Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Botulinum Toxin Type A for the Treatment of Focal Spasticity in Child… Botulinum toxin type A · PMID 42461205 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cerebral palsy (CP) causes lifelong functional impairment and societal burden. In Thailand, botulinum toxin type A (BoN… | Value in health regional issues 2026-07-18 15:47:41 | Source |
| Comparing the real-world effectiveness of botulinum toxin type A inje… Botulinum toxin type A · PMID 42465548 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-stroke muscle hyper-resistance is produced by both neurogenic (spasticity) and non-neurogenic (contracture) factor… | Frontiers in neurology 2026-07-18 15:47:41 | Source |
| Individualized prediction of heroin cue-induced craving using task-ba… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42469381 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cue-induced craving is a core driver of addiction and relapse, and its significant heterogeneity represents a major bar… | NPJ digital medicine 2026-07-18 15:46:07 | Source |
| Intermittent theta burst stimulation modulates mirror visual feedback… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42469892 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Theta burst stimulation (TBS) and mirror visual feedback (MVF) reduce interhemispheric asymmetry in both hemispheres, w… | Journal of neuroengineering and rehabilitation 2026-07-18 15:46:07 | Source |
| Alleviation effect of Potentilla anserina polysaccharides on intestin… Cyclophosphamide · PMID 42448191 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The present study aimed to analyze the physicochemical characteristics of Potentilla anserina polysaccharides (PAP) and… | International journal of biological macromolecules 2026-07-15 11:30:22 | Source |
| Real-world outcomes of BrECADD therapy in advanced-stage classical Ho… Cyclophosphamide · PMID 42448612 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Advanced-stage classical Hodgkin lymphoma (cHL) has been traditionally treated with effective chemotherapy regimens, al… | British journal of haematology 2026-07-15 11:30:22 | Source |
| BAIBA attenuates pulmonary fibrosis by modulating the iron/ROS-mitoch… Metformin · PMID 42448057 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Pulmonary fibrosis (PF) is a chronic and progressive lung disease with limited therapeutic options. Beta-aminoisobutyri… | Free radical biology & medicine 2026-07-15 11:30:08 | Source |
| High Volume Hemofiltration : what are the last indications in 2026 -… Metformin · PMID 42447139 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source High-dose continuous therapies and especially High-volume hemofiltration has failed to demonstrate clinical benefit in… | Blood purification 2026-07-15 11:30:08 | Source |
| Effect of 37°C Pre-Warmed Versus Room Temperature Gadoxetic Acid Diso… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42446484 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Compromised patient comfort and suboptimal arterial phase (AP) image quality remain unresolved challenges in Gd-EOB-DTP… | Journal of magnetic resonance imaging : JMRI 2026-07-14 21:30:42 | Source |
| Safety and Efficacy of TrenibotulinumtoxinE for Moderate-to-Severe Gl… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42446897 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Glabellar lines (GLs) are facial furrows that can become aesthetically displeasing because of aging and repetitive musc… | Aesthetic surgery journal 2026-07-14 21:30:42 | Source |
| From Control to Elimination: Making the End of Dental Caries Thinkabl… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42446275 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Dental caries remains one of the most prevalent noncommunicable diseases worldwide despite decades of clinical and beha… | Community dentistry and oral epidemiology 2026-07-14 21:30:34 | Source |
| Impact of anti-TNF and anti-IL-12/IL-23 antibody therapy on periodont… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42445195 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Periodontitis prevalence is elevated in patients with inflammatory bowel diseases (IBD). Biological therapies targeting… | Frontiers in immunology 2026-07-14 21:30:34 | Source |
| [Real-world testing of digital health: the INSPIRE Living Lab : An in… test of walk · PMID 42446712 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Digitalization in healthcare offers great potential for improving the quality of care and efficiency but often fails du… | Orthopadie (Heidelberg, Germany) 2026-07-14 21:30:22 | Source |
| Efficacy and safety of mitoxantrone hydrochloride liposome/ thiotepa/… Fludarabine · PMID 42446104 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the efficacy and safety of MTBF as conditioning regimen for salvage allogeneic hematopoietic stem cell t… | Cell transplantation 2026-07-14 21:30:10 | Source |
| Application Timing-Dependent Impact of Donor Source on Outcomes After… Cyclophosphamide · PMID 42446167 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is usually performed as a curative treatment for adult T… | Hematological oncology 2026-07-14 21:30:08 | Source |
| Salvage ultra-low-dose radiotherapy for conjunctival mantle cell lymp… Cyclophosphamide · PMID 42445702 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Mantle cell lymphoma (MCL) is an aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma with variable responses to frontline chemothera… | Reports of practical oncology and radiotherapy : journ… 2026-07-14 21:30:08 | Source |
| Evaluation of insulin, leptin, ghrelin, and adiponectin levels in typ… Metformin · PMID 42446258 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Type 2 diabetes mellitus (T2DM) is a chronic metabolic disorder, which is commonly related to reduced insulin responsiv… | Biomeditsinskaia khimiia 2026-07-14 21:29:33 | Source |
| Comparative Efficacy of Non-invasive Brain Stimulation for Pain, Anxi… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42435147 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although non-invasive brain stimulation (NIBS) has been used to manage chronic musculoskeletal pain (CMP) and related e… | Pain and therapy 2026-07-14 21:29:07 | Source |
| Functional near-infrared spectroscopy study of intermittent theta bur… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42440696 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Stroke is characterized by high morbidity and high disability rate, and is the main cause of long-term disability. To e… | Frontiers in human neuroscience 2026-07-14 21:29:07 | Source |
| An Unusual Genetic Variant of Long QT Syndrome with Late Presentation… Mexiletine · PMID 42405015 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This case report describes a 57-year-old woman with a history of transient loss of consciousness, initially treated as… | The Journal of innovations in cardiac rhythm management 2026-07-14 16:28:50 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |