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Essais et traitements3886Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles19Pipeline scientifique
Publications4567Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 3886

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Azercabtagene zapreleucel (azer-cel) NCT06680037 · A Study to Assess the Safety and Clinical Activity of Azer-cel in Participants W… Myasthénie À vérifier Phase 1 RECRUITING The main objective of the study is to determine the recommended phase 2 do… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
Povetacicept NCT07501702 · ETNA — A Phase 2 Study to Evaluate Povetacicept in Adults With Generalized Myast… Myasthénie À vérifier Phase 2 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the pharmacodynamic (PD) effect,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
Ravulizumab NCT07596784 · Efficacy and Safety of Ravulizumab in Chinese Adults Participants With Generaliz… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The Polish multicentre observational (non-interventional) study aiming to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
rozanolixizumab NCT07463521 · MyVision — A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Rozanolixizumab in Adu… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of subcu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
YTB323 NCT06704269 · Study to Assess Safety, Efficacy, and Cellular Kinetics of YTB323 in Generalized… Myasthénie Thérapie cellulaire Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a phase I/II study to assess safety, efficacy, and cellular kineti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:58 Détail
AOC 1001 NCT05479981 · MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystroph… Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
AOC 1044 NCT07587242 · SAFARI44 — A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
BBP-418 (ribitol) NCT05775848 · Fortify — Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BBP-418 (Ribitol) in Pati… Myopathies À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Comparing Reports Recorded by the Patients at the Time at Which They… NCT06283199 · NCT06283199 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Patients will be introduced to the use of a mobile application for their s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
delandistrogene moxeparvovec NCT06128564 · ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandist… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
DISCOVER — Reducing Risk of Stroke and DementIa In patientS With COVe… NCT06878430 · NCT06878430 Myopathies À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING The purpose of the DISCOVER study is to pilot acceptable approaches to peo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Effects of Biofeedback-Guided Training on Muscle Strength and Postura… NCT07026084 · NCT07026084 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This randomized controlled trial investigates the effects of biofeedback-g… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) in Fibromyalgia (PEARL) NCT07677631 · NCT07677631 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING The Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) is an 11-item self-report inst… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic… NCT07700225 · NCT07700225 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic dis… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
JWK007 Single intravenous infusion administration NCT06114056 · A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of Si… Myopathies À vérifier Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING This study is a single-center, single-arm, non-randomized, open-label, non… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Magnetoencephalography NCT07809542 · Brain Network Characteristics of Pain Patients Based on Magnetoencephalography Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING This is a single-center prospective cohort study. We plan to enroll at lea… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Perianchor Cyst Formation, Tendon Healing, and Clinical Outcomes Foll… NCT07661680 · NCT07661680 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Perianchor cyst formation is frequently observed after arthroscopic rotato… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Pitolisant Oral Tablet NCT04886518 · Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-… Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation (rTMS) NCT06926270 · Effectiveness of Transcranial Magnetic Stimulation Treatment in Patients Diagnos… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The purpose of this study is to evaluate the efficacy of repetitive transc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Shear Wave Elastography NCT03456778 · Assessing the Tendons With Shear Wave Elastography Myopathies Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED The purpose of this study is to utilize Shear Wave Elastography (SWE) to s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 19

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-14 15:37:15 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-14 15:37:15 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-14 15:37:14 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-14 15:37:14 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier re ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe… re ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoverageP… Company pipeline 2026-09-14 15:37:12 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-14 15:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Sclérose latérale amyotrophique Neuroprotection · Immunomodulation Découverte fondamentale Exploratoire Modulation immunométabolique de la microglie · NRF2 / inflammation microgl… Piste mécanistique visant à reprogrammer la réponse inflammatoire de la microglie. Le lien avec la SLA reste exploratoi… Revue scientifique 2024-07-01 Détail
Bibliographie

Publications 4567

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
The Safety and Efficacy of Absnow Fully Biodegradable Atrial Septal D… Biodegradable occluder · PMID 41635275 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To evaluate the safety, short-term and mid-term occlusion performance of the Absnow fully biodegradable atrial septal o… Clinical cardiology 2026-08-16 19:25:27 Source
A critical analysis on ENaC inhibitors, unravelling molecular medicin… Amiloride · PMID 42184559 Migraine Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Airway surface liquid (ASL) homeostasis is crucial for effective mucociliary clearance (MCC) and innate lung defense, b… European journal of medicinal chemistry 2026-08-16 19:25:26 Source
In silico characterisation of a novel SARS-CoV-2 envelope protein inh… Amiloride · PMID 42119203 Migraine Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The emergence of new severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2) variants poses a challenge to current… Bioorganic chemistry 2026-08-16 19:25:26 Source
Predictors of treatment response to mineralocorticoid receptor antago… Amiloride · PMID 42267552 Migraine Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Data on factors predicting favorable response to medical therapy in primary aldosteronism, based on Primary Aldosteroni… Journal of hypertension 2026-08-16 19:25:26 Source
A novel electrochemical sensor based on Al-doped ZnO nanoparticles-mo… Ivabradine · PMID 42426210 Migraine Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source A sustainable, fast, sensitive, and selective electrochemical determination of ivabradine (IVB) is vital for pharmaceut… Analytical and bioanalytical chemistry 2026-08-16 19:25:25 Source
Propranolol and Ivabradine Are Equally Effective in POTS But Not Equi… Ivabradine · PMID 42594521 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. JACC. Advances 2026-08-16 19:25:25 Source
Retinal ON- and OFF-pathway dysfunction due to HCN channel inhibition… Ivabradine · PMID 42285399 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Hyperpolarization-activated cyclic nucleotide-gated (HCN) channel inhibitors that induce visual abnormalities such as p… Experimental eye research 2026-08-16 19:25:25 Source
De novo nitric oxide synthesis drives tactile hypersensitivity induce… Levcromakalim · PMID 42048631 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Adenosine triphosphate-sensitive potassium (K ATP ) channel opener levcromakalim is a potent inducer of vasodilation, h… Pain 2026-08-16 19:25:24 Source
Migraine induced by vascular K channel activation is independent of H… Levcromakalim · PMID 41930571 Migraine Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source ObjectiveTo investigate whether blockade of hyperpolarisation-activated cyclic nucleotide-gated (HCN) channels modifies… Cephalalgia : an international journal of headache 2026-08-16 19:25:24 Source
Molecular triggers of migraine aura: A systematic review of human pha… Levcromakalim · PMID 41923467 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source BackgroundMigraine aura reflects transient neurological disturbances attributed to cortical spreading depolarization (C… Cephalalgia : an international journal of headache 2026-08-16 19:25:24 Source
Herb pair of Eucommiae Folium and Gardeniae Fructus enhanced hippocam… Pituitary Adenylate Cyclase Activating Polypeptide-38 (PACAP-38) · PMID 42106016 Migraine Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Conventional antidepressant therapy necessitates prolonged medication, which can result in a plethora of adverse effect… Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 19:25:23 Source
PACAP in Parkinson's disease: A multifunctional neuropeptide at the c… Pituitary Adenylate Cyclase Activating Polypeptide-38 (PACAP-38) · PMID 42107921 Maladie de Parkinson Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Parkinson's disease (PD) is a progressive neurodegenerative disorder characterized by the accumulation of α-synuclein,… Neuropharmacology 2026-08-16 19:25:23 Source
Yueju pill exerts rapid antidepressant effects via sequential activat… Pituitary Adenylate Cyclase Activating Polypeptide-38 (PACAP-38) · PMID 42034172 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Yueju pill (YJ), a classical Chinese medicine formula first documented in 'Danxixinfa by Zhu Danxi for treating "six st… Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 19:25:23 Source
A phase 4, randomized, double-blind, placebo-controlled trial evaluat… Rimegepant 75 MG Disintegrating Oral Tablet · PMID 41255098 Migraine Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source AimThis study aimed to evaluate the efficacy and tolerability of rimegepant for the prevention of episodic migraine in… Cephalalgia : an international journal of headache 2026-08-16 19:25:20 Source
Efficacy and safety of rimegepant 75 mg orally disintegrating tablet… Rimegepant 75 MG Disintegrating Oral Tablet · PMID 41779821 Migraine Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Calcitonin gene-related peptide (CGRP) activation could play a causal role in the pathophysiology of chronic rhinosinus… PloS one 2026-08-16 19:25:20 Source
Exposure Matching Using Population Pharmacokinetic Modeling and Simul… Rimegepant 75 MG Disintegrating Oral Tablet · PMID 41105969 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Rimegepant is a small molecule calcitonin gene-related peptide receptor antagonist approved as a 75 mg orally disintegr… Clinical and translational science 2026-08-16 19:25:20 Source
OnabotulinumtoxinA treatment among diverse racial groups: Post hoc an… Mi-Helper · PMID 41393002 Migraine Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Examine treatment responses to and safety of onabotulinumtoxinA for the preventive treatment of chronic migraine (CM) a… Headache 2026-08-16 19:25:19 Source
Safety, tolerability, and efficacy of atogepant added to onabotulinum… Mi-Helper · PMID 41944477 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source BackgroundTreatment with onabotulinumtoxinA is effective in reducing migraine day frequency and duration in individuals… Cephalalgia : an international journal of headache 2026-08-16 19:25:19 Source
Safety and tolerability of transnasal evaporative cooling for the acu… Mi-Helper · PMID 42418214 Migraine Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Transnasal evaporative cooling (TNEC) is thought to modulate activity in the sphenopalatine ganglion and maxillary divi… Headache 2026-08-16 19:25:19 Source
Early Experience Treating Vestibular Migraine With Small Molecule CGR… Rimegepant sulfate · PMID 41774573 Migraine Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Blocking the activity of calcitonin gene-related peptide (CGRP) has emerged as a possible method for the prevention of… Otolaryngology--head and neck surgery : official journ… 2026-08-16 19:25:17 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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