exposure is critical for balancing engraftment and toxicity in pediatric patients with primary… | Translational pediatrics 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Dermatomyositis With Necrotizing Vasculitis, Pulmonary Arterial Hyper… Cyclophosphamide · PMID 42437258 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Dermatomyositis is a rare autoimmune inflammatory disease with a highly heterogeneous clinical presentation and potenti… | Cureus 2026-07-12 19:41:40 | Source |
| Corrigendum to "Metformin prevents mandibular bone loss in a mouse mo… Metformin · PMID 42437281 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [This corrects the article DOI: 10.1016/j.jot.2024.03.001.]. | Journal of orthopaedic translation 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Medicolegal autopsy reconstruction of a medication-related adverse ev… Metformin · PMID 42436565 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adverse drug events are common in psychiatric inpatient care because polypharmacy is frequent and metabolic comorbiditi… | Journal of medical case reports 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Desipramine treatment disrupts phagocytic and intracellular survival… Desipramine · PMID 42211338 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source abortus is an intracellular pathogen that causes chronic infection and remains difficult to treat. In this study, desip… | Frontiers in veterinary science 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| The efficacy and safety of hyoscyamine, dicyclomine, and desipramine… Desipramine · PMID 42381757 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with ileal pouch-anal anastomosis (IPAA) frequently experience high bowel frequency and abdominal pain that ar… | Crohn's & colitis 360 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| [Efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy for interst… Gentamicin infusions twice a week for six months · PMID 31099215 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To explore the clinical efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy (ENST) for interstitial cystitis/painf… | Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-10 00:23:34 | Source |
| FDA-approved antisense oligonucleotide therapies for duchenne muscula… Casimersen · PMID 42324661 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a fatal X-linked recessive disorder caused by dystrophin deficiency. Antisense oli… | RNA biology 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| RNA Therapeutics Targeting Skeletal Muscle: Emerging Antisense and Ge… Casimersen · PMID 42352260 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source RNA-based therapeutics are reshaping the treatment landscape for skeletal muscle disorders by enabling modulation of RN… | Biomolecules 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| Adjuvant intravenous immunoglobulin in elderly sepsis: a randomized c… IvIg · PMID 42422830 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sepsis carries high mortality in older people, and immunomodulatory adjuncts to standard therapy are needed. To evaluat… | Frontiers in medicine 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Early postoperative onset of immune thrombocytopenia in rheumatoid ar… IvIg · PMID 42421261 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune thrombocytopenia (ITP) is often already recognised as a pre-existing comorbidity before surgery and managed with… | Modern rheumatology case reports 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Gestational deltamethrin exposure exacerbates post-traumatic epilepti… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42384231 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Gestational exposure to the neurotoxic insecticide deltamethrin (DLT) is suspected to increase susceptibility to neurol… | Metabolic brain disease 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Global, regional, and national burden of tuberculosis and multidrug-r… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42385762 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Tuberculosis (TB) is the leading global cause of death from a single infectious agent. Recent reductions in global heal… | The Lancet. Infectious diseases 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Free functional muscle transfer after oncologic extremity reconstruct… Functional muscle transfer · PMID 42206261 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Limb-salvage surgery for extremity sarcoma increasingly prioritizes preservation of meaningful motor function, yet onco… | JPRAS open 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Structural and Functional Principles in Quadriceps Reconstruction. Functional muscle transfer · PMID 42347482 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Quadriceps muscle and tendon injuries are a significant cause of impairment of the knee extensor mechanism, ranging fro… | Muscles (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Chronic pain after mastectomy: current knowledge and knowledge gaps. Capsaicin Topical Cream · PMID 41733557 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-mastectomy pain syndrome (PMPS) is a frequent and burdensome complication of breast cancer surgery, manifesting as… | Minerva anestesiologica 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Non-Inferiority Study of Two Capsaicin Formulations for Painful Diabe… Capsaicin Topical Cream · PMID 41157180 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source While capsaicin topical formulations are established treatments, conventional creams using this substance have limited… | Life (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Acute Myocardial Infarction Secondary to Idiopathic Ascending Aortic… Revascularization · PMID 42423567 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Ascending aortic thrombus causing acute myocardial infarction through coronary ostial occlusion is exceptional, with on… | JACC. Case reports 2026-07-10 00:23:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |