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Essais et traitements3886Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles19Pipeline scientifique
Publications4567Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 3886

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Azercabtagene zapreleucel (azer-cel) NCT06680037 · A Study to Assess the Safety and Clinical Activity of Azer-cel in Participants W… Myasthénie À vérifier Phase 1 RECRUITING The main objective of the study is to determine the recommended phase 2 do… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
Povetacicept NCT07501702 · ETNA — A Phase 2 Study to Evaluate Povetacicept in Adults With Generalized Myast… Myasthénie À vérifier Phase 2 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the pharmacodynamic (PD) effect,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
Ravulizumab NCT07596784 · Efficacy and Safety of Ravulizumab in Chinese Adults Participants With Generaliz… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The Polish multicentre observational (non-interventional) study aiming to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
rozanolixizumab NCT07463521 · MyVision — A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Rozanolixizumab in Adu… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of subcu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
YTB323 NCT06704269 · Study to Assess Safety, Efficacy, and Cellular Kinetics of YTB323 in Generalized… Myasthénie Thérapie cellulaire Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a phase I/II study to assess safety, efficacy, and cellular kineti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
AOC 1001 NCT05479981 · MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystroph… Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
AOC 1044 NCT07587242 · SAFARI44 — A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
BBP-418 (ribitol) NCT05775848 · Fortify — Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BBP-418 (Ribitol) in Pati… Myopathies À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Comparing Reports Recorded by the Patients at the Time at Which They… NCT06283199 · NCT06283199 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Patients will be introduced to the use of a mobile application for their s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
delandistrogene moxeparvovec NCT06128564 · ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandist… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
DISCOVER — Reducing Risk of Stroke and DementIa In patientS With COVe… NCT06878430 · NCT06878430 Myopathies À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING The purpose of the DISCOVER study is to pilot acceptable approaches to peo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Effects of Biofeedback-Guided Training on Muscle Strength and Postura… NCT07026084 · NCT07026084 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This randomized controlled trial investigates the effects of biofeedback-g… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) in Fibromyalgia (PEARL) NCT07677631 · NCT07677631 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING The Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) is an 11-item self-report inst… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic… NCT07700225 · NCT07700225 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic dis… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
JWK007 Single intravenous infusion administration NCT06114056 · A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of Si… Myopathies À vérifier Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING This study is a single-center, single-arm, non-randomized, open-label, non… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Magnetoencephalography NCT07809542 · Brain Network Characteristics of Pain Patients Based on Magnetoencephalography Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING This is a single-center prospective cohort study. We plan to enroll at lea… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Perianchor Cyst Formation, Tendon Healing, and Clinical Outcomes Foll… NCT07661680 · NCT07661680 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Perianchor cyst formation is frequently observed after arthroscopic rotato… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Pitolisant Oral Tablet NCT04886518 · Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-… Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation (rTMS) NCT06926270 · Effectiveness of Transcranial Magnetic Stimulation Treatment in Patients Diagnos… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The purpose of this study is to evaluate the efficacy of repetitive transc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Shear Wave Elastography NCT03456778 · Assessing the Tendons With Shear Wave Elastography Myopathies Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED The purpose of this study is to utilize Shear Wave Elastography (SWE) to s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 19

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-14 15:37:15 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-14 15:37:15 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-14 15:37:14 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-14 15:37:14 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier re ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe… re ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoverageP… Company pipeline 2026-09-14 15:37:12 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-14 15:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Sclérose latérale amyotrophique Neuroprotection · Immunomodulation Découverte fondamentale Exploratoire Modulation immunométabolique de la microglie · NRF2 / inflammation microgl… Piste mécanistique visant à reprogrammer la réponse inflammatoire de la microglie. Le lien avec la SLA reste exploratoi… Revue scientifique 2024-07-01 Détail
Bibliographie

Publications 4567

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Ginseng glycopeptides from Panax ginseng: Process optimization, struc… Ginseng · PMID 42413671 Sclérose en plaques Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source An efficient enzymatic hydrolysis process for preparing ginseng glycopeptides was optimized using response surface meth… International journal of biological macromolecules 2026-07-08 15:42:35 Source
Procyanidin B2 alleviates triphenyl phosphate-induced colon injury th… Ginseng · PMID 42413335 Sclérose en plaques Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Procyanidin B2 (PCB2), a natural dietary polyphenol with anti-inflammatory and antioxidant properties, demonstrates pot… Ecotoxicology and environmental safety 2026-07-08 15:42:35 Source
Does physical activity timing differentially correlate with symptoms… Aerobic Exercise in Persons With Multiple Sclerosis With Restless Legs Syndrome · PMID 36049405 Sclérose en plaques Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The present study examined the associations among physical activity during different times of the day(i.e., morning, mi… Sleep medicine 2026-07-08 14:04:35 Source
Effect of exergaming in people with restless legs syndrome with multi… Aerobic Exercise in Persons With Multiple Sclerosis With Restless Legs Syndrome · PMID 36603295 Sclérose en plaques Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Restless legs syndrome (RLS) is a sensory-motor disorder characterized by an uncomfortable sensation in the lower extre… Multiple sclerosis and related disorders 2026-07-08 14:04:35 Source
CSF galanin and noradrenaline downregulation by psilocybin therapy in… Psilocybin · PMID 42414566 Maladie d’Alzheimer · Cancer · Migraine · Maladie de Parkinson · Sclé… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Psilocybin is a rapid-acting antidepressant, but its mechanism of action in major depressive disorder remains unclear.… Neuropsychopharmacology : official publication of the… 2026-07-08 12:07:05 Source
α-Adrenergic receptor modulates 5-HT-mediated behavioral effects of M… Psilocybin · PMID 42414551 Maladie d’Alzheimer · Cancer · Migraine · Maladie de Parkinson · Sclé… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Classic serotonergic psychedelics such as psilocybin act as agonists at cortical serotonin (5-HT) 2A receptors (5-HTR),… Molecular psychiatry 2026-07-08 12:07:05 Source
Apoptosis and motor deficits in SPG76 hereditary spastic paraplegia:… Olesoxime · PMID 41620148 Sclérose latérale amyotrophique Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source SPG76 is a complicated form of hereditary spastic paraplegia (HSP) associated with mutations in the CAPN1 gene. The enc… Pharmacological research 2026-07-08 12:07:04 Source
Safety and efficacy of apitegromab in nonambulatory type 2 or type 3… Olesoxime · PMID 40818473 Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Approved spinal muscular atrophy therapies greatly improve clinical outcomes; however, substantial motor function defic… The Lancet. Neurology 2026-07-08 12:07:04 Source
Cholesterol in amyotrophic lateral sclerosis: a bystander, a biomarke… ALS patients genetic characterization · PMID 42405014 Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disorder characterized by progressive motor neuron los… Atherosclerosis plus 2026-07-08 12:07:03 Source
Striatal neuron dysfunction in C9ORF72-FTD/ALS is driven by AIS and p… ALS patients genetic characterization · PMID 42412610 Sclérose latérale amyotrophique Neuroprotection · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Frontotemporal dementia (FTD) and amyotrophic lateral sclerosis (ALS) form a neurodegenerative spectrum characterized b… Cell reports 2026-07-08 12:07:03 Source
Complement inhibitor therapy in atypical hemolytic uremic syndrome (a… eculizumab · PMID 42399762 Myasthénie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Eculizumab, a humanized monoclonal antibody, inhibits activation of complement component C5. For patients with atypical… BMC nephrology 2026-07-08 12:07:02 Source
Digitally Coded, Screen-Printed Flexible Metasurfaces for Tunable Ele… Custom Mask Interface · PMID 42117227 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Publication PubMed Voir la publication source We describe a strategy for fabricating programmable metasurfaces with binary spatial material coding on flexible polyet… ACS applied materials & interfaces 2026-07-08 12:07:02 Source
A case report of atypical hemolytic uremic syndrome with a CFH mutati… eculizumab · PMID 42410819 Myasthénie Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) is a rare thrombotic microangiopathy (TMA) characterized by microangiopathic… Medicine 2026-07-08 12:07:01 Source
Baseline peak VO₂ and treatment effect consistency of perioperative r… Inspiratory muscle training · PMID 42410367 Myasthénie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In the PORT trial (Perioperative Rehabilitation in Patients Undergoing Elective Cardiac Valve Surgery: A Randomised Con… BMC anesthesiology 2026-07-08 12:07:00 Source
Inspiratory muscle training as part of multimodal prehabilitation imp… Inspiratory muscle training · PMID 42414962 Myasthénie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Older adults awaiting major surgery often present with reduced physical fitness and respiratory muscle weakness, which… BMC geriatrics 2026-07-08 12:07:00 Source
Disparities in deworming coverage between children with and without d… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42264499 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Children with disabilities experience lower school enrolment rates and may be systematically excluded from school-based… BMJ global health 2026-07-08 12:06:58 Source
Neurodevelopmental treatment needs after severe acute respiratory syn… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42050906 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source ObjectiveThis cohort study examined whether documented coronavirus disease 2019 in young children affects the need for… The Journal of international medical research 2026-07-08 12:06:58 Source
Aquatic training improves muscle strength and functional mobility in… Manual muscular test · PMID 42398272 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is the most common adult muscular dystrophy and is characterized by progressive muscle… Neuromuscular disorders : NMD 2026-07-08 12:06:57 Source
Gaming Technology in Pediatric Cerebral Palsy and Related Neuromuscul… Manual muscular test · PMID 42206959 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source BackgroundChildren with cerebral palsy (CP) and related neuromuscular conditions often experience barriers to physical… NeuroRehabilitation 2026-07-08 12:06:57 Source
The reliability and validity of the 30-second chair sit-to-stand test… test of walk · PMID 42414666 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study investigated the reliability and validity of the five-repetition sit-to-stand (5xSTS) and 30-second chair si… European spine journal : official publication of the E… 2026-07-08 12:06:56 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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