Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Common genetic variants of the cardiac sodium channel alter patient r… Mexiletine · PMID 42422555 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Several common variants have been identified in SCN5A, which encodes the cardiac sodium channel α-subunit Nav1.5 and is… | Journal of precision medicine (Amsterdam, Netherlands) 2026-07-14 16:28:50 | Source |
| Trunk-oriented Exercises Versus Whole-body Vibration on Abdominal Thi… Trunk Oriented Exercises Versus Whole-body Vibration for Duchenne Muscular Dystrophy · PMID 38… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Progressive proximal muscle weakening in children with Duchenne muscular dystrophy (DMD) impairs postural adjustments b… | Journal of musculoskeletal & neuronal interactions 2026-07-14 16:28:20 | Source |
| "Nothing about us without us": Co-production of and 'How To' implemen… Pain Science Education · PMID 42345107 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Temporomandibular disorders (TMDs) affect up to 1 in 15 people, significantly impairing daily function and quality of l… | Primary dental journal 2026-07-14 16:28:18 | Source |
| Smallest Detectable Change of the Knowledge and Attitudes of Pain in… Pain Science Education · PMID 42333373 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Background Pain Science Education (PSE) aims to improve patients' understanding of pain based on modern pain science, e… | Cureus 2026-07-14 16:28:18 | Source |
| Topical resiniferatoxin for the treatment of vestibulodynia: a prospe… Capsaicin Topical Cream · PMID 42434379 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Vestibulodynia is the most common subtype of vulvodynia and is characterized by persitent, contact-evoked pain localize… | AJOG global reports 2026-07-14 16:28:02 | Source |
| BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: explorat… Descartes-08 · PMID 41514039 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapies have the potential to transform treatment of autoimmune disease by res… | Nature medicine 2026-07-14 16:04:05 | Source |
| Descartes-08: Unlocking the potential of mRNA CAR T-cell therapy in m… Descartes-08 · PMID 42019495 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-07-14 16:04:05 | Source |
| Isolated trochlea and triquetrum fractures in an immunocompromised ad… Prednisone · PMID 42442847 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Isolated fractures of the humeral trochlea and triquetral avulsion fractures are uncommon, and to our knowledge, there… | BMJ case reports 2026-07-14 16:04:02 | Source |
| Sildenafil for Attenuating Hepatic Ischemia-Reperfusion Injury and Pr… Sildenafil · PMID 42438631 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Introduction Hepatic ischemia-reperfusion (I/R) injury is a major driver of post-hepatectomy liver failure (PHLF) and c… | Cureus 2026-07-14 16:03:51 | Source |
| Bibliometric and Two-Sample Mendelian Randomization Analyses of the C… Sildenafil · PMID 42441558 | Myopathies | Neuroprotection · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Hypertension (HT)-related erectile dysfunction (ED), a condition secondary to HT, is characterized by a persistent inab… | Journal of visualized experiments : JoVE 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| LC-PDA & LC-MS/MS approach of Daprodustat: forced degradation study. GSK1278863 · PMID 42247152 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Daprodustat is a hypoxia-inducible prolyl hydroxylase inhibitor to treat anaemia in patients with Chronic Kidney Diseas… | Xenobiotica; the fate of foreign compounds in biologic… 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| Model-Informed Drug Development for Daprodustat Supports the Design o… GSK1278863 · PMID 41174355 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Model-informed drug development (MIDD) played a crucial role in the successful development and regulatory approval of d… | Clinical pharmacology and therapeutics 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| Efficacy of platelet-rich plasma in the treatment of hemiplegic shoul… Efficacy Of Platelet Rich Plasma In The Treatment Of Hemiplegıc Shoulder Pain · PMID 32990858 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study was to examine the effects of platelet-rich plasma (PRP) on pain and functional outcomes in patie… | Neurological sciences : official journal of the Italia… 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| Pilot feasibility study of intraprocedural transcranial Doppler monit… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42422222 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Utility of flow diverter (FD) surface modification (SM) in reducing thromboembolism of cerebral aneurysm treatment rema… | Frontiers in neurology 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| The relationship between cerebellar functional connectivity alteratio… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42360506 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Altered cerebellar resting-state functional connectivity (FC) may contribute to hand motor impairment in People with Mu… | Journal of neurology 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| Ultrasound-guided platelet-rich plasma myofascial injection for chron… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42443868 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Retrospective cohort study to evaluate the efficacy and safety of ultrasound-guided myofascial platelet-rich plasma (PR… | BMC musculoskeletal disorders 2026-07-14 16:03:47 | Source |
| EXPRESS: Comparing the Efficacy of Transmucosal and Subcutaneous Gluc… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444066 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source ObjectivesTo evaluate the efficacy of two different formulations of glucagon given by three different routes (subcutane… | Journal of feline medicine and surgery 2026-07-14 16:03:46 | Source |
| EXPRESS: Ultrasound Enhances Glymphatic-Associated Solute Transport v… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444063 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Glymphatic dysfunction impairs Aβ clearance and contributes to Alzheimer's disease (AD) progression. Low-intensity tran… | Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-07-14 16:03:46 | Source |
| Insulin Regulates CD36-Dependent Fatty Acid Uptake but Not Mitochondr… Glutamine · PMID 42444333 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sertoli cells (SCs) provide essential metabolic support for spermatogenesis, including lactate production for developin… | Andrology 2026-07-14 16:03:43 | Source |
| [Effect of electroacupuncture on chronic pain in patients with knee o… Glutamine · PMID 42443077 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To observe the clinical therapeutic effect of electroacupuncture (EA) on chronic pain in patients with knee osteoarthri… | Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-14 16:03:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |