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Niveau clinique
Études et traitements 4050
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| β-hydroxy-β-methylbutyrate (HMB) NCT07589764 · ROAR HMB — Pilot Trial Utilizing β-hydroxy-β-methylbutyrate to Lower IGFBP7 Leve… | Sclérose latérale amyotrophique | Ralentissement de la progression | Phase 1 | NOT_YET_RECRUITING | Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:59 | Détail |
| Azercabtagene zapreleucel (azer-cel) NCT06680037 · A Study to Assess the Safety and Clinical Activity of Azer-cel in Participants W… | Myasthénie | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The main objective of the study is to determine the recommended phase 2 do… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 | Détail |
| Povetacicept NCT07501702 · ETNA — A Phase 2 Study to Evaluate Povetacicept in Adults With Generalized Myast… | Myasthénie | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the pharmacodynamic (PD) effect,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 | Détail |
| Ravulizumab NCT07596784 · Efficacy and Safety of Ravulizumab in Chinese Adults Participants With Generaliz… | Myasthénie | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The Polish multicentre observational (non-interventional) study aiming to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 | Détail |
| rozanolixizumab NCT07463521 · MyVision — A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Rozanolixizumab in Adu… | Myasthénie | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of subcu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 | Détail |
| YTB323 NCT06704269 · Study to Assess Safety, Efficacy, and Cellular Kinetics of YTB323 in Generalized… | Myasthénie | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a phase I/II study to assess safety, efficacy, and cellular kineti… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 | Détail |
| AOC 1001 NCT05479981 · MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystroph… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| AOC 1044 NCT07587242 · SAFARI44 — A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT05775848 · Fortify — Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BBP-418 (Ribitol) in Pati… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Comparing Reports Recorded by the Patients at the Time at Which They… NCT06283199 · NCT06283199 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Patients will be introduced to the use of a mobile application for their s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT06128564 · ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandist… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| DISCOVER — Reducing Risk of Stroke and DementIa In patientS With COVe… NCT06878430 · NCT06878430 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of the DISCOVER study is to pilot acceptable approaches to peo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Effects of Biofeedback-Guided Training on Muscle Strength and Postura… NCT07026084 · NCT07026084 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This randomized controlled trial investigates the effects of biofeedback-g… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) in Fibromyalgia (PEARL) NCT07677631 · NCT07677631 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) is an 11-item self-report inst… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic… NCT07700225 · NCT07700225 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic dis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| JWK007 Single intravenous infusion administration NCT06114056 · A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of Si… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This study is a single-center, single-arm, non-randomized, open-label, non… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Magnetoencephalography NCT07809542 · Brain Network Characteristics of Pain Patients Based on Magnetoencephalography | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | This is a single-center prospective cohort study. We plan to enroll at lea… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Perianchor Cyst Formation, Tendon Healing, and Clinical Outcomes Foll… NCT07661680 · NCT07661680 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Perianchor cyst formation is frequently observed after arthroscopic rotato… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Pitolisant Oral Tablet NCT04886518 · Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation (rTMS) NCT06926270 · Effectiveness of Transcranial Magnetic Stimulation Treatment in Patients Diagnos… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy of repetitive transc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 21
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 | Cancer | À vérifier | Recherche clinique publiée | Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… | Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… | PubMed 2024-09-01 | Détail |
| Bavisant BRAVEinMS — Bavisant | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation | Préclinique validée | Modérée | Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… | Science Translational Medicine 2026-01-21 | Détail |
| 2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Validation animale | Préclinique animale — article évalué par les pairs | Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… | PubMed / PubMed Central 2025-06-05 | Détail |
| HER-096 HER-096 — protection dopaminergique | Maladie de Parkinson | Neuroprotection | Préclinique validée | Modérée | Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… | Cell Chemical Biology 2024-03-21 | Détail |
| PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 autorisée | Préclinique; autorisation réglementaire obtenue | Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… | Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 | Détail |
| Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Validation animale | Préclinique — article évalué par les pairs | Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… | Science Advances 2023-06-02 | Détail |
| CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… | npj Drug Discovery 2026-07-23 | Détail |
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Maladie de Huntington | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… | Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Maladie d’Alzheimer | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. | Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. | Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 | Détail |
| C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 | Sclérose en plaques | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 | Détail |
| CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 | Détail |
| LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Phase 1 / humain | Source primaire société — à vérifier | LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 | Détail |
| Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 | Sclérose en plaques | Neuroprotection | Phase 2 autorisée — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 | Détail |
| Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… | Source primaire institutionnelle — à vérifier | Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… | Official institution 2026-09-20 04:37:16 | Détail |
| EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 | Détail |
| SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 | Détail |
| FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 — volontaires sains | Source primaire société — à vérifier | Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Maladie de Huntington | Thérapie génique | Validation cellulaire | Préliminaire | Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. | Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… | Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 | Détail |
Bibliographie
Publications 4595
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Telehealth approach for amyotrophic lateral sclerosis patients: the e… ALS-CarE — A Programme for Amyotrophic Lateral Sclerosis Care in Europe · PMID 33185886 | Sclérose latérale amyotrophique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Specialized multidisciplinary ALS care has been shown to extend survival and improve patient's and caregiver's quality… | Acta neurologica Scandinavica 2026-08-16 13:43:00 | Source |
| The multivariate genetic architecture of psychiatric and insulin resi… Memantine · PMID 42435748 | Maladie d’Alzheimer · Migraine · Sclérose latérale amyotrophique · Sc… | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Psychiatric disorders frequently co-occur with insulin resistance (IR)-related conditions, including obesity, type 2 di… | European neuropsychopharmacology : the journal of the… 2026-08-16 13:43:00 | Source |
| Treatment of animal models of Alzheimer's disease with extracellular… Memantine · PMID 41622480 | Maladie d’Alzheimer | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… | Publication | PubMed | Voir la publication source Alzheimer's disease is a complex and devastating neurodegenerative disorder that accounts for roughly 80% of all dement… | Neural regeneration research 2026-08-16 13:43:00 | Source |
| Anticancer activity of fluoxetine Janus dendrimer against cancer cell… Celecoxib · PMID 42167254 | Cancer | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Targeting the inflammation-related molecules with nonsteroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) represents a promising… | Artificial cells, nanomedicine, and biotechnology 2026-08-16 13:42:57 | Source |
| Co-assembly of dipeptide and hydrophobic drug in hyaluronic acid thro… Celecoxib · PMID 42438687 | Sclérose latérale amyotrophique | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The development of multiple drugs for the synergistic osteoarthritis (OA) therapy is essential, particularly in light o… | Pharmaceutical science advances 2026-08-16 13:42:57 | Source |
| Therapeutic effects of Xianlinggubao capsules on knee function, infla… Celecoxib · PMID 41773715 | Sclérose latérale amyotrophique | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source KOA is a common degenerative joint disease that often causes chronic pain, impairs daily activities, and imposes a cons… | Annals of human biology 2026-08-16 13:42:57 | Source |
| Fluorine and nitrogen co-doped carbon dots (F, N-CDs) for enhanced lu… levetiracetam · PMID 42372325 | Épilepsie · Sclérose latérale amyotrophique · Épilepsie · Sclérose la… | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Biomass-derived fluorine and nitrogen co-doped carbon dots (F, N-CDs) were synthesized via a one-step hydrothermal meth… | Spectrochimica acta. Part A, Molecular and biomolecula… 2026-08-16 13:42:56 | Source |
| Selecting Patients for Intra-Arterial Therapy in the Context of a Cli… 3K3A-APC Protein · PMID 27803392 | Sclérose latérale amyotrophique | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source The advent of intra-arterial neurothrombectomy (IAT) for acute ischemic stroke opens a potentially transformative oppor… | Stroke 2026-08-16 13:42:49 | Source |
| Neutrophil-Secreted Enzymes and ALS Risk: Exploring a Potential Mecha… Peripheral Neurofilament Levels and Amyotrophic Lateral Sclerosis · PMID 41556284 | Sclérose latérale amyotrophique | Neuroprotection · Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Peripheral immunity plays a critical role in the pathogenesis of amyotrophic lateral sclerosis (ALS). We previously sho… | Annals of neurology 2026-08-16 13:42:45 | Source |
| At-Home Versus in-Clinic Vital Capacity Measurement: Insights From th… Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Families Project · PMID 42366580 | Sclérose latérale amyotrophique | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Respiratory weakness, typically monitored as vital capacity (VC), is a central feature of amyotrophic lateral sclerosis… | Muscle & nerve 2026-08-16 13:42:42 | Source |
| Monitoring the Progression of Chronic Liver Damage in Rats Using [F]P… [18F]PBR06 · PMID 30280292 | Sclérose latérale amyotrophique | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Accurate and rapid assessment of liver condition is the key to therapy for hepatitis patients. This study aim is to eva… | Molecular imaging and biology 2026-08-16 13:42:38 | Source |
| Neuromuscular, cardiovascular, and cognitive fatigue in motor learnin… Mac2ALS — Expression Profile Study of Macrophages From Patients Affected by ALS or Other Relat… | Sclérose latérale amyotrophique | Neuroprotection · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fatigue is multifactorial and task-dependent, arising from the interplay between performance and perceived fatigability… | Neuroscience and biobehavioral reviews 2026-08-16 13:42:37 | Source |
| Pseudotumoral multiple sclerosis: unveiling its clinical and imaging… Mac2ALS — Expression Profile Study of Macrophages From Patients Affected by ALS or Other Relat… | Sclérose en plaques | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Pseudotumoral Multiple Sclerosis (PTMS) is characterized by lesions larger than two centimeters and/or with a tumefacti… | Journal of clinical neuroscience : official journal of… 2026-08-16 13:42:37 | Source |
| A nomogram for estimating baseline respiratory insufficiency in patie… Respiratory Complications in ALS · PMID 42015728 | Sclérose latérale amyotrophique | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To develop and validate a nomogram for estimating the risk of baseline respiratory insufficiency in patients with amyot… | Annals of medicine 2026-08-16 13:42:31 | Source |
| Association of anti-glycolipid IgG with respiratory function decline… Respiratory Complications in ALS · PMID 42259179 | Sclérose latérale amyotrophique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Effective treatments for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) remain limited, underscoring the need to identify robust b… | Journal of the neurological sciences 2026-08-16 13:42:31 | Source |
| The ALS Home Health and Durable Medical Equipment Medical Standard Ex… Respiratory Complications in ALS · PMID 42316902 | Sclérose latérale amyotrophique | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a neurodegenerative disease associated with escalating disability and complex ca… | Muscle & nerve 2026-08-16 13:42:31 | Source |
| Geographic atrophy: From slowing lesions to preserving vision. Pegcetacoplan (APL-2) · PMID 42105376 | Sclérose latérale amyotrophique | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Geographic atrophy, the advanced form of dry age-related macular degeneration (AMD), has historically been evaluated us… | Current opinion in ophthalmology 2026-08-16 13:42:30 | Source |
| Real-world pegcetacoplan treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobin… Pegcetacoplan (APL-2) · PMID 42275288 | Sclérose latérale amyotrophique | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Terminal complement inhibitors can control intravascular hemolysis in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) patient… | Hematology (Amsterdam, Netherlands) 2026-08-16 13:42:30 | Source |
| Switching patients with PNH from pegcetacoplan to iptacopan: a case s… Pegcetacoplan (APL-2) · PMID 41657019 | Cancer | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Limited published data exist on switching therapy from pegcetacoplan to iptacopan in patients with paroxysmal nocturnal… | Hematology (Amsterdam, Netherlands) 2026-08-16 13:42:30 | Source |
| Calciphylaxis in chronic kidney disease: a systematic review of patho… skin biopsy · PMID 42572798 | Hypertension artérielle | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Calcific uremic arteriolopathy (CUA) is a rare, severe condition affecting patients with chronic kidney disease (CKD).… | Renal failure 2026-08-16 13:42:26 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 0
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune piste exploratoire ne correspond aux filtres. | |||||||