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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1/2 Actif The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-24 Détail
Intermittent prednisolone Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique Non applicable Prévu The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-22 Détail
SGLT2 inhibitor Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1 Actif This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-20 Détail
whole body vibration Étude non communiquée Myopathies À vérifier Non applicable Terminé this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-20 Détail
A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée Épilepsie · Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier Actif Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-18 Détail
CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable COMPLETED The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 Détail
ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 Myopathies À vérifier Non applicable ENROLLING_BY_INVITATION This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Beyond the first bout: Adaptations to repeated injuries across physio… Repeated Bout Effect i Neuromuscular Diseases · PMID 42186361 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Skeletal muscle exhibits remarkable plasticity following injury, yet most research has focused on responses to a single… Physiological reports 2026-08-13 15:03:07 Source
Clear Aligners and Patient-Specific Plates in Orthognathic Surgery fo… Conventional Stabilization Splints · PMID 42535967 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Orthognathic surgery in patients with severe dental and periodontal compromise represents a significant clinical challe… The Journal of craniofacial surgery 2026-08-13 15:03:07 Source
Impact of Powdered Tart Cherry Supplementation on Performance Recover… Repeated Bout Effect i Neuromuscular Diseases · PMID 41683264 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Due to its high polyphenol content and purported capability to mitigate post-exercise muscle soreness and promote recov… Nutrients 2026-08-13 15:03:07 Source
Two-Stage Management of Severe Maxillary Atrophy With Maxillary Advan… Conventional Stabilization Splints · PMID 42536014 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Severe maxillary atrophy is a significant challenge for implant-supported rehabilitation, often requiring complex recon… The Journal of craniofacial surgery 2026-08-13 15:03:07 Source
Effects of daily multivitamin-multimineral and cocoa extract suppleme… DNA Methylation in PMR · PMID 41803341 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Large-scale randomized trials have found that multivitamin-multimineral (MVM) supplements and cocoa flavanols may benef… Nature medicine 2026-08-13 15:03:04 Source
Multi-gene DNA methylation profiles of tumor suppressor genes for pro… DNA Methylation in PMR · PMID 41634637 Myopathies Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source BACKGROUND: This study aimed to identify prognostic biomarkers for gastric cancer (GC) by analyzing the methylation sta… BMC cancer 2026-08-13 15:03:04 Source
The effects of reformer pilates on postural alignment, body appreciat… Effects of Pilates and Desk-Based Exercise on Office Workers · PMID 41024232 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source With the increasing prevalence of sedentary work life, misalignments in postural alignment and psychosocial health prob… BMC sports science, medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:03:03 Source
Comprehensive review of adverse reactions and toxicology in ASO-based… ENTR-601-44 · PMID 38983605 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a devastating X-linked genetic disorder characterized by progressive muscle degene… Current research in toxicology 2026-08-13 15:03:02 Source
Comparison of post-isometric relaxation and active static stretching… post isometric relaxation · PMID 42092043 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Hamstring tightness is a common musculoskeletal concern that can impair posture, restrict mobility, and predispose indi… Scientific reports 2026-08-13 15:03:01 Source
Effectiveness of manual therapy targeting hamstring tightness in knee… post isometric relaxation · PMID 42465096 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Knee osteoarthritis (KOA) is a leading cause of pain and disability worldwide. Hamstring tightness alters biomechanics… Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:01 Source
Positional release technique in the management of low back pain: A sy… Positional Release Technique · PMID 40954594 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source This systematic review aimed to evaluate the effects of positional release technique (PRT) on clinically relevant outco… Journal of bodywork and movement therapies 2026-08-13 15:03:00 Source
Positional Release Technique Versus Muscle Energy Technique for Patie… Positional Release Technique · PMID 41873799 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source This study, being a pilot research, explored the comparative short-term results, as well as the feasibility, of using p… Pain research & management 2026-08-13 15:03:00 Source
Gene therapy in Duchenne muscular dystrophy. SGT-003 · PMID 41391912 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe X-linked myopathy caused by mutations in the DMD gene, resulting in the a… Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe… 2026-08-13 15:02:59 Source
Effects of connective tissue massage and kinesiotaping in patients wi… KinesioTape — The Effect of KT on Tissue Parameters · PMID 39593407 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Fibromyalgia (FM) is a common soft tissue rheumatic disease. There is no established treatment plan for FM. Current tre… Journal of bodywork and movement therapies 2026-08-13 15:02:58 Source
Effects of tape and Kinesiotape on ankle range of motion, Single Leg… KinesioTape — The Effect of KT on Tissue Parameters · PMID 40258080 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source The prevention and management of injuries in runners is a key area of research in sports medicine. Fatigue during runni… PloS one 2026-08-13 15:02:58 Source
Clinical Use of Interleukin-6 Blockade in Neuroimmunological Disorder… Satralizumab · PMID 42583026 Myopathies Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Interleukin-6 (IL-6) is a multifunctional cytokine that plays a critical role in immune regulation, host defense, and t… Noro psikiyatri arsivi 2026-08-13 15:02:57 Source
Reduced drug use and hospitalization rates in patients undergoing hem… Impact of Clinical Pharmacy Services on Medication Cost and Hospitalization Rates in Hemodialy… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To investigate the impact of a pharmaceutical care program managed by clinical pharmacists on drug use, drug costs, hos… Pharmacotherapy 2026-08-13 15:02:53 Source
Current practice and guideline adherence in renal dose adjustment for… AB-1003 dose level 2 · PMID 42590882 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To quantify prescribing adherence to renal dosing recommendations in adults with chronic kidney disease (CKD; Stage 3 a… British journal of clinical pharmacology 2026-08-13 15:02:51 Source
Anticoagulation Stewardship in the Era of Practice-Changing Evidence:… AB-1003 dose level 1 · PMID 42590048 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The evidence base for anticoagulation moved substantially between 2023 and 2026: a reframed atrial fibrillation (AF) gu… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:02:50 Source
Hyperkalemia Risk After Finerenone Initiation in Diabetic Kidney Dise… AB-1003 dose level 1 · PMID 42589862 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source : Finerenone improves cardiovascular and renal outcomes in diabetic kidney disease (DKD), but hyperkalemia remains a ke… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:02:50 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail