Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Liver health in myotubular and centronuclear myopathies: a patient-dr… CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information ·… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Liver health issues in X-linked myotubular myopathy and centronuclear myopathies have historically been under-recognize… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-13 15:02:49 | Source |
| Six novel SACS mutations expand the autosomal recessive spastic ataxi… CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information ·… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source BACKGROUND: The clinical spectrum of autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix–Saguenay (ARSACS) in Asian popula… | Orphanet journal of rare diseases 2026-08-13 15:02:49 | Source |
| Neuromorphic Devices and Computing for Sensing, Memory, and Control. Stem Cell · PMID 42591065 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Neuromorphic devices are bioinspired electronic systems that mimic key structures and functions of the nervous system,… | Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany) 2026-08-13 15:02:48 | Source |
| Effect of Instrument-Assisted Soft Tissue Mobilization Combined With… Effect of Phonophoresis on Trigger Points · PMID 41206797 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this study was to investigate the effects of instrument-assisted soft tissue mobilization (IASTM) and li… | Journal of manipulative and physiological therapeutics 2026-08-13 15:02:47 | Source |
| Platelet rich plasma therapy versus other modalities for treatment of… Effect of Phonophoresis on Trigger Points · PMID 38395675 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Plantar fasciitis (PF) is the most common cause of heel pain in adults. There are numerous non-operative treatments ava… | Foot and ankle surgery : official journal of the Europ… 2026-08-13 15:02:47 | Source |
| Clinical effect of kinesio taping combined with dry needling to myofa… Dry Needling for Myofascial Pain Syndrome · PMID 42545155 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Shoulder-hand syndrome (SHS) is a common complication after stroke, characterized by pain, edema, and functional impair… | European journal of physical and rehabilitation medici… 2026-08-13 15:02:46 | Source |
| Comparative effects of low-level laser acupuncture and dry needling o… Dry Needling for Myofascial Pain Syndrome · PMID 42430011 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this study was to compare the effectiveness of Low-Level Laser Acupuncture with Dry Needling along with… | Lasers in medical science 2026-08-13 15:02:46 | Source |
| Physical therapy interventions for awake and sleep bruxism: What has… Splint Therapy · PMID 42497348 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The objective of this systematic review was to summarize the physiotherapy (PT) treatments used over the last few decad… | Dental and medical problems 2026-08-13 15:02:45 | Source |
| Volume of Treatment of Temporomandibular Disorders in Adults-A Nation… Splint Therapy · PMID 42449475 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Temporomandibular disorders (TMD) present diverse signs and symptoms and often require clinical evaluation. To investig… | Journal of oral rehabilitation 2026-08-13 15:02:45 | Source |
| A Phase 1, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial of Sevasemten (EDG-… Sevasemten Dose 2 · PMID 40452637 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sevasemten (EDG-5506) is an orally administered, investigational small molecule that selectively modulates fast muscle… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:02:43 | Source |
| Effects of sevasemten (EDG-5506) on safety, biomarkers, and functiona… Sevasemten Dose 1 · PMID 42308588 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sevasemten (EDG-5506) is an orally administered, investigational small molecule that selectively modulates fast muscle… | EBioMedicine 2026-08-13 15:02:42 | Source |
| Human Disposition, Metabolism, and Excretion of Sevasemten (EDG-5506)… Sevasemten Dose 1 · PMID 42394192 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sevasemten (EDG-5506) is a novel, orally bioavailable, investigational small molecule designed to selectively modulate… | Journal of clinical pharmacology 2026-08-13 15:02:42 | Source |
| Airway Clearance in Neuromuscular Disease. Lung Volume Recruitment (LVR) · PMID 39095145 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source High-quality respiratory care and airway clearance is essential for people with neuromuscular disease (pwNMD) as respir… | Sleep medicine clinics 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Effects of Thermal Aging and Subsequent Autoclave Treatment on the Ph… (-)-Epicatechin · PMID 42588794 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study evaluated the effects of aging and subsequent autoclave treatment on the proton nuclear magnetic resonance (… | Plants (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Integrated Transcriptomic and Metabolomic Profiling Reveals the Invol… (-)-Epicatechin · PMID 42588842 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sorghum seeds accumulate substantial amounts of condensed tannins (CTs), which are also referred to as proanthocyanidin… | Plants (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Patterns of Adherence to Lung Volume Recruitment Therapy Amongst Indi… Lung Volume Recruitment (LVR) · PMID 41147267 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is associated with impaired airway clearance and chest wall restriction, treated with… | Pediatric pulmonology 2026-08-13 15:02:40 | Source |
| Cardiac Myosin Activators in Heart Failure: Experimental Advances Ami… danicamtiv · PMID 41858918 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Heart failure remains a leading cause of morbidity and mortality despite advances in neurohormonal and device-based the… | Drug design, development and therapy 2026-08-13 15:02:38 | Source |
| The role of cardiac myosin activators in dilated cardiomyopathy pharm… danicamtiv · PMID 42212862 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Expert opinion on pharmacotherapy 2026-08-13 15:02:38 | Source |
| Local anesthetics and antibiotics display synergistic and antagonisti… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 39970538 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the in vitro efficacy of antibiotics (amikacin, ceftiofur, and gentamicin) in combination with local ane… | American journal of veterinary research 2026-08-13 15:02:37 | Source |
| Solvent-Driven Enrichment and Multiplex Analysis of Local Anesthetics… Mepivacaine Hydrochloride · PMID 40286164 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Local anesthetics have been widely used in clinical analgesia due to their ability to provide effective regional pain m… | Molecules (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:37 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |