Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 2 Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-24 | Détail |
| Intermittent prednisolone Étude non communiquée | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | Prévu | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-22 | Détail |
| SGLT2 inhibitor Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | Actif | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| whole body vibration Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Non applicable | Terminé | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-20 | Détail |
| A Natural History Study Seeks to Understand the Clinical, Genomic, Ph… Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | Actif | Background: Pyrimidine and purine metabolism disorders (DPPMs) affect how… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-18 | Détail |
| CV4DIAGNOSIS — Computerized Facial Recognition for Automated Diagnosi… NCT04377217 · NCT04377217 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The clinical diagnosis of Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHMD)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) NCT07608432 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administ… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:45 | Détail |
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Identifying the Diagnostic Challenges and Indicators of Orthostatic T… Data Collection of Standard Care of Patients in the EMG Section · PMID 40265716 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The diagnosis of orthostatic tremor (OT) is challenging because of its non-specific symptoms and a broad range of diffe… | Movement disorders clinical practice 2026-08-13 15:03:20 | Source |
| Utilization of Preoperative Electrodiagnostic Studies for Carpal Tunn… Data Collection of Standard Care of Patients in the EMG Section · PMID 27068003 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Given the lack of a reference standard diagnostic tool for carpal tunnel syndrome (CTS), we conducted a population-leve… | The Journal of hand surgery 2026-08-13 15:03:20 | Source |
| Applicability of an Immersive Virtual Reality Exercise Training Syste… Dual-task cycling · PMID 35878115 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Virtual reality is a computer-generated simulation of a real or imaginary three-dimensional environment that has entere… | Sports (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:03:19 | Source |
| Event-related brain potentials reveal enhancing and compensatory mech… Dual-task cycling · PMID 37845733 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Various neurocognitive tests have shown that cycling enhances cognitive performance compared to resting. Event-related… | BMC sports science, medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:03:19 | Source |
| Advancing treatment of spinal muscular atrophy through inhibition of… Apitegromab · PMID 41566720 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In spinal muscular atrophy (SMA), irreversible loss of spinal motor neurons and progressive skeletal muscle atrophy cau… | Expert review of neurotherapeutics 2026-08-13 15:03:18 | Source |
| Apitegromab for lean mass preservation during tirzepatide-induced wei… Apitegromab · PMID 42260100 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Loss of lean mass in proportion to total weight loss is observed with incretin mimetic therapies such as tirzepatide an… | Nature medicine 2026-08-13 15:03:18 | Source |
| Impact of Virtual Reality-Based Task-Oriented Training for Enhancing… Standard rehabilitation · PMID 42581516 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source BACKGROUND Stroke frequently causes persistent motor impairment and dependence in activities of daily living (ADL). Vir… | Medical science monitor : international medical journa… 2026-08-13 15:03:17 | Source |
| The Role of Radial Shockwave Therapy in Reducing Spasticity and Impro… Standard rehabilitation · PMID 42589983 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source : Spasticity resulting from a stroke usually develops within a few weeks or months of the incident and occurs in approx… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:17 | Source |
| Exploring somatosensory temporal discrimination deficits in rheumatoi… Constant Current Stimulator · PMID 41316482 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Objective- Somatosensory deficits in rheumatoid arthritis (RA) have not been adequately investigated, despite their pot… | Advances in rheumatology (London, England) 2026-08-13 15:03:15 | Source |
| Optimizing Movement Performance with Altered Sensation: An Examinatio… Constant Current Stimulator · PMID 37759903 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Two experiments were conducted to assess the impact of induced paresthesia on movement parameters of goal-directed aimi… | Brain sciences 2026-08-13 15:03:15 | Source |
| Degradation-Robust Hue Prior Network for Low-Light Rainy Image Restor… SRP-1003 SC Injection · PMID 42590629 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Restoring images captured in low-light rainy scenes is challenging because brightness degradation and rain corruption a… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:03:14 | Source |
| Elegans-Inspired Magnetic Polyurethane Soft Robot (MPSR) for Closed V… SRP-1003 SC Injection · PMID 42590852 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Secondary hemorrhage is inevitable during the transportation of casualties in harsh environments, and reoperative treat… | Advanced healthcare materials 2026-08-13 15:03:14 | Source |
| Remifentanil attenuates LPS-induced hepatic injury by modulating NRF2… SRP-1003 IV Infusion · PMID 42584673 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Lipopolysaccharide (LPS)-induced sepsis causes widespread inflammation and liver dysfunction, driven by oxidative stres… | Naunyn-Schmiedeberg's archives of pharmacology 2026-08-13 15:03:13 | Source |
| Transient Neonatal Myasthenia Gravis in a Newborn Infant Presenting t… SRP-1003 IV Infusion · PMID 42583073 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source A four-day-old female born full term via uncomplicated vaginal delivery presented to the emergency department with poor… | Cureus 2026-08-13 15:03:13 | Source |
| AOC 1044 induces exon 44 skipping and restores dystrophin protein in… AOC 1044 · PMID 40183632 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in loss of… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:12 | Source |
| Antibodies to watch in 2026. delpacibart zotadirsen · PMID 41560619 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The Antibodies to Watch article series provides annual updates on commercial late-stage clinical development, regulator… | mAbs 2026-08-13 15:03:10 | Source |
| A hospital based epidemiological study of genetically determined musc… 3 Year Follow up on ANO5 Patients · PMID 32146000 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We determined the prevalence of genetically determined neuromuscular diseases in adult Norwegian patients from Hordalan… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-13 15:03:09 | Source |
| Clinical and genetic features of anoctaminopathy in Saudi Arabia. 3 Year Follow up on ANO5 Patients · PMID 25864073 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Characterization of the phenotypic, pathological, radiological, and genetic findings in 2 Saudi Arabian families with a… | Neurosciences (Riyadh, Saudi Arabia) 2026-08-13 15:03:09 | Source |
| Individualized 3D-Printed Titanium Mesh-Assisted Alveolar Reconstruct… 3d printed Stabilization splint · PMID 42551905 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation | Publication | PubMed | Voir la publication source Medication-related osteonecrosis of the jaw is a severe complication of antiresorptive therapy that often necessitates… | The Journal of oral implantology 2026-08-13 15:03:08 | Source |
| Trueness and scanning time of complete-arch intraoral scans of edentu… 3d printed Stabilization splint · PMID 42521277 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This in vitro study evaluated the influence of the presence of saliva in varying levels on the trueness and scanning ti… | Journal of prosthodontics : official journal of the Am… 2026-08-13 15:03:08 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |