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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1/2 Actif The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-24 Détail
Intermittent prednisolone Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique Non applicable Prévu The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-22 Détail
SGLT2 inhibitor Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1 Actif This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-20 Détail
whole body vibration Étude non communiquée Myopathies À vérifier Non applicable Terminé this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-20 Détail
A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée Épilepsie · Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier Actif Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-18 Détail
CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable COMPLETED The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 Myopathies À vérifier Non applicable ENROLLING_BY_INVITATION This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
"Dry Needling in Plastic Surgery: Enhancing Surgical Ergonomics, Well… Dry Needling · PMID 42554660 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Plastic and reconstructive surgery 2026-08-13 15:02:35 Source
A review of the synergistic mechanisms of Yijinjing, meridian sinew t… Dry Needling · PMID 42564104 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Chronic cervical myofascial pain is a common and disabling musculoskeletal pain condition, yet its persistence is unlik… Frontiers in medicine 2026-08-13 15:02:35 Source
Development and Implementation of an Online Patient Education Program… MUC-CFS — Munich ME/CFS Cohort Study · PMID 39570662 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Myalgic encephalomyelitis/chronic fatigue syndrome (ME/CFS) presents significant challenges for affected children and a… JMIR research protocols 2026-08-13 15:02:34 Source
The composition of MDSC-subpopulations PMN-like, M-like, and e-like M… MUC-CFS — Munich ME/CFS Cohort Study · PMID 41983127 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Primary infection with the Epstein-Barr virus (EBV) in early childhood is often asymptomatic, whereas infection with EB… Frontiers in immunology 2026-08-13 15:02:34 Source
Complications of intrathecal baclofen therapy for spasticity: A singl… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 39798214 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Intrathecal baclofen (ITB) therapy effectively reduces severe spasticity but is associated with complications that can… Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-08-13 15:02:32 Source
Intrathecal Baclofen for Severe Spasticity: Longitudinal Data From th… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 31989725 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To assist in the assessment of intrathecal baclofen (ITB) therapy risks and benefits by providing surgical intervention… Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 15:02:32 Source
Cardiac Arrest: A Rare Complication of Intrathecal Baclofen Withdrawa… baclofen, intrathecal · PMID 40881275 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Baclofen, a GABA agonist, is used for the management of spasticity. Intrathecal route is indicated in cases of severe s… The Neurohospitalist 2026-08-13 15:02:31 Source
Selective dorsal rhizotomy after baclofen intrathecal pump removal: a… baclofen, intrathecal · PMID 39317766 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Selective dorsal rhizotomy (SDR) and intrathecal baclofen (ITB) pump placement are two surgical options in children aff… Child's nervous system : ChNS : official journal of th… 2026-08-13 15:02:31 Source
Operational control mechanism and pilot-scale demonstration of integr… Syde · PMID 41796818 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Integrated fixed-film activated sludge (IFAS) and one-stage partial nitritation-anammox (PN/A) are considered the optim… Bioresource technology 2026-08-13 15:02:29 Source
Stride-level measurement of gait as an early sensitive marker of disa… Syde · PMID 41859678 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Wearable digital health technologies offer a unique opportunity to assess gait at the stride level in real-world settin… EClinicalMedicine 2026-08-13 15:02:29 Source
Limb-Girdle Muscular Dystrophy Scientific Workshop: A Multistakeholde… SRP-9003 · PMID 40756520 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) refers to a group of muscular dystrophies that generally result in weakness and l… Neurology. Clinical practice 2026-08-13 15:02:28 Source
A Novel Approach to Characterizing Patterns of Real-World Upper-Extre… Physical therapy · PMID 42590657 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In accelerometer-based measurement, the inclusion of upper extremity (UE) activity during walking can overestimate real… Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:26 Source
Shockwave Therapy Plus Eccentric Exercises Versus Isolated Eccentric… sham shockwave therapy · PMID 34029235 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source There remains a lack of consensus regarding the treatment of Achilles insertional tendinopathy. The condition is typica… The Journal of bone and joint surgery. American volume 2026-08-13 15:02:25 Source
The Efficacy of Focused Extracorporeal Shockwave Therapy for the Knee… sham shockwave therapy · PMID 40862177 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Osteoarthritis is the most common form of degenerative arthritis. To date, varieties of management approaches have been… Advanced biomedical research 2026-08-13 15:02:25 Source
Dose Related Effects of Radial Extracorporeal Shock Wave Therapy on U… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42476123 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source This study was conducted to compare the effect of low and medium dose radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT)… American journal of physical medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:02:24 Source
Radial extracorporeal shock wave therapy improves upper limb function… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42424664 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Stroke causes upper limb disability. The literature shows the effectiveness of radial Extracorporeal Shock Wave Therapy… Clinics (Sao Paulo, Brazil) 2026-08-13 15:02:24 Source
Biologically active thrombomodulin is synthesized by adherent synovia… Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 7678998 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Thrombomodulin (TM) is a transmembrane glycoprotein that interacts with thrombin, thereby serving as a cofactor in the… Blood 2026-08-13 15:02:21 Source
Case series on Zika virus genome detection in cerebrospinal fluid sam… RNA extraction · PMID 42561263 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Detection of ribonucleic acid (RNA) Zika virus in cerebrospinal fluid (CSF) by molecular methods serves as a marker of… Revista do Instituto de Medicina Tropical de Sao Paulo 2026-08-13 15:02:21 Source
Celiac Disease: Cytokine Profile of Intraepithelial Gamma Delta T Cel… RNA extraction · PMID 42587832 Myopathies Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source γδ intraepithelial lymphocytes (IELs) are persistently expanded in the intestinal epithelium of patients with active ce… Cells 2026-08-13 15:02:21 Source
Effects of hexadecylphosphocholine on thrombocytopoiesis. Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 11267861 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Hexadecylphosphocholine (HePC) is the first representative of the alkylphosphocholines, a novel group derived from the… European journal of cancer (Oxford, England : 1990) 2026-08-13 15:02:21 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail