Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AQP4-IgG-positive myelitis occurring in a patient with small cell lun… Methylprednisolone · PMID 42591078 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute myelopathy in patients with small cell lung cancer (SCLC) is often attributed to metastatic spinal cord involveme… | Frontiers in oncology 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Recent advances in the medical management of thyroid eye disease. Methylprednisolone · PMID 42590938 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thyroid eye disease (TED) is a debilitating autoimmune disorder that can cause facial disfigurement, impair vision and… | Current opinion in endocrinology, diabetes, and obesity 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Deep learning segmentation with uncertainty quantification for spinal… MRI · PMID 42591080 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spinal tuberculosis is the most common extrapulmonary manifestation of tuberculosis. Magnetic resonance imaging (MRI),… | Frontiers in physiology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Validation of open-source deep learning segmentation tools for automa… MRI · PMID 42591089 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Segmentation enables extraction of quantitative imaging features to enhance glioma diagnosis by volumetric measurements… | Frontiers in neurology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Compound Chamomile and Lidocaine Hydrochloride Gel in Oral Diseases:… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42558651 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral diseases frequently entail microbial infections or mucosal damage, typically accompanied by pain and discomfort. P… | Drug design, development and therapy 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Impact of Menthol Concentration on Ketoprofen Permeation and Photosta… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42518428 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Topical nonsteroidal anti-inflammatory drugs provide localized pain relief while reducing the risk of systemic adverse… | ACS omega 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Diagnostic value of shear wave elastography in assessing the effectiv… Botulinum toxin type A · PMID 42566101 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Complex W3 ventral hernias with loss of domain (LOD) pose challenges in abdominal wall reconstruction due to pathologic… | Hernia : the journal of hernias and abdominal wall sur… 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| [Treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A and… Botulinum toxin type A · PMID 42565401 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To compare the treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A (Relatox; BTA) and monoclonal antibodies… | Zhurnal nevrologii i psikhiatrii imeni S.S. Korsakova 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| SIRT1 in brain aging: molecular mechanisms and therapeutic potential… Metformin · PMID 42566092 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Aging is a multifactorial process affects different tissues and organs and is modulated by genetic and environmental fa… | Biogerontology 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Time to Insulin Initiation Among Patients With Type 2 Diabetes Treate… Metformin · PMID 42563367 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To examine the effect of second-line treatments (insulin secretagogues, thiazolidinediones, glucagon-like peptide-1 (GL… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Acute Attack Treatment Escalation and Subsequent Relapse Risk in Pedi… Methylprednisolone · PMID 42566724 | Myopathies | Remyélinisation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute treatment for myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease (MOGAD) includes high-dose IV methy… | Neurology 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Paroxysmal Speech Arrest With Resolving Splenial and Symmetric White… Methylprednisolone · PMID 42564878 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Reversible splenial lesion syndrome (RESLES), mild encephalitis/encephalopathy with a reversible splenial lesion (MERS)… | Cureus 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Combined α-lactalbumin hydrolysate and anti-VEGF agent treatment atte… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42485856 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Ventilator-induced lung injury (VILI) poses a serious threat to patients receiving mechanical ventilation (MV). While s… | Tissue & cell 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| The Pan-Salt-inducible Kinase Inhibitor YKL-06-061 Exerts Antidepress… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42486321 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Current monoaminergic antidepressants demonstrate limited efficacy and delayed onset, necessitating novel treatment str… | European journal of pharmacology 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| Age outweighs route for AAV-PHP.eB transgene distribution via inner e… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42487092 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy has demonstrated transformative potential in treating hereditary hearin… | Drug delivery and translational research 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Intravitreal Steroid and Anti-VEGF in Macular Edema Secondary to Reti… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42486678 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the effectiveness and safety of combined intravitreal steroid and anti-VEGF treatment in patients with reti… | Ceska a slovenska oftalmologie : casopis Ceske oftalmo… 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Identification and Key Amino Acid Analysis of Epitopes of Pin y 2, a… Glutamine · PMID 42486776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pine nut allergy is a global food safety concern, yet the epitope of the major allergen from Pin y 2 remains unknown. W… | Journal of agricultural and food chemistry 2026-07-23 12:27:03 | Source |
| A retrospective study of intravesical botulin toxin type A in childre… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42481558 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Detrusor overactivity (DO) is a common urodynamic manifestation of lower urinary tract dysfunction in children, which s… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Botulinum Neurotoxin for Postoperative Facial Nerve Paralysis: A Tech… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42478402 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Excision of a vestibular schwannoma or any lesion in close proximity to the seventh cranial nerve (facial nerve) can co… | Neurology India 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Lycopene attenuates dexamethasone induced depression like behavior an… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42472869 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic glucocorticoid therapy, while clinically indispensable, often induces debilitating neuropsychiatric side effect… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:55 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |