Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Phase I/II Study of NGGT001 Gene Therapy for Bietti Crystalline Dystr… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437119 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the safety and preliminary functional outcomes of NGGT001 gene therapy across dose cohorts in adults with B… | Ophthalmology science 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Unregulated Peptide Use in the Age of Biohacking: Digital Promotion,… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437212 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Unregulated peptide use is emerging as a digitally mediated public health concern. Although peptide-based medicines hav… | Cureus 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Autologous adipose-derived mesenchymal stromal cells for chronic trau… HB-adMSCs · PMID 42093626 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Secondary injury from traumatic brain injury (TBI) leads to a chronic inflammatory process, neurodegeneration, and tiss… | Brain : a journal of neurology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Evaluation of Multiple Intravenous Infusions of Autologous Adipose-De… HB-adMSCs · PMID 42137372 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this trial was to evaluate preliminary efficacy and safety of multiple intravenous infusions of autologo… | Parkinson's disease 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Genome-wide characterization of the Bcl-2-associated athanogene (BAG)… Glutamine · PMID 42435547 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drought imposes one of the most damaging constraints on maize productivity, particularly during critical developmental… | Plant physiology and biochemistry : PPB 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| How do media compositions, pretreatments, and genotypes affect haploi… Glutamine · PMID 42436375 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Currently, consumer demands are rapidly and continuously evolving, which accelerates the development and release of new… | BMC plant biology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| An 8-Year-Old Boy With Lateral Cutaneous Nerve Entrapment Syndrome: A… trigger point injection · PMID 42345584 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Pediatrics international : official journal of the Jap… 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Evaluation of Two Treatment Options in Myofascial Pain Transcutaneous… trigger point injection · PMID 42411416 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myofascial pain syndrome (MPS) is a familiar musculoskeletal disorder regarded as trigger points causing pain and funct… | Annals of African medicine 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Influence of Dystrophin Isoform Deficiency on Motor Development in Du… Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History Study · PMID 40552660 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In Duchenne muscular dystrophy (DMD), lack of the shorter dystrophin isoforms Dp140 and Dp71 is associated with increas… | Annals of clinical and translational neurology 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Fulminant toxic epidermal necrolysis induced by pucotenlimab in a pat… IvIg · PMID 42434740 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source This case report describes a fatal case of toxic epidermal necrolysis (TEN) in a 67-year-old man with stage IIIB lung a… | Frontiers in oncology 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Guillain-Barré Syndrome Following Dengue Infection: A Case Series wit… IvIg · PMID 42436651 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Guillain-Barré syndrome (GBS) is a rare, immune-mediated disorder of the peripheral nerve and roots often triggered by… | Annals of neurosciences 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Nurse-led tobacco and areca-nut cessation interventions for oral pote… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42426750 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral potentially malignant disorders (OPMDs), including oral submucous fibrosis, leukoplakia, lichen planus, and erythr… | BMC oral health 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Analyzing the Effect of Extracorporeal Shockwave Therapy after Botuli… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42427431 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spasticity is a frequent and disabling manifestation of multiple sclerosis (MS), characterized by increased muscle tone… | Advanced biomedical research 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| Cellular Remodeling of Skeletal Muscle Following Botulinum Toxin A In… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42432377 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Botulinum toxin type A (BoNT) is widely used in aesthetic and reconstructive surgery, yet its effects on skeletal muscl… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| A double-blinded randomized clinical trial: Topical Sahasthara extrac… Diclofenac 1% Topical · PMID 42382062 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sahasthara (SHT), a traditional Thai herbal remedy used for anti-inflammatory and musculoskeletal disorders, lacks clin… | Journal of traditional and complementary medicine 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Baboon Syndrome Triggered by Diclofenac Potassium: A Case Report of S… Diclofenac 1% Topical · PMID 42405225 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Baboon syndrome, also known as symmetrical drug-related intertriginous and flexural exanthema (SDRIFE), is a rare react… | Case reports in dermatology 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Risk factors of multi-drug-resistant tuberculosis among tuberculosis… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42426652 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drug-resistant tuberculosis poses a significant threat to global TB control efforts, potentially reversing progress mad… | BMC infectious diseases 2026-07-12 19:42:15 | Source |
| A comparison of conservative versus surgical treatment in patients wi… test of walk · PMID 42436915 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with foot drop due to peroneal nerve entrapment are treated with either conservative or surgical approaches, y… | Brain & spine 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Multimodal Integration of Gait, Balance, and Infrared Thermography En… test of walk · PMID 42435928 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate whether combining gait, balance, and infrared thermography improves discrimination between individuals w… | Archives of physical medicine and rehabilitation 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Global Research Trends in the Surgical Management of Spasticity: A Sy… baclofen · PMID 42424247 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Surgical interventions remain a cornerstone in the multidisciplinary management of spasticity. While historically cente… | Stereotactic and functional neurosurgery 2026-07-12 19:42:08 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |