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Essais et traitements3886Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles19Pipeline scientifique
Publications4567Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 3886

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Azercabtagene zapreleucel (azer-cel) NCT06680037 · A Study to Assess the Safety and Clinical Activity of Azer-cel in Participants W… Myasthénie À vérifier Phase 1 RECRUITING The main objective of the study is to determine the recommended phase 2 do… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
Povetacicept NCT07501702 · ETNA — A Phase 2 Study to Evaluate Povetacicept in Adults With Generalized Myast… Myasthénie À vérifier Phase 2 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the pharmacodynamic (PD) effect,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
Ravulizumab NCT07596784 · Efficacy and Safety of Ravulizumab in Chinese Adults Participants With Generaliz… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The Polish multicentre observational (non-interventional) study aiming to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
rozanolixizumab NCT07463521 · MyVision — A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Rozanolixizumab in Adu… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of subcu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
YTB323 NCT06704269 · Study to Assess Safety, Efficacy, and Cellular Kinetics of YTB323 in Generalized… Myasthénie Thérapie cellulaire Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a phase I/II study to assess safety, efficacy, and cellular kineti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
AOC 1001 NCT05479981 · MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystroph… Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
AOC 1044 NCT07587242 · SAFARI44 — A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
BBP-418 (ribitol) NCT05775848 · Fortify — Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BBP-418 (Ribitol) in Pati… Myopathies À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Comparing Reports Recorded by the Patients at the Time at Which They… NCT06283199 · NCT06283199 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Patients will be introduced to the use of a mobile application for their s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
delandistrogene moxeparvovec NCT06128564 · ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandist… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
DISCOVER — Reducing Risk of Stroke and DementIa In patientS With COVe… NCT06878430 · NCT06878430 Myopathies À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING The purpose of the DISCOVER study is to pilot acceptable approaches to peo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Effects of Biofeedback-Guided Training on Muscle Strength and Postura… NCT07026084 · NCT07026084 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This randomized controlled trial investigates the effects of biofeedback-g… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) in Fibromyalgia (PEARL) NCT07677631 · NCT07677631 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING The Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) is an 11-item self-report inst… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic… NCT07700225 · NCT07700225 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic dis… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
JWK007 Single intravenous infusion administration NCT06114056 · A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of Si… Myopathies À vérifier Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING This study is a single-center, single-arm, non-randomized, open-label, non… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Magnetoencephalography NCT07809542 · Brain Network Characteristics of Pain Patients Based on Magnetoencephalography Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING This is a single-center prospective cohort study. We plan to enroll at lea… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Perianchor Cyst Formation, Tendon Healing, and Clinical Outcomes Foll… NCT07661680 · NCT07661680 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Perianchor cyst formation is frequently observed after arthroscopic rotato… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Pitolisant Oral Tablet NCT04886518 · Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-… Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation (rTMS) NCT06926270 · Effectiveness of Transcranial Magnetic Stimulation Treatment in Patients Diagnos… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The purpose of this study is to evaluate the efficacy of repetitive transc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Shear Wave Elastography NCT03456778 · Assessing the Tendons With Shear Wave Elastography Myopathies Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED The purpose of this study is to utilize Shear Wave Elastography (SWE) to s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 19

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-14 15:37:15 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-14 15:37:15 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-14 15:37:14 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-14 15:37:14 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier re ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe… re ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoverageP… Company pipeline 2026-09-14 15:37:12 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-14 15:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Sclérose latérale amyotrophique Neuroprotection · Immunomodulation Découverte fondamentale Exploratoire Modulation immunométabolique de la microglie · NRF2 / inflammation microgl… Piste mécanistique visant à reprogrammer la réponse inflammatoire de la microglie. Le lien avec la SLA reste exploratoi… Revue scientifique 2024-07-01 Détail
Bibliographie

Publications 4567

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
CFTR modulator monotherapy for people with cystic fibrosis with class… Ataluren · PMID 42095711 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Cystic fibrosis (CF) is a common, life-shortening genetic condition caused by a variant in the cystic fibrosis transmem… The Cochrane database of systematic reviews 2026-07-08 21:23:16 Source
Ion-Channel-Mediated Drug Repurposing Opportunities Validated by Sing… Ataluren · PMID 42074061 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Colorectal cancer (CRC) remains a leading cause of cancer mortality, yet no systematic effort has linked druggable CRC… International journal of molecular sciences 2026-07-08 21:23:16 Source
Comparison of temporal and stride characteristics in myotonic dystrop… Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) · PMID 27004657 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source We analyzed temporal and stride characteristics in patients with myotonic dystrophy type 1 (DM1) and type 2 (DM2) while… Gait & posture 2026-07-08 21:23:15 Source
PDE5A variation is associated with tadalafil response in men with dia… Tadalafil · PMID 42407102 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The journal of sexual medicine 2026-07-08 21:23:14 Source
Selective targeting phosphodiesterase-5 (PDE5): clinical progress, de… Tadalafil · PMID 42390922 Hypertension artérielle À vérifier Publication PubMed Voir la publication source PDE5 is a subfamily member of the phosphodiesterase (PDE) superfamily. It is encoded by a single PDE5A gene, and its pr… Journal of enzyme inhibition and medicinal chemistry 2026-07-08 21:23:14 Source
CD19-CAR-DNT cells (RJMty19) in patients with relapsed or refractory… RJMty19 (CD19-CAR-DNT cells) · PMID 38444429 Lupus Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Current approved chimeric antigen receptor (CAR) T-cell products are autologous cell therapies that are costly and poor… EClinicalMedicine 2026-07-08 21:23:02 Source
Clinical use of trastuzumab combined with different chemotherapy regi… Teysuno (S1) in combination with epirubicin and oxaliplatin · PMID 30214596 Cancer Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source It is generally acknowledged that gastric cancer requires comprehensive treatment approaches to be adopted. For patient… Oncology letters 2026-07-08 21:22:59 Source
Enigmatic Case of Adult-Onset Langerhans Cell Histiocytosis with Aggr… hydroxyurea · PMID 42405367 Cancer Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Langerhans cell histiocytosis (LCH) is a rare hematologic neoplasm predominantly affecting children, with adult-onset c… Journal of Brown hospital medicine 2026-07-08 21:22:53 Source
Hydroxyurea Promotes Brain Development in Children with Sickle Cell A… hydroxyurea · PMID 42413789 Cancer Neuroprotection Publication PubMed Voir la publication source Sickle cell anemia (SCA) is associated with chronic anemia and cerebrovascular dysfunction, leading to progressive brai… Brain research bulletin 2026-07-08 21:22:53 Source
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Same-day Hyaluronic Acid rectal spacer for TRUS-guided HDR Prostate B… radiation therapy · PMID 42418218 Cancer Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Rectal spacers are widely used to reduce rectal dose in prostate radiotherapy. However, their use during transrectal ul… Journal of applied clinical medical physics 2026-07-08 21:22:52 Source
Long-Term Inhaled Cannabis Therapy for Chronic Low Back Pain: A Five-… Antiepileptic drug (1 to 3 only) · PMID 42351683 Épilepsie Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Chronic low back pain (CLBP) affects approximately 20% of the global population and is a leading cause of years lived w… Biomedicines 2026-07-08 21:22:48 Source
TPPU protects against seizures and seizure-associated comorbidities b… Antiepileptic drug (1 to 3 only) · PMID 42338596 Épilepsie Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Shared pathophysiological mechanisms exist between epilepsy and its associated comorbidities, with neuroinflammation pl… Frontiers in immunology 2026-07-08 21:22:48 Source
Design, ADMET Screening, Prime MM-GBSA Binding Free Energy Calculatio… Idalopirdine · PMID 38204222 Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Alzheimer's disease is a type of dementia that affects neuronal function, leading to a decline in cognitive functions.… Current computer-aided drug design 2026-07-08 21:22:40 Source
Progress in Investigational Agents Targeting Serotonin-6 Receptors fo… Idalopirdine · PMID 36830678 Maladie d’Alzheimer Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Serotonin (5-HT) plays an important role in the regulation of several basic functions of the central and peripheral ner… Biomolecules 2026-07-08 21:22:40 Source
Synthesis and Characterization of DHODH Inhibitors Based on the Vidof… IMU-838 · PMID 38887198 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source New strategies for the rapid development of broad-spectrum antiviral therapies are urgently required for emerging and r… ChemMedChem 2026-07-08 21:22:28 Source
Randomized adaptive assessment of post COVID syndrome treatments (RAP… IMU-838 · PMID 40830806 Sclérose en plaques Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source The majority of patients recovers from severe acute respiratory syndrome coronavirus type 2 (SARS-CoV-2) coronavirus di… Trials 2026-07-08 21:22:27 Source
Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Vidofludimus calcium (IM… IMU-838 tablets · PMID 32361977 Sclérose en plaques Remyélinisation indirecte / réparation Publication PubMed Voir la publication source Vidofludimus is a potent and selective inhibitor of human mitochondrial enzyme dihydroorotate dehydrogenase (DHODH). Th… European journal of drug metabolism and pharmacokineti… 2026-07-08 21:22:27 Source
Efficacy and safety of temelimab in multiple sclerosis: Results of a… Temelimab 18 mg/kg · PMID 34240656 Sclérose en plaques Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source The envelope protein of human endogenous retrovirus W (HERV-W-Env) is expressed by macrophages and microglia, mediating… Multiple sclerosis (Houndmills, Basingstoke, England) 2026-07-08 21:22:25 Source
Serum pharmacokinetics and cerebrospinal fluid concentration analysis… Temelimab 18 mg/kg · PMID 27030142 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source GNbAC1 is a humanized IgG4 monoclonal antibody antagonist of Mulitple Sclerosis Retrovirus Envelope (MSRV-Env), a prote… mAbs 2026-07-08 21:22:25 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Aucune piste exploratoire ne correspond aux filtres.