Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Does creatine supplementation improve strength and power in physicall… Creatine Monohydrate · PMID 42390589 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to assess the impact of four weeks of creatine monohydrate supplementation on strength and power perfo… | European journal of applied physiology 2026-07-14 16:03:42 | Source |
| Exercise-Induced Rhabdomyolysis With Markedly Elevated Creatine Kinas… Creatine Monohydrate · PMID 42396376 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Exercise-induced rhabdomyolysis results from skeletal muscle injury after strenuous or unaccustomed exertion. Acute kid… | Case reports in nephrology 2026-07-14 16:03:42 | Source |
| Increased intra-abdominal pressure linked to worse long-term prognosi… Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver Transplantation · PMID 40… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the prognostic value of intra-abdominal pressure (IAP) among patients with orthotopic liver transplantat… | BMC gastroenterology 2026-07-14 16:03:40 | Source |
| Intra-abdominal hypertension, fluid balance, and adverse outcomes aft… Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver Transplantation · PMID 33… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Intra-abdominal hypertension (IAH) is frequently encountered in critically ill surgical patients. We aimed to evaluate… | Journal of critical care 2026-07-14 16:03:40 | Source |
| Acute trazodone administration reduces behavioral and physiological i… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42441254 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Travel-induced stress and anxiety are prevalent in dogs resulting in behavioral changes that can negatively affect the… | Frontiers in veterinary science 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Development of zein-based nanoparticles for oral co-delivery of insul… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42442575 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral delivery of peptide-based therapeutics remains a major challenge due to enzymatic degradation and poor intestinal… | International journal of biological macromolecules 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Immune-Related Adverse Events From Checkpoint Inhibitors: An Evidence… IvIg · PMID 42442518 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune checkpoint inhibitors (ICIs) improve cancer outcomes but can cause immune‑related adverse events (irAEs) in any… | Critical reviews in oncology/hematology 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Intravenous Immunoglobulin-Resistant Kawasaki Disease: Diagnosis, Mec… IvIg · PMID 42442680 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Intravenous immunoglobulin (IVIG)-resistant Kawasaki disease (KD), also referred to as IVIG-refractory KD or refractory… | European journal of pharmacology 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Occult Necrotizing Fasciitis Presenting as a Severe Hyperosmolar Hype… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42434630 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Necrotizing fasciitis is a rapidly progressive and life-threatening soft tissue infection in which early diagnosis rema… | Cureus 2026-07-14 16:03:32 | Source |
| Leukocyte Telomere Length and Cross-Sectional and Longitudinal Variat… MRI · PMID 42444504 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Telomere length (TL) has emerged as a candidate predictor for biological aging and age-associated conditions, yet its r… | Brain and behavior 2026-07-14 16:03:25 | Source |
| Standardized Acquisition of Fetal Cardiac Cine MRI: A Practical Guide. MRI · PMID 42444472 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fetal ultrasound is the primary screening modality for routine prenatal examinations, but its effectiveness can be infl… | Circulation. Cardiovascular imaging 2026-07-14 16:03:25 | Source |
| Central adiposity is associated with poorer functional capacity in wo… test of walk · PMID 42443640 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the associations of waist circumference (WC) and calf circumference (CC) with functional performance in… | Rheumatology international 2026-07-14 16:03:23 | Source |
| Effects of Pulmonary Rehabilitation Nursing on Pulmonary Function and… test of walk · PMID 42444418 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic obstructive pulmonary disease (COPD) is associated with persistent airflow limitation, reduced exercise toleran… | Nursing in critical care 2026-07-14 16:03:23 | Source |
| Advanced on Minimally Invasive Techniques in Facial Rejuvenation: A C… Botulinum toxin type A · PMID 42441192 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Contemporary cosmetic surgical approaches to facial rejuvenation have undergone a significant transformation due to the… | World journal of plastic surgery 2026-07-14 16:03:21 | Source |
| Therapeutic progress in rosacea: targeting the neuro-vascular-immune… Botulinum toxin type A · PMID 42440475 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Rosacea is a chronic inflammatory dermatological condition predominantly affecting the facial region. Clinically, rosac… | Frontiers in immunology 2026-07-14 16:03:21 | Source |
| S2P-modified PLGA bifunctional nanodrug: inhibiting vascular senescen… Metformin · PMID 42443909 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The progression of atherosclerosis (AS) is closely related to endothelial senescence and abnormal lipid metabolism in m… | Journal of nanobiotechnology 2026-07-14 16:02:52 | Source |
| The efficacy of intermittent metformin plus lifestyle intervention fo… Metformin · PMID 42443901 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In women with prediabetes after prior gestational diabetes mellitus (GDM), whether intermittent metformin treatment as… | BMC medicine 2026-07-14 16:02:52 | Source |
| Breakthrough reactions in pediatric chemotherapeutic desensitization:… Cyclophosphamide · PMID 42444056 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Rapid drug desensitization (RDD) enables the safe reintroduction of chemotherapeutic agents in patients with hypersensi… | Pediatric allergy and immunology : official publicatio… 2026-07-14 16:02:46 | Source |
| Multi-omics integration reveals that pterostilbene ameliorates cyclop… Cyclophosphamide · PMID 42444162 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cyclophosphamide (CTX) is a commonly used immunosuppressant and chemotherapeutic drug; however, its clinical applicatio… | Food & function 2026-07-14 16:02:46 | Source |
| Multi-omics-guided diagnosis and treatment of toxoplasma retinochoroi… Prednisone · PMID 42436394 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Toxoplasma retinochoroiditis is challenging to diagnose and treat, especially in immunocompromised or co-infected indiv… | BMC ophthalmology 2026-07-12 19:42:50 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |