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Fiche traitement

END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1 (END-DM1) Extension

Virginia Commonwealth University Myopathies

Suivi actif À vérifier

Résumé

END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1 (END-DM1) Extension est développé par Virginia Commonwealth University. Le traitement est actuellement en À vérifier. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Ralentissement de la progression + Traitement symptomatique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Ralentissement de la progression + Traitement symptomatique
À vérifier
Virginia Commonwealth University
United States
Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic disorder that causes progressive disability and shortened life expectancy. It is characterized by progressive weakness and myotonia, which preferentially affects the craniofacial, hand, and distal leg muscles. Many patients also experience difficulties with cognition, cardiac arrhythmias, respiratory failure, or cataracts. Currently there is no treatment to slow progression or reverse the symptoms.
2026-09-03

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

À vérifier
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Ralentissement de la progression Traitement symptomatique Confiance automatique : 66%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT07700225, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-09-03
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréeÀ vérifier
Études associées1
Publications associées0
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

5 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2026-08-13Création de l’enregistrementNCT07700225Registre d’essai clinique
2026-09-01Début de l’étudeNCT07700225Registre d’essai clinique
2026-09-03Dernière mise à jour des donnéesEND-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1 (END-DM1) ExtensionBiomedical Watch
2026-09-11Dernière mise à jour du registreNCT07700225Registre d’essai clinique
2032-12-01Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07700225Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT07700225 END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1 (END-DM1) Extension À vérifier RECRUITING United States Virginia Commonwealth University

Publications liées

0 publication(s)

Publications liées

0 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Aucune publication liée pour le moment.

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2026-09-03

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.