Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Treatment-Associated Differences in Serum Cytokine Profiles in Canine… Prednisolone · PMID 42589028 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Systemic immunomodulatory treatments are widely used in canine atopic dermatitis (cAD), but treatment-associated differ… | Animals : an open access journal from MDPI 2026-08-13 15:00:21 | Source |
| Integrated Physics-Informed Machine Learning Framework for Structural… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42590751 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Structural health monitoring (SHM) plays a critical role in the early identification and assessment of structural damag… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:00:06 | Source |
| Reactor-Grade Non-Additive Polypropylene Architecture Defines the Phy… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42589809 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Rapid estimation of the melt flow index (MFI) is essential for the timely control of industrial polypropylene polymeriz… | Polymers 2026-08-13 15:00:06 | Source |
| Fetal developmental venous anomaly with varix mimicking an intracrani… Sirolimus · PMID 42580651 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | American journal of obstetrics and gynecology 2026-08-13 15:00:04 | Source |
| Survival and Homeostasis of Alveolar Macrophages in Vivo Depend on mT… Sirolimus · PMID 42578718 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Alveolar homeostasis depends on tissue-resident professional phagocytes known as alveolar macrophages (AMs) that catabo… | American journal of respiratory cell and molecular bio… 2026-08-13 15:00:04 | Source |
| Prevalence and Clinical Correlates of Sarcopenia and Malnutrition in… Prednisone · PMID 42588033 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source : Sarcopenia and malnutrition may contribute to persistent functional vulnerability after lung transplantation, yet the… | Nutrients 2026-08-13 14:59:41 | Source |
| Metformin Attenuates Sepsis-Induced Cardiomyopathy via Inhibition of… Metformin · PMID 42589134 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sepsis-induced cardiomyopathy (SICM) is a life-threatening complication of sepsis; however, its molecular mechanisms re… | Biology 2026-08-13 14:48:01 | Source |
| Botulinum Neurotoxin Treatment of Camptocormia- A Critical Review and… OnabotulinumtoxinA · PMID 42569510 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Camptocormia is a disabling postural disorder characterized by involuntary forward flexion of the thoracolumbar spine t… | Tremor and other hyperkinetic movements (New York, N.Y… 2026-08-13 14:47:13 | Source |
| Phosphodiesterase Type 5 Inhibitors as Chemical Hazards in Honey and… Sildenafil · PMID 42588529 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The processing of bee products has recently become more frequent due to the rapidly growing market and demand for healt… | Molecules (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:46:43 | Source |
| Sildenafil Positivity and Chronic Cardiac Pathology in Men Who Died o… Sildenafil · PMID 42587637 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Erectile dysfunction and cardiovascular disease share common pathophysiological mechanisms, yet little is known about t… | Diagnostics (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:46:43 | Source |
| Short-term quantitative ultrasonographic assessment of masseter muscl… Botulinum toxin type A · PMID 42579291 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate short-term clinical and ultrasonographic changes in the masseter muscle following botulinum toxin type A (B… | Cranio : the journal of craniomandibular practice 2026-08-13 14:46:38 | Source |
| The STIIM UP Protocol: Exploratory Evaluation of the Potential of Com… Botulinum toxin type A · PMID 42590155 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cervical integument aging is a complex, multifactorial process characterized by thinning dermis, loss of elasticity, an… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 14:46:37 | Source |
| A phase II study of low dose melphalan with thiotepa and fludarabine… Fludarabine · PMID 42566316 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We conducted a phase II study of fludarabine, thiotepa, reduced dose melphalan conditioning for allogeneic transplantat… | Leukemia & lymphoma 2026-08-13 14:29:31 | Source |
| The discovery of potent and selective N-modified adenosine derivative… Fludarabine · PMID 42570380 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source A library of N-modified adenosine derivatives (compounds 7-36) was synthesized via a one-step reaction of 6-chloro- or… | Bioorganic chemistry 2026-08-13 14:29:31 | Source |
| Amyloidosis and Thoracic Aortic Disease: A Scoping Review. Cyclophosphamide · PMID 42589921 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source : Amyloidosis is a systemic disorder characterized by extracellular deposition of misfolded protein fibrils, most commo… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 14:29:30 | Source |
| SP-3 Ameliorates Established Cyclophosphamide-Induced Liver Injury an… Cyclophosphamide · PMID 42589499 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cyclophosphamide (CP) is a widely used alkylating agent, but its clinical use is limited by drug-induced liver injury (… | International journal of molecular sciences 2026-08-13 14:29:30 | Source |
| Does cathodal HD-tDCS-preconditioned iTBS over the contralesional dor… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42586729 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The contralesional dorsal premotor cortex (cPMd) is a potential target for motor recovery in severe stroke. However, in… | BMJ open 2026-08-13 14:23:00 | Source |
| Comparing Electrical and Ultrasound Transcutaneous Auricular Vagus Ne… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42565762 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Associative memory, the ability to bind and retrieve relationships between unrelated elements, is a cornerstone of huma… | Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 14:20:42 | Source |
| Infusion-related reactions and premedication patterns in ublituximab-… Ublituximab · PMID 42534927 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Ublituximab is a glycoengineered monoclonal antibody that effectively reduces multiple sclerosis (MS) relapses but carr… | Frontiers in neurology 2026-08-13 14:20:13 | Source |
| Optimizing Infusion Center Efficiency in Multiple Sclerosis: A Nursin… Ublituximab · PMID 42512610 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The increasing use of infusion therapies for multiple sclerosis (MS) has improved disease management but has also incre… | Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:20:13 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |